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근긴장성 뇌성마비 아동의 트리헥시페니딜 생체변환 및 반응에 대한 약물유전체학적 기여 (TRIKE2)

2025년 7월 17일 업데이트: Rose Gelineau-Morel, Children's Mercy Hospital Kansas City

근긴장이상 및 뇌성마비 아동을 위한 트리헥시페니딜의 생체변환 및 정밀 투여 모델 개발에 대한 약물유전체학적 기여

이 연구에서는 트리헥시페니딜이라는 약이 근긴장성 뇌성 마비가 있는 어린이에게 어떻게 작용하는지 살펴봅니다. 이 연구는 트리헥시페니딜이 소아 환자의 신체에서 어떻게 분해되고 사용되는지, 그리고 이것이 개인의 유전적 특성에 의해 영향을 받는지 이해하는 것을 목표로 합니다. 이 연구에서 얻은 정보는 향후 임상 시험을 설계하는 데에도 사용될 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 근긴장성 뇌성마비(DCP)가 있는 소아에서 트리헥시페니딜에 대한 16주간의 단일군 비무작위 예비 연구입니다. 1) 트리헥시페니딜(THP)의 약동학(PK)과 CYP2D6과 CYP2C19 유전자형 사이의 PK 매개변수의 변화를 평가하고 2) THP에 대한 향후 노출 대조 임상 시험의 타당성을 평가합니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

40

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

  • 이름: Rachel Nass
  • 전화번호: 8166011354
  • 이메일: rnass@cmh.edu

연구 장소

  • 미국
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • 모병
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Rose Gelineau-Morel, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 5~17세
  • 간섭을 일으키는 뇌성마비 및 근긴장 이상 진단
  • 뇌성마비 및 근긴장이상 진단을 받은 아동의 부모/법적 보호자
  • 부모/법적 보호자는 연구에 대한 사전 허가/동의를 기꺼이 제공할 수 있습니다.

제외 기준:

  • 이전 또는 현재 트리헥시페니딜을 복용 중
  • 연구 기간(연구 1일차로부터 16주) 내에 18세가 되는 환자
  • 의사소통 및/또는 연구 관련 요구 사항을 완료하는 능력을 방해하는 환자의 언어 장벽

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 트리헥시페니딜

참가자는 아래 용량 증량 일정에 따라 트리헥시페니딜을 투여받습니다.

1주차: 0.05mg/kg BID 2주차: 0.05mg/kg TID 3주차: 0.1mg/kg TID 4주차: 0.15mg/kg TID 5주차: 0.20mg/kg TID 6~15주차: 0.25mg/kg TID
의약품: 트리헥시페니딜
6주간 용량을 0.25mg/kg TID까지 증량한 후 이 용량에서 9주간의 유지 기간을 갖습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CYP2D6과 CYP2C19 표현형 그룹 간의 Cmax 차이
기간: 기준선
Cmax는 연구 1일차의 1차 투여 약동학 연구에서 측정됩니다.
기준선
CYP2D6과 CYP2C19 표현형 그룹 간의 AUC0-n 차이
기간: 기준선
AUC0-n은 연구 1일차의 1차 투여 약동학 연구에서 측정됩니다.
기준선
CYP2D6과 CYP2C19 표현형 그룹 사이의 AUC0-무한대 차이
기간: 기준선
AUC0-무한은 연구 1일차의 1차 투여 약동학 연구에서 측정됩니다.
기준선
채용비율
기간: 연구 수료를 통해 평균 2년
연구에 등록한 연구를 위해 접근한 참가자의 비율을 측정합니다.
연구 수료를 통해 평균 2년
보유율
기간: 연구 수료를 통해 평균 2년
연구를 완료한 등록 참가자의 비율을 측정합니다.
연구 수료를 통해 평균 2년
근긴장 이상증 효능 측정 결과 완료
기간: 연구 수료를 통해 평균 2년
각 근긴장 이상 효능 측정을 완료할 수 있었던 등록 참가자의 비율을 측정합니다(2차 결과 측정 참조).
연구 수료를 통해 평균 2년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SMURF(안전성 모니터링 통일 보고서 양식)에 따라 측정된 하나 이상의 부작용이 있는 참가자 수
기간: 연구 수료를 통해 평균 2년
이상반응에는 연구 약물과 관련된 것으로 확인된 것만 포함됩니다.
연구 수료를 통해 평균 2년
이상운동증 장애 척도(탐색적)로 측정한 근긴장 이상 기간의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 16주

하위 척도 DIS-D를 사용하여 근긴장 이상 기간은 활동 및 휴식 중 신체 12개 부위에서 측정됩니다.

근긴장이상 기간 점수는 0에서 4까지의 4점 척도로 측정되며, 0은 근긴장이상이 없고 4는 근긴장이상이 항상 존재합니다(≥90%).
기준선, 16주
이상운동증 장애 척도로 측정한 근긴장 이상 진폭의 기준선 대비 변화(탐색적)
기간: 기준선, 16주

하위 척도 DIS-D를 사용하여 근긴장이상의 진폭은 활동 및 휴식 중에 신체 12개 부위에서 측정됩니다.

근긴장이상 진폭 점수는 0에서 4까지의 4점 척도로 측정되며, 0은 근긴장이상이 없고 4는 최대 운동 범위(≥90%)의 근긴장이상입니다.
기준선, 16주
상지 기술 테스트(QUEST)의 품질로 측정된 근긴장 이상증의 기준선으로부터의 변화(탐색적)
기간: 기준선, 16주
1개 영역의 상지 기능; 파악. 항목 수준 점수가 있는 13가지 활동과 테스터가 평가할 수 있는 3가지 항목: 손 기능, 경직성 및 협동성. 모든 점수는 합산되며 공식은 이 영역의 백분율을 계산하는 데 사용됩니다. 도메인 비율은 0보다 작은 최소 점수로 합산되며 최대 점수는 100입니다.
기준선, 16주
운동이상뇌성마비 기능적 영향 척도(D-FIS)로 측정한 기준선 대비 기능적 영향의 변화(탐색적)
기간: 기준선, 16주
기능적 영향 점수는 0에서 4까지 5점 척도로 측정됩니다. 0은 운동이상증이 존재할 수 있지만 명명된 활동에는 영향을 미치지 않으며, 4는 운동이상증이 존재하고 도움을 받아도 아동이 명명된 활동을 수행하지 못하게 하는 것입니다. "NA" 옵션은 활동이 어렵지만 운동이상증으로 인한 것이 아님을 나타냅니다.
기준선, 16주
운동이상뇌성마비 기능적 영향 척도(D-FIS)로 측정한 기준선 대비 기능적 영향의 우선순위 점수 변화(탐색적)
기간: 기준선, 16주
우선순위 점수는 1부터 4까지의 4점 척도로 측정됩니다. 1은 활동이 우선순위가 아니며 4는 활동이 가장 높은 우선순위입니다.
기준선, 16주
캐나다 직업 성과 측정(탐색적)으로 측정한 기준선 대비 환자 주도 성과의 변화
기간: 기준선, 16주
수행 점수는 10점 척도로 측정되며, 1점은 활동을 전혀 할 수 없고 10점은 활동을 매우 잘 할 수 있습니다.
기준선, 16주
캐나다 직업 성과 측정(탐색)으로 측정한 기준선 대비 환자 중심 목표 만족도의 변화
기간: 기준선, 16주
만족도 점수는 10점 척도로 측정되며, 1점은 활동 방식에 전혀 만족하지 않고, 10점은 활동 방식에 매우 만족합니다.
기준선, 16주
4가지 영역에서 자녀에 대한 보호자의 관점 변화: 건강 상태, 편안함, 복지, 기능적 능력, 보호자 우선 순위 및 장애 아동 건강 지수로 측정한 기준선에서의 보육 용이성
기간: 기준선, 16주
각 영역 및 전체 설문 조사에 대한 점수는 표준화되어 있으며 범위는 0에서 100까지이며 0은 최악, 100은 최고입니다.
기준선, 16주
중재 측정의 수용 가능성에 의해 측정된 대로 16주에 결과 측정의 수용 가능성을 측정합니다.
기간: 16주
점수는 항목에 대해 전혀 동의하지 않음에서 완전히 동의까지 5점 척도로 측정됩니다. 1) 결과 측정이 본인의 승인을 충족합니다. 2) 결과 측정이 나에게 매력적이다. 3) 결과 측정이 마음에 듭니다. 4) 나는 결과 측정을 환영한다
16주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's Mercy Hospital Kansas City

협력자

University of Kansas Medical Center

수사관

  • 수석 연구원: Rose Gelineau-Morel, MD, Children's Mercy Kansas City

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 10월 15일

기본 완료 (추정된)

2029년 11월 30일

연구 완료 (추정된)

2029년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 7월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 8월 13일

처음 게시됨 (실제)

2024년 8월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 7월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 7월 17일

마지막으로 확인됨

2025년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • STUDY00003228

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

유전자형 및 THP 수준을 포함한 약동학 데이터는 분석 복제를 위해 간행물에 포함될 것입니다. 여기에는 참가자 유전자형과 해당 수준의 THP, R-THP 및 S-THP가 포함됩니다. 결과 투명성 및 임상시험 설계를 위해 요청 시 원시 데이터 및 기술 사본을 이용할 수 있습니다. CYP2D6 및 CYP2C19 데이터도 공개될 예정입니다. 원시 시퀀스는 NICHD의 데이터 허브(https://dash.nichd.nih.gov/)로 이동합니다. PharmVar(https://www.pharmvar.org/)에 새로운 일배체형이 추가되었습니다. 채용, 유지 및 과학적 방법 결과는 향후 THP 시험을 안내하기 위해 게시될 예정이지만 해당 연구는 효능 종점에 대한 근거가 없습니다.

IPD 공유 기간

데이터는 관련 출판 시점이나 연구 기간 종료 시점 중 먼저 도래하는 시점에 제공됩니다. PubMed의 출판물을 통해 제공되는 데이터 세트는 무기한으로 제공됩니다. 요청 시 원시 데이터 공유는 최소 10년 동안 수용됩니다. 유전자 데이터가 DASH 또는 PharmVar에 게시되거나 업로드되면 무기한으로 사용할 수 있습니다.

IPD 공유 액세스 기준

원시 약동학 데이터/샘플 및 유전자 샘플에 대한 접근은 요청 시에만 제공되므로 통제됩니다. DASH의 경우 연구 데이터 요청을 시스템 내에서 제출하고 관리할 수 있습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

디스토니아에 대한 임상 시험

트리헥시페니딜에 대한 임상 시험

  • University of Florida
    Bachmann Strauss Dystonia & Parkinson Foundation, Inc.
    완전한
    Dystonia의 신경 영상 (NID)
    원발성 경추 근긴장이상 | DYT 1 디스토니아
    미국

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