Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Farmakogenominen vaikutus triheksifenidyylin biotransformaatioon ja vasteeseen lapsilla, joilla on dystoninen aivovamma (TRIKE2)

torstai 17. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Rose Gelineau-Morel, Children's Mercy Hospital Kansas City

Farmakogenominen vaikutus triheksifenidyylin biotransformaatioon ja tarkan annostelumallin kehittäminen lapsille, joilla on dystonia ja aivohalvaus

Tässä tutkimuksessa tarkastellaan, kuinka triheksifenidyyli-niminen lääke vaikuttaa lapsilla, joilla on dystoninen aivohalvaus. Tutkimuksen tavoitteena on ymmärtää, miten triheksifenidyyli hajoaa ja käytetään lapsipotilaiden kehossa ja vaikuttaako siihen henkilön genetiikka. Tämän tutkimuksen tietoja käytetään myös tulevien kliinisten tutkimusten suunnitteluun.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on 16 viikon yksihaarainen ei-satunnaistettu pilottitutkimus triheksifenidyylistä lapsilla, joilla on dystoninen aivohalvaus (DCP), jossa 1) arvioidaan triheksifenidyylin (THP) farmakokinetiikkaa (PK) ja PK-parametrien vaihtelua CYP2D6- ja CYP2C19-genotyyppien välillä ja 2) arvioida tulevan altistumiskontrolloidun kliinisen THP-tutkimuksen toteutettavuutta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

40

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Rachel Nass
  • Puhelinnumero: 8166011354
  • Sähköposti: rnass@cmh.edu

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Rekrytointi
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
        • Ottaa yhteyttä:
          • Rachel Nass
          • Puhelinnumero: 8166011354
          • Sähköposti: rnass@cmh.edu
        • Päätutkija:
          • Rose Gelineau-Morel, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • Ikäraja 5-17 vuotta
  • Aivohalvauksen ja häiriöitä aiheuttavan dystonian diagnoosi
  • Aivovamma- ja dystoniadiagnoosin saaneen lapsen vanhempi/laillinen huoltaja
  • Vanhempi/laillinen huoltaja on halukas ja kykenevä antamaan tietoon perustuvan luvan/suostumuksen tutkimukseen

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmin tai tällä hetkellä triheksifenidyyliä käyttävä
  • Potilaat, jotka täyttävät 18 vuotta tutkimusjakson aikana (16 viikkoa tutkimuspäivästä 1)
  • Potilaan kielimuuri, joka estää kommunikoinnin ja/tai kyvyn suorittaa tutkimukseen liittyviä vaatimuksia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Triheksifenidyyli

Osallistujat saavat triheksifenidyyliä alla olevan annoksen korotusaikataulun mukaisesti:

Viikko 1: 0,05 mg/kg BID Viikko 2: 0,05 mg/kg TID Viikko 3: 0,1 mg/kg TID Viikko 4: 0,15 mg/kg TID Viikko 5: 0,20 mg/kg TID Viikko 6-15: 0,25 mg/kg TID
Lääke: Triheksifenidyyli
6 viikon annoksen nostaminen tasolle 0,25 mg/kg kolme kertaa päivässä, jota seuraa 9 viikon ylläpitojakso tällä annoksella

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Cmax-arvojen ero CYP2D6- ja CYP2C19-fenotyyppiryhmien välillä
Aikaikkuna: Perustaso
Cmax mitataan ensimmäisen annoksen farmakokineettisessä tutkimuksessa tutkimuspäivänä 1
Perustaso
AUC0-n:n ero CYP2D6- ja CYP2C19-fenotyyppiryhmien välillä
Aikaikkuna: Perustaso
AUC0-n mitataan ensimmäisen annoksen farmakokineettisessä tutkimuksessa tutkimuspäivänä 1
Perustaso
Ero AUC0-∞-arvoissa CYP2D6- ja CYP2C19-fenotyyppiryhmien välillä
Aikaikkuna: Perustaso
AUC0-∞ mitataan ensimmäisen annoksen farmakokineettisessä tutkimuksessa tutkimuspäivänä 1
Perustaso
Rekrytointiprosentti
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
Mittaa niiden osallistujien prosenttiosuus, joita pyydettiin tutkimukseen liittyen ja jotka ilmoittautuivat tutkimukseen
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
Säilytysprosentti
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
Mittaa tutkimuksen suorittaneiden osallistujien prosenttiosuus
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
Dystonia-tehokkuus mittaa lopputuloksen valmistumista
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
Mittaa niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka pystyivät suorittamaan jokaisen dystonian tehokkuusmittauksen (katso toissijaiset tulosmittaukset)
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi haittatapahtuma SMURF-raporttilomakkeella (Safety Monitoring Uniform Report Form) mitattuna
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
Haittatapahtumat sisältävät vain ne, joiden on todettu liittyvän tutkimuslääkkeeseen.
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
Dystonian keston muutos lähtötasosta Dyskinesia Impairment Scale -asteikolla mitattuna (tutkimuksellinen)
Aikaikkuna: Perustaso, 16 viikkoa

Dystonian kesto DIS-D-ala-asteikolla mitataan 12 kehon alueella toiminnan ja levon aikana.

Dystonian kestopisteet mitataan 4-pisteisellä asteikolla 0–4, jolloin 0 tarkoittaa, että dystoniaa ei ole ja 4 tarkoittaa, että dystoniaa esiintyy aina (≥90 %).
Perustaso, 16 viikkoa
Muutos lähtötasosta dystonia-amplitudissa Dyskinesia Impairment Scale -asteikolla mitattuna (tutkimuksellinen)
Aikaikkuna: Perustaso, 16 viikkoa

Dystonian amplitudi DIS-D-ala-asteikolla mitataan 12 kehon alueella toiminnan ja levon aikana.

Dystonia-amplitudipisteet mitataan 4-pisteen asteikolla 0–4, jolloin 0 tarkoittaa, että dystoniaa ei ole ja 4 tarkoittaa dystoniaa maksimaalisella liikealueella (≥90 %).
Perustaso, 16 viikkoa
Muutos dystonian lähtötasosta mitattuna yläraajojen taitojen laatutestillä (QUEST) (kartoitus)
Aikaikkuna: Perustaso, 16 viikkoa
Yläraajan toiminto 1 alueella; ymmärtää. 13 aktiviteettia kohdetason pisteillä ja kolme asiaa, jotka testaaja arvioi: käden toiminta, spastisuus ja yhteistyökyky. Kaikki pisteet lasketaan yhteen, ja tämän verkkotunnuksen prosenttiosuuksien laskemiseen käytetään kaavoja. Verkkotunnusprosentti lasketaan minimipistemäärällä alle 0 ja maksimipistemäärällä on 100.
Perustaso, 16 viikkoa
Muutos toiminnallisessa vaikutuksessa lähtötasosta mitattuna dyskinetic Cerebral Parsy Functional Impact Scale (D-FIS) -asteikolla (tutkimuksellinen)
Aikaikkuna: Perustaso, 16 viikkoa
Toiminnalliset vaikutuspisteet mitataan 5 pisteen asteikolla 0–4, jossa 0 tarkoittaa, että dyskinesiaa saattaa esiintyä, mutta sillä ei ole vaikutusta nimettyyn toimintaan, ja 4 on dyskinesia, joka estää lasta tekemästä nimettyä toimintaa edes avustuksella. "NA" -vaihtoehto osoittaa, että toiminta on vaikeaa, mutta EI dyskinesian vuoksi.
Perustaso, 16 viikkoa
Muutos toiminnallisen vaikutuksen prioriteettipisteissä perustasosta mitattuna dyskinetic Cerebral Parsy Functional Impact Scale (D-FIS) -asteikolla (kartoitus)
Aikaikkuna: Perustaso, 16 viikkoa
Prioriteettipisteet mitataan 4 pisteen asteikolla 1-4, jossa 1 on aktiviteetti ei ole prioriteetti ja 4 on aktiviteetti on korkein prioriteetti.
Perustaso, 16 viikkoa
Muutos potilaslähtöisessä suorituskyvyssä lähtötasosta mitattuna Kanadan ammatillisen suorituskyvyn mittarilla (kartoitus)
Aikaikkuna: Perustaso, 16 viikkoa
Suorituskykypisteitä mitataan 10 pisteen asteikolla, jossa 1 ei osaa tehdä toimintaa ollenkaan ja 10 pystyy suorittamaan toiminnan erittäin hyvin.
Perustaso, 16 viikkoa
Potilaslähtöisen tavoitetyytyväisyyden muutos lähtötasosta mitattuna Kanadan ammatillisen suorituskyvyn mittarilla (kartoitus)
Aikaikkuna: Perustaso, 16 viikkoa
Tyytyväisyyspisteet mitataan 10 pisteen asteikolla, jossa 1 ei ole lainkaan tyytyväinen tapaan, jolla he tekevät toiminnan, 10 on erittäin tyytyväinen tapaan tehdä toimintaa.
Perustaso, 16 viikkoa
Muutos omaishoitajan näkemyksessä lapsestaan ​​neljällä alalla: terveydentila, mukavuus, hyvinvointi, toiminnalliset kyvyt ja hoidon helppous lähtötasosta mitattuna omaishoitajan prioriteeteilla ja vammaisten lasten terveysindeksillä
Aikaikkuna: Perustaso, 16 viikkoa
Kunkin verkkotunnuksen ja koko tutkimuksen pisteet ovat standardoituja ja vaihtelevat välillä 0–100, jolloin 0 on huonoin ja 100 paras.
Perustaso, 16 viikkoa
Mittaa tulosmittausten hyväksyttävyys 16 viikon kohdalla, mitattuna interventiotoimenpiteen hyväksyttävyydestä
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Pisteet mitataan 5 pisteen asteikolla Täysin eri mieltä - Täysin samaa mieltä kohteiden 1) Tulosmittaus täyttää hyväksynnän. 2) Tulosmittari houkuttelee minua. 3) Pidän tulosmittauksesta. 4) Olen tyytyväinen tulosmittaan
16 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Mercy Hospital Kansas City

Yhteistyökumppanit

University of Kansas Medical Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Rose Gelineau-Morel, MD, Children's Mercy Kansas City

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 15. lokakuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 30. marraskuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 31. joulukuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 29. heinäkuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. elokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 15. elokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 18. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • STUDY00003228

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Farmakokineettiset tiedot, mukaan lukien genotyypit ja THP-tasot, tulevat olemaan julkaisuissa analyysin replikaatiota varten. Tämä sisältää osallistujien genotyypit ja vastaavat THP-, R-THP- ja S-THP-tasot. Raakadataa ja teknisiä kaksoiskappaleita on saatavilla pyynnöstä tulosten läpinäkyvyyden ja kliinisen tutkimuksen suunnittelun vuoksi. Myös CYP2D6- ja CYP2C19-tiedot julkaistaan; raakasekvenssit menevät NICHD:n Data Hubiin (https://dash.nichd.nih.gov/), uusia haplotyyppejä PharmVariin (https://www.pharmvar.org/). Rekrytointi-, säilyttämis- ja tieteellisten menetelmien tulokset julkaistaan ​​ohjaamaan tulevia THP-kokeita, vaikka tutkimuksella ei olekaan tehoa tehokkuuden päätepisteisiin.

IPD-jaon aikakehys

Tiedot ovat saatavilla julkaisun yhteydessä tai tutkimusjakson lopussa sen mukaan, kumpi tulee ensin. PubMedin julkaisujen kautta saataville asetetut tietojoukot ovat saatavilla toistaiseksi. Raakatietojen jakaminen pyynnöstä kestää vähintään 10 vuotta. Kun geneettiset tiedot on julkaistu tai ladattu DASHiin tai PharmVariin, ne ovat käytettävissä rajoittamattoman ajan.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Farmakokineettisten raakatietojen/näytteiden ja geneettisten näytteiden saatavuutta valvotaan, koska ne ovat saatavilla vain pyynnöstä. DASH:n osalta tutkimustietopyyntö voidaan lähettää ja hallita sen järjestelmässä.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa