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Tratamento com ruxolitinibe na miosite corporal de inclusão (BIGTIM)

27 de maio de 2026 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Bloqueio de interferon-γ por Ruxolitinibe para tratamento de miosite corporal de inclusão: um ensaio de fase IIb

Consulte a seção "Descrição detalhada".

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Um estudo multicêntrico de fase II/III randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para determinar a eficácia e segurança do ruxolitinibe no tratamento de indivíduos com miosite de corpos de inclusão (IBM) IBM é a miopatia imunológica idiopática (IIM) mais frequente ao longo da idade 45, caracterizada patologicamente pela combinação de inflamação intramuscular e características degenerativas. Difere de outros IIMs por sua evolução crônica e refratariedade a medicamentos imunomoduladores comuns, levando a incapacidade acentuada e baixa qualidade de vida. Análises histológicas e moleculares de biópsias musculares de pacientes com IBM mostraram intensa assinatura muscular de interferon tipo II (IFNγ), mais forte do que a observada em outros IIMs. Estudos experimentais in vitro e in vivo mostraram que o IFNγ exerce efeitos miossupressores através da ativação da via JAK/STAT, imitando as características degenerativas observadas na IBM, e que esses efeitos podem ser prevenidos pelo inibidor de JAK ruxolitinib.

Hipótese/Objetivo: Ruxolitinibe pode ser uma terapia eficaz para IBM. O objetivo é avaliar seus efeitos terapêuticos na IBM.

Método: ensaio comparativo, multicêntrico, randomizado, grupo paralelo, superioridade, controlado por placebo, duplo-cego, fase 2. 60 pacientes IBM capazes de caminhar durante pelo menos 6 minutos serão randomizados em dois grupos (30/grupo) e receberão ruxolitinibe 15mgx2/d ou placebo durante 1 ano. A avaliação inclui TC6, quantificação de força muscular, escalas funcionais, teste funcional respiratório e ressonância magnética muscular.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

80

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • França
    • France
      • Angers, France, França, 49100
        • Inscrevendo-se por convite
        • CHU d'Angers
      • Bayonne, France, França, 64109
        • Inscrevendo-se por convite
        • Centre Hospitalier de la Cote Basque
      • Besançon, France, França, 25030
        • Inscrevendo-se por convite
        • Hôpital CHU Jean Minjoz, CHU Besançon
      • Bordeaux, France, França, 33076
        • Ativo, não recrutando
        • Hôpital Pellegrin - Tripode, CHU de Bordeaux
      • Brest, France, França, 29200
        • Inscrevendo-se por convite
        • Hôpital de la Cavale Blanche, CHU de Brest
      • Bron, France, França, 69500
        • Ativo, não recrutando
        • Hôpital Pierre Wertheimer, CHU de Lyon
      • Caen, France, França, 14000
        • Recrutamento
        • CHU Caen Normandie
        • Contato:
      • Créteil, France, França, 94010
        • Recrutamento
        • Hôpital Henri-Mondor, APHP
        • Contato:
      • Garches, France, França, 92380
        • Ativo, não recrutando
        • Hôpital Raymond Poincaré, APHP
      • Lille, France, França, 59037
        • Recrutamento
        • Hôpital Roger Salengro, CHU de Lille
        • Contato:
      • Limoges, France, França, 87000
        • Recrutamento
        • Hôpital Dupuytren, CHU de Limoges
        • Contato:
      • Marseille, France, França, 13005
        • Ainda não está recrutando
        • Hôpital de la Timone, APHM
        • Contato:
      • Montpellier, France, França, 34000
        • Inscrevendo-se por convite
        • Hôpital Gui de Chauliac, CHU de Montpellier
      • Nancy, France, França, 54035
        • Recrutamento
        • CHU Nancy
        • Contato:
      • Nantes, France, França, 44093
        • Ativo, não recrutando
        • Hôtel-Dieu, CHU Nantes
      • Nice, France, França, 06001
        • Recrutamento
        • Hôpital Pasteur, CHU de Nice
        • Contato:
      • Paris, France, França, 75013
        • Recrutamento
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, APHP
        • Contato:
      • Reims, France, França, 51100
        • Recrutamento
        • Hôpital Christian Cabrol, CHU Reims
        • Contato:
      • Saint-Etienne, France, França, 42270
      • Strasbourg, France, França, 67089
        • Ativo, não recrutando
        • Hôpital de Hautepierre, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, France, França, 31059
        • Recrutamento
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet, CHU de Toulouse
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade ≥ 45 anos
  • Contracepção eficaz durante o ensaio clínico para mulheres férteis em idade fértil
  • Diagnóstico definido de IBM de acordo com critérios derivados de dados (Llyod et al, 2014): O paciente deve cumprir os três critérios a seguir para ser diagnosticado como IBM: (1) fraqueza nos flexores dos dedos ou quadríceps; e (2) biópsia muscular mostrando inflamação endomisial; e (3) biópsia muscular mostrando invasão de fibras musculares não necróticas ou vacúolos com bordas
  • Ser capaz de caminhar 6 minutos sem ajuda de outra pessoa (dispositivos de assistência externa permitidos [por exemplo, bengalas, andadores ou andadores])
  • Paciente informado e tendo assinado o consentimento para participação, possivelmente assistido por pessoa de confiança

Critério de exclusão:

  • Gravidez ou amamentação
  • Paciente sob tutela, curadoria, salvaguarda da justiça ou privado de liberdade
  • Paciente com distúrbios cognitivos ou incapaz, segundo o investigador, de compreender o estudo e/ou de dar consentimento informado
  • Fraqueza do quadríceps (teste muscular manual, MRC) menor ou igual a 1
  • CVF ou volume expiratório forçado (VEF) <50% do valor previsto
  • Uso concomitante de medicamentos imunomoduladores, incluindo tratamento prévio com inibidor de JAK ou medicamentos que atuam no anabolismo ou catabolismo muscular
  • Vacina viva nas 4 semanas antes do início da terapia com ruxolitinibe

  • Comorbidade ou doença crônica ativa que contraindica ruxolitinibe:

    • Infecções ativas atuais, incluindo vírus da hepatite B (HBV), vírus da hepatite C (HCV), vírus da imunodeficiência humana, tuberculose ou história de infecção ativa por HIV ou tuberculose (infecção curada por HBV ou HCV não contra-indica ruxolitinibe)
    • Infecção sintomática por herpes simplex no início do estudo ou história de infecção sintomática por herpes simplex nas 12 semanas anteriores ao início do estudo; no caso de infecção ativa pelo vírus varicela-zoster (VZV) (herpes zoster ou zona), a inclusão é possível após a sua resolução sob tratamento antiviral (por ex. aciclovir, valaciclovir). Se o tratamento preventivo parecer necessário (episódios anteriores de zona), a vacina recombinante anti-VZV Shingrix™ pode ser administrada antes da inclusão.

    • A falta de aprovação do especialista nos seguintes casos:

      • Aprovação do cardiologista em caso de história recente (<6 meses) de doença cardiovascular ou tromboembólica (coronaropatia documentada ou hospitalização por trombose arterial aguda ou acidente vascular cerebral ou trombose venosa profunda ou embolia pulmonar). Medicamento antiagregante plaquetário (aspirina) pode ser associado ao ruxolitinibe se o investigador considerar necessário.
      • Aprovação do oncologista em caso de tabagismo ativo superior a 20 maços-ano ou história recente (<6 meses) de doença neoplásica (especialmente câncer de pele)
    • Risco cardiovascular muito elevado (cor vermelha) no SCORE 2 em caso de história recente (<6 meses) de doença cardiovascular ou tromboembólica e fatores de risco cardiovascular não controlados
    • História de síndrome de Stevens-Johnson ou síndrome de Lyell
    • Citopenia (PNN ≤ 1,0 Giga/L ou plaquetas ≤ 50 Giga/L ou hemoglobina ≤ 8,5 g/dL)
  • Infecção ativa por SARS-CoV-2 (o paciente pode ser incluído assim que a infecção for resolvida)
  • Qualquer condição médica que limite a capacidade do participante de participar do estudo
  • Necessidade de usar medicamento incompatível com ruxolitinibe (ver 7.4)
  • Hipersensibilidade à substância ativa do ME (ruxolitinib) ou a qualquer um dos excipientes (celulose microcristalina, estearato de magnésio, sílica coloidal anidra, carboximetilamido sódico (Tipo A), povidona K30, hidroxipropilcelulose 300 a 600 cps, lactose monohidratada)
  • Não inscrição em regime de segurança social ou noutro regime de proteção social, doente em regime de assistência médica estatal
  • Incapacidade previsível, segundo o investigador, de participar de todas as visitas, tratamentos e medidas previstas no protocolo
  • A participação concomitante num outro ensaio clínico sobre produto médico para uso humano, numa investigação clínica sobre um dispositivo médico, num estudo de intervenção envolvendo participantes humanos ou no período de exclusão no final de um ensaio clínico anterior sobre um produto médico para uso humano, um ensaio clínico investigação sobre um dispositivo médico ou estudo envolvendo participantes humanos.

A participação em pesquisas não intervencionistas é permitida.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo experimental
Randomização em grupo experimental.
Medicamento: Ruxolitinibe
Pacientes IBM tratados com ruxolitinibe (JAKAVI®), 15 mg por via oral, duas vezes ao dia, durante 12 meses.
Comparador de Placebo: Grupo de controle
Randomização no grupo controle.
Medicamento: Placebo
Pacientes IBM tratados com placebo, duas vezes ao dia, durante 12 meses.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Distância caminhada de 6 minutos (TC6): Uma distância percorrida em 6 min. superior em pacientes tratados em comparação ao grupo placebo
Prazo: 12 meses
O TC6 é realizado em corredor, entre dois cones separados por uma distância de 25 m.
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos (segurança e tolerabilidade) de ruxolitinibe em pacientes IBM
Prazo: Até a conclusão do estudo, ou seja, 15 meses
Eventos adversos coletados de acordo com a classificação MedDRA
Até a conclusão do estudo, ou seja, 15 meses
Eficácia muscular terapêutica do ruxolitinibe na força muscular
Prazo: Até a última consulta, ou seja, 12 meses
Quantificação da força muscular utilizando dinamômetro
Até a última consulta, ou seja, 12 meses
Eficácia muscular terapêutica do ruxolitinibe no estado muscular geral
Prazo: Até a última consulta, ou seja, 12 meses
Medição do estado muscular geral usando escalas e níveis séricos de creatina quinase (CK)
Até a última consulta, ou seja, 12 meses
Capacidade respiratória
Prazo: 12 meses
Medição da capacidade vital forçada (CVF)
12 meses
Avalie a deglutição usando o Questionário de Distúrbios da Deglutição (SDQ)
Prazo: 12 meses
Mensuração dos distúrbios da deglutição por meio do Questionário de Distúrbios da Deglutição (SDQ). 15 itens. Pontuação geral de 0,5 a 44,5. A pontuação aumenta com os distúrbios de deglutição.
12 meses
Avaliar a qualidade de vida por meio do Questionário de Avaliação de Saúde sem Índice de Incapacidade (HAQ-DI)
Prazo: 12 meses
Mensuração da diferença na qualidade de vida medida pelo Questionário de Avaliação de Saúde sem Índice de Incapacidade (HAQ-DI). 8 dimensões avaliadas de 0 (sem dificuldade) a 3 (incapaz de fazer). Pontuação geral de 0 a 3. Quanto maior a pontuação, menor a qualidade de vida.
12 meses
Avalie a qualidade de vida usando o perfil de saúde Duke
Prazo: 12 meses
Mensuração da diferença na qualidade de vida medida pelo perfil de saúde Duke - The Duke. 10 dimensões. Pontuação geral de 0 a 100. A pontuação aumenta com a qualidade de vida.
12 meses
Quantificação inferior dos membros da substituição de gordura do tecido muscular, tecido muscular residual e marcadores de atividade da doença usando ressonância magnética
Prazo: 12 meses
Medição das diferenças no valor da fração de gordura calculadas na coxa Dixon RM Pictures
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigadores

  • Diretor de estudo: François Jérôme AUTHIER, Pr, Assistance Publique - Hopitaux de Paris

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de maio de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

10 de junho de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

10 de setembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de julho de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de julho de 2024

Primeira postagem (Real)

2 de agosto de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de maio de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

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Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • APHP220829

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Os dados são de propriedade da assistência pública - hopitaux de paris, entre em contato com o patrocinador para obter mais informações.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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