Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ruxolitinib behandling vid inklusionskroppsmyosit (BIGTIM)

27 maj 2026 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Blockering av interferon-γ av Ruxolitinib för behandling av inklusionskroppsmyosit: en fas IIb-prövning

Se avsnittet "Detaljerad beskrivning".

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

En fas II/III randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie för att fastställa effektiviteten och säkerheten av Ruxolitinib vid behandling av patienter med inklusionskroppsmyosit (IBM) IBM är den vanligaste idiopatiska immunmyopatin (IIM) över ålder 45, patologiskt kännetecknad av kombinationen av intramuskulär inflammation och degenerativa egenskaper. Det skiljer sig från andra IIM genom sin kroniska utveckling och motståndskraft mot vanliga immunmodulerande läkemedel som leder till markant funktionsnedsättning och dålig livskvalitet. Histologiska och molekylära analyser av muskelbiopsier från IBM-patienter visade intensiv muskulär typ II interferon (IFNγ) signatur, starkare än vad som observerats i andra IIM. Experimentella studier in vitro och in vivo visade att IFNγ utövar myosuppressiva effekter genom aktivering av JAK/STAT-vägar som efterliknar de degenerativa egenskaper som observerats hos IBM, och att dessa effekter kan förhindras av JAK-hämmaren ruxolitinib.

Hypotes/Mål: Ruxolitinib kan vara en effektiv terapi för IBM. Målet är att utvärdera dess terapeutiska effekter i IBM.

Metod: Jämförande, multicenter, randomiserad, parallellgrupp, överlägsenhet, placebokontrollerad, dubbelblind, fas 2-studie. 60 IBM-patienter som kan gå under minst 6 minuter kommer att randomiseras i två grupper (30/grupp) och fick antingen ruxolitinib 15mgx2/d eller placebo under 1 år. Utvärderingen inkluderar 6MWT, muskelstyrkekvantifiering, funktionella skalor, andningsfunktionstest och muskel-MR.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

80

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
    • France
      • Angers, France, Frankrike, 49100
        • Anmälan via inbjudan
        • CHU d'Angers
      • Bayonne, France, Frankrike, 64109
        • Anmälan via inbjudan
        • Centre Hospitalier de la Cote Basque
      • Besançon, France, Frankrike, 25030
        • Anmälan via inbjudan
        • Hôpital CHU Jean Minjoz, CHU Besançon
      • Bordeaux, France, Frankrike, 33076
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hôpital Pellegrin - Tripode, CHU de Bordeaux
      • Brest, France, Frankrike, 29200
        • Anmälan via inbjudan
        • Hôpital de la Cavale Blanche, CHU de Brest
      • Bron, France, Frankrike, 69500
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hôpital Pierre Wertheimer, CHU de Lyon
      • Caen, France, Frankrike, 14000
        • Rekrytering
        • CHU Caen Normandie
        • Kontakt:
      • Créteil, France, Frankrike, 94010
      • Garches, France, Frankrike, 92380
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hôpital Raymond Poincaré, APHP
      • Lille, France, Frankrike, 59037
        • Rekrytering
        • Hôpital Roger Salengro, CHU de Lille
        • Kontakt:
      • Limoges, France, Frankrike, 87000
        • Rekrytering
        • Hôpital Dupuytren, CHU de Limoges
        • Kontakt:
      • Marseille, France, Frankrike, 13005
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hôpital de la Timone, APHM
        • Kontakt:
      • Montpellier, France, Frankrike, 34000
        • Anmälan via inbjudan
        • Hôpital Gui de Chauliac, CHU de Montpellier
      • Nancy, France, Frankrike, 54035
        • Rekrytering
        • Chu Nancy
        • Kontakt:
      • Nantes, France, Frankrike, 44093
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hôtel-Dieu, CHU Nantes
      • Nice, France, Frankrike, 06001
        • Rekrytering
        • Hôpital Pasteur, CHU de Nice
        • Kontakt:
      • Paris, France, Frankrike, 75013
        • Rekrytering
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière, APHP
        • Kontakt:
      • Reims, France, Frankrike, 51100
        • Rekrytering
        • Hôpital Christian Cabrol, CHU Reims
        • Kontakt:
      • Saint-Etienne, France, Frankrike, 42270
      • Strasbourg, France, Frankrike, 67089
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hôpital de Hautepierre, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, France, Frankrike, 31059
        • Rekrytering
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet, CHU de Toulouse
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder ≥ 45 år
  • Effektiv preventivmedel under hela den kliniska prövningen för fertila kvinnor i fertil ålder
  • Definierad diagnos av IBM enligt datahärledda kriterier (Llyod et al, 2014): Patienten måste uppfylla följande tre kriterier för att diagnostiseras som IBM: (1) svaghet i fingerböjning eller quadriceps; och (2) muskelbiopsi som visar endomysial inflammation; och (3) muskelbiopsi som visar invasion av icke-nekrotiska muskelfibrer eller kantade vakuoler
  • Att kunna gå 6 minuter utan hjälp från en annan person (externa hjälpanordningar tillåtna [t.ex. käppar, rollatorer eller rollatorer])
  • Patient informerad och har undertecknat samtycke för deltagande, eventuellt assisterad av en betrodd person

Exklusions kriterier:

  • Graviditet eller amning
  • Patient under förmynderskap, kuratorskap, rättsskydd eller frihetsberövad
  • Patient med kognitiva störningar eller oförmögen, enligt utredaren, att förstå studien och/eller ge informerat samtycke
  • Quadricepssvaghet (manuell muskeltestning, MRC) under eller lika med 1
  • FVC eller forcerad utandningsvolym (FEV) < 50 % av förutsagt värde
  • Samtidig användning av immunmodulerande läkemedel inklusive tidigare behandling med JAK-hämmare, eller läkemedel som verkar på muskelanabolism eller katabolism
  • Levande vaccin inom 4 veckor innan behandling med ruxolitinib påbörjas

  • Samsjuklighet eller aktiv kronisk sjukdom som kontraindikerar ruxolitinib:

    • Aktuella aktiva infektioner inklusive hepatit B-virus (HBV), hepatit C-virus (HCV), humant immunbristvirus, tuberkulos eller historia av aktiv HIV-infektion eller tuberkulos (botad infektion av HBV eller HCV motverkar inte ruxolitinib)
    • Symtomatisk herpes simplexinfektion vid baslinjen eller historia av symtomatisk herpes simplexinfektion inom 12 veckor före baslinjen; i händelse av aktiv Varicella-Zoster Virus (VZV) infektion (herpes zoster eller bältros) är inkluderingen möjlig efter att den har lösts under antiviral behandling (t.ex. acyklovir, valaciklovir). Om förebyggande behandling verkar nödvändig (tidigare episoder av zona), kan anti-VZV rekombinant vaccin Shingrix™ administreras före inkludering.

    • Bristen på specialistgodkännande i följande fall:

      • Kardiologs godkännande vid nyligen anamnes (<6 månader) av kardiovaskulär eller tromboembolisk sjukdom (dokumenterad koronaropati eller sjukhusvistelse för akut arteriell trombos eller stroke eller djup ventrombos eller lungemboli). Läkemedel mot trombocytaggregation (aspirin) kan associeras med ruxolitinib om utredaren anser det nödvändigt.
      • Onkologs godkännande vid aktiv rökning mer än 20 pack-år eller nyligen anamnes (<6 månader) av neoplastisk sjukdom (särskilt hudcancer)
    • Mycket hög kardiovaskulär risk (röd färg) vid SCORE 2 vid nyligen anamnes (<6 månader) av kardiovaskulär eller tromboembolisk sjukdom och icke-kontrollerade kardiovaskulära riskfaktorer
    • Historik av Stevens-Johnsons syndrom eller Lyells syndrom
    • Cytopeni (PNN ≤ 1,0 Giga/L eller blodplättar ≤ 50 Giga/L eller hemoglobin ≤ 8,5 g/dL)
  • Aktiv SARS-CoV-2-infektion (patient kan inkluderas när infektionen lösts)
  • Alla medicinska tillstånd som begränsar deltagarens möjlighet att delta i studien
  • Nödvändighet att använda ett läkemedel som är oförenligt med ruxolitinib (se 7.4)
  • Överkänslighet mot IMP:s aktiva substans (ruxolitinib) eller mot något av hjälpämnena (Mikrokristallin cellulosa, magnesiumstearat, kolloidal vattenfri kiseldioxid, natriumkarboximetylstärkelse (Typ A), povidon K30, hydroxipropylcellulosa 300 till 600 cps, laktosmonohydrat)
  • Icke-anslutning till ett socialförsäkringssystem eller till ett annat socialt trygghetssystem, patient på statlig sjukvård
  • Förutsebar oförmåga, enligt utredaren, att delta i alla besök, behandlingar och åtgärder som föreskrivs i protokollet
  • Samtidigt deltagande i en annan klinisk prövning på medicinsk produkt för humant bruk, i en klinisk undersökning på en medicinteknisk produkt, till interventionsstudie som involverar mänskliga deltagare eller i uteslutningsperioden vid slutet av en tidigare klinisk prövning på medicinsk produkt för humant bruk, en klinisk undersökning av en medicinteknisk produkt eller studie som involverar mänskliga deltagare.

Deltagande i icke-interventionell forskning är tillåtet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Experimentgrupp
Randomisering i experimentgrupp.
Läkemedel: Ruxolitinib
IBM-patienter som behandlas med ruxolitinib (JAKAVI®), 15 mg per os, två gånger om dagen, under 12 månader.
Placebo-jämförare: Kontrollgrupp
Randomisering i kontrollgrupp.
Läkemedel: Placebo
IBM-patienter som behandlas med placebo, två gånger om dagen, under 12 månader.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
6 minuters promenadavstånd (6MWT): Ett avstånd gick på 6 min. överlägsen hos behandlade patienter jämfört med placebogruppen
Tidsram: 12 månader
6MWT utförs i en korridor, mellan två koner åtskilda med ett avstånd på 25 m.
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar (säkerhet och tolerabilitet) av ruxolitinib hos IBM-patienter
Tidsram: Genom avslutad studie det vill säga 15 månader
Biverkningar samlade in enligt MedDRA-klassificeringen
Genom avslutad studie det vill säga 15 månader
Terapeutisk muskulär effekt av ruxolitinib på muskelstyrka
Tidsram: Fram till sista konsultation det vill säga 12 månader
Kvantifiering av muskelstyrka med hjälp av dynamometer
Fram till sista konsultation det vill säga 12 månader
Terapeutisk muskulär effekt av ruxolitinib på total muskelstatus
Tidsram: Fram till sista konsultation det vill säga 12 månader
Mätning av total muskelstatus med hjälp av skalor och serumkreatinkinasnivåer (CK).
Fram till sista konsultation det vill säga 12 månader
Andningsförmåga
Tidsram: 12 månader
Forcerad vitalkapacitet (FVC) mätning
12 månader
Utvärdera sväljning med hjälp av Swallowing Disturbance Questionnaire (SDQ)
Tidsram: 12 månader
Mätning av sväljbesvären via Swallowing Disturbance Questionnaire (SDQ). 15 föremål. Totalpoäng från 0,5 till 44,5. Poängen ökar med sväljstörningarna.
12 månader
Utvärdera livskvalitet med hjälp av Health Assessment Questionnaire without Disability Index (HAQ-DI)
Tidsram: 12 månader
Mätning av skillnaden i livskvalitet mätt med Health Assessment Questionnaire without Disability Index (HAQ-DI). 8 dimensioner betygsatta från 0 (utan några svårigheter) till 3 (kan inte göra). Totalpoäng från 0 till 3. Ju högre poäng desto lägre livskvalitet.
12 månader
Utvärdera livskvalitet med hjälp av Duke hälsoprofil
Tidsram: 12 månader
Mätning av skillnaden i livskvalitet mätt av Duke hälsoprofil - The Duke. 10 dimensioner. Totalpoäng från 0 till 100. Poängen ökar med livskvaliteten.
12 månader
Kvantifiering av nedre extremitet
Tidsram: 12 månader
Mätning av skillnaderna i fettfraktionsvärde beräknat på lår Dixon MRI -bilder
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Utredare

  • Studierektor: François Jérôme AUTHIER, Pr, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 maj 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

10 juni 2028

Avslutad studie (Beräknad)

10 september 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 juli 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 juli 2024

Första postat (Faktisk)

2 augusti 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 maj 2026

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • APHP220829

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Data ägs av assistans publique - hopitaux de paris, kontakta sponsorn för ytterligare information.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera