药物基因组学对张力障碍性脑瘫儿童苯海索生物转化和反应的贡献 (TRIKE2)
2026年6月19日 更新者：Rose Gelineau-Morel、Children's Mercy Hospital Kansas City
药物基因组学对苯海索生物转化的贡献以及针对肌张力障碍和脑瘫儿童的精确剂量模型的开发
这项研究着眼于一种名为苯海索的药物对肌张力障碍性脑瘫儿童的作用。
该研究旨在了解苯海索如何在儿科患者体内分解和使用，以及这是否受到个人遗传的影响。
这项研究的信息也将用于设计未来的临床试验。
研究概览
详细说明
这是一项针对肌张力障碍性脑瘫 (DCP) 儿童的苯海索为期 16 周的单臂非随机预研究，目的是 1) 评估苯海索 (THP) 的药代动力学 (PK) 以及 CYP2D6 和 CYP2C19 基因型之间 PK 参数的变化，2)评估未来 THP 暴露对照临床试验的可行性。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
40
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Rose Gelineau-Morel, MD
- 电话号码：816-302-3331
- 邮箱：rngelineaumorel@cmh.edu
研究联系人备份
- 姓名：Rachel Nass
- 电话号码：8166011354
- 邮箱：rnass@cmh.edu
学习地点
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、美国、64108
- 招聘中
- Children's Mercy Hospital Kansas City
-
接触：
- Rachel Nass
- 电话号码：816-601-1354
- 邮箱：rnass@cmh.edu
-
首席研究员：
- Rose Gelineau-Morel, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄5-17岁
- 脑瘫和肌张力障碍的诊断造成干扰
- 被诊断患有脑瘫和肌张力障碍的儿童的父母/法定监护人
- 家长/法定监护人愿意并且能够为研究提供知情许可/同意
排除标准：
- 以前或目前服用苯海索
- 研究期间（从研究第一天起 16 周）内年满 18 岁的患者
- 患者的语言障碍阻碍了沟通和/或完成研究相关要求的能力
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：苯海索
参与者按照以下剂量递增时间表接受苯海索： 第 1 周：0.05 mg/kg BID 第 2 周：0.05 mg/kg TID 第 3 周：0.1 mg/kg TID 第 4 周：0.15 mg/kg TID 第 5 周：0.20 mg/kg TID 第 6-15 周：0.25 mg/kg TID |
6周剂量递增至0.25mg/kg TID，随后以该剂量进行9周维持期
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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CYP2D6 和 CYP2C19 表型组之间 Cmax 的差异
大体时间：基线
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Cmax 将在研究第 1 天的首剂药代动力学研究中进行测量
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基线
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CYP2D6 和 CYP2C19 表型组之间 AUC0-n 的差异
大体时间：基线
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AUC0-n 将在研究第 1 天的首剂药代动力学研究中测量
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基线
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CYP2D6 和 CYP2C19 表型组之间 AUC0-∞ 的差异
大体时间：基线
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AUC0-∞ 将在研究第 1 天的首剂药代动力学研究中测量
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基线
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招聘比例
大体时间：通过学习完成，平均2年
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衡量参与研究的参与者的百分比
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通过学习完成，平均2年
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保留百分比
大体时间：通过学习完成，平均2年
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衡量完成研究的注册参与者的百分比
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通过学习完成，平均2年
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肌张力障碍疗效衡量结果完成情况
大体时间：通过学习完成，平均2年
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测量能够完成每项肌张力障碍疗效测量的登记参与者的百分比（参见次要结果测量）
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通过学习完成，平均2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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根据安全监测统一报告表 (SMURF) 测量，发生至少一种不良事件的参与者人数
大体时间：通过学习完成，平均2年
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不良事件仅包括那些被确定与研究药物相关的事件。
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通过学习完成，平均2年
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通过运动障碍损伤量表测量的肌张力障碍幅度相对于基线的变化（探索性）
大体时间：基线，16 周
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使用 DIS-D 子量表测量活动和休息期间 12 个身体区域的肌张力障碍幅度。 肌张力障碍幅度评分采用 0 至 4 的 4 分制进行测量，其中 0 表示不存在肌张力障碍，4 表示最大运动范围肌张力障碍 (≥90%)。 |
基线，16 周
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通过上肢技能质量测试 (QUEST) 测量的肌张力障碍相对于基线的变化（探索性）
大体时间：基线，16 周
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1个域的上肢功能；抓牢。
13 项具有项目级分数的活动以及供测试者评分的三个项目：手部功能、痉挛和合作性。
将所有分数相加，并使用公式计算该域的百分比。
域百分比相加，最低分数小于 0，最高分数为 100。
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基线，16 周
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通过运动障碍性脑瘫功能影响量表 (D-FIS) 测量的功能影响相对于基线的变化（探索性）
大体时间：基线，16 周
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功能影响分数按 0 到 4 分 5 分制进行衡量，0 表示可能存在运动障碍，但对指定活动没有影响；4 表示存在运动障碍，即使在帮助下，儿童也无法进行指定活动。
“NA”选项表示该活动很困难，但不是由于运动障碍。
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基线，16 周
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通过运动障碍性脑瘫功能影响量表 (D-FIS) 测量的功能影响优先级分数相对于基线的变化（探索性）
大体时间：基线，16 周
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优先级分数按从 1 到 4 的 4 分制进行衡量，其中 1 表示活动不是优先级，4 表示活动是最高优先级。
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基线，16 周
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由加拿大职业绩效衡量标准衡量的患者驱动绩效相对于基线的变化（探索性）
大体时间：基线，16 周
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表现分数以 10 分制衡量，1 分表示根本无法完成某项活动，10 分表示能够非常好地完成某项活动。
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基线，16 周
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通过加拿大职业绩效衡量标准衡量的患者驱动目标满意度相对于基线的变化（探索性）
大体时间：基线，16 周
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满意度分数采用 10 分制进行衡量，1 分表示对他们进行某项活动的方式完全不满意，10 分表示对他们进行某项活动的方式非常满意。
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基线，16 周
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照护者对孩子的看法在 4 个领域发生变化：健康状况、舒适度、幸福感、功能能力以及照护难易度（通过照护者优先事项和残疾儿童生活指数衡量）
大体时间：基线，16 周
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每个领域和总体调查的分数都是标准化的，范围从 0 到 100，其中 0 表示最差，100 表示最好。
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基线，16 周
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根据干预措施的可接受性衡量 16 周时结果措施的可接受性
大体时间：16周
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对于以下项目，分数按照从完全不同意到完全同意的 5 分制进行衡量：1) 结果测量符合我的认可。
2）结果衡量对我很有吸引力。 3）我喜欢结果衡量标准。
4）我欢迎成果衡量标准
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16周
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Change from baseline in dystonia duration as measured by the Dyskinesia Impairment Scale, Version 2 (DIS-2) (exploratory)
大体时间：Baseline, 16 weeks
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The Dyskinesia Impairment Scale, Version 2 (DIS-2) is an updated version of the Dyskinesia Impairment Scale used to assess dystonia across multiple body regions. Duration of dystonia using subscale DIS-D are measured in 12 body regions during activity and rest. Dystonia duration scores are measured on a 4-point scale from 0 to 4 with 0 being dystonia is absent and 4 being dystonia is always present (≥90%). |
Baseline, 16 weeks
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Change in disease severity from baseline as measured by the Patient Global Impression of Severity (PGI-S) (exploratory)
大体时间：Baseline and 16 weeks
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The Patient Global Impression of Severity (PGI-S) is a single-item outcome measure assessing overall disease severity over the past week.
Clinicians rate the participant's condition on a 5-point scale: none, mild, moderate, severe, or very severe.
Higher scores indicate greater perceived severity.
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Baseline and 16 weeks
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Change in overall status as measured by the Patient Global Impression of Change (PGI-C)
大体时间：Week 16
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The Patient Global Impression of Change (PGI-C) is a single-item outcome assessing overall change since the start of the study.
Participants and the clinician rate the participant's condition on a 7-point Likert scale ranging from very much improved to very much worse.
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Week 16
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Rose Gelineau-Morel, MD、Children's Mercy Kansas City
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年10月15日
初级完成 (估计的)
2029年11月30日
研究完成 (估计的)
2029年12月31日
研究注册日期
首次提交
2024年7月29日
首先提交符合 QC 标准的
2024年8月13日
首次发布 (实际的)
2024年8月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月19日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- STUDY00003228
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
药代动力学数据，包括基因型和 THP 水平，将发表在出版物中以供分析复制。
这将包括参与者基因型和相应的 THP、R-THP 和 S-THP 水平。
可根据要求提供原始数据和技术副本，以确保结果透明度和临床试验设计。
CYP2D6和CYP2C19数据也将发布；原始序列转到 NICHD 的数据中心 (https://dash.nichd.nih.gov/)，
PharmVar 的新单倍型 (https://www.pharmvar.org/)。
招募、保留和科学方法的结果将被公布，以指导未来的 THP 试验，尽管该研究并不支持疗效终点。
IPD 共享时间框架
数据将在相关出版物发布时或研究期结束时提供，以先到者为准。
通过 PubMed 出版物提供的数据集将无限期提供。
根据要求共享原始数据将至少保留 10 年。
一旦遗传数据发布或上传到 DASH 或 PharmVar，它们将无限期可用。
IPD 共享访问标准
原始药代动力学数据/样本和基因样本的获取将受到控制，因为只有在提出要求时才可获取。
对于 DASH，可以在其系统内提交和管理研究数据请求。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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