Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фармакогеномный вклад в биотрансформацию и реакцию тригексифенидила у детей с дистоническим церебральным параличом (TRIKE2)

17 июля 2025 г. обновлено: Rose Gelineau-Morel, Children's Mercy Hospital Kansas City

Фармакогеномный вклад в биотрансформацию тригексифенидила и разработку модели прецизионного дозирования для детей с дистонией и церебральным параличом

В этом исследовании рассматривается, как лекарство под названием тригексифенидил действует на детей с дистоническим церебральным параличом. Цель исследования - понять, как тригексифенидил расщепляется и используется в организме педиатрических пациентов и влияет ли на это генетика человека. Информация из этого исследования также будет использоваться для разработки будущих клинических испытаний.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это 16-недельное нерандомизированное пилотное исследование тригексифенидила у детей с дистоническим церебральным параличом (ДЦП) с целью 1) оценить фармакокинетику (ФК) тригексифенидила (THP) и вариации фармакокинетических параметров между генотипами CYP2D6 и CYP2C19 и 2) оценить возможность будущего клинического исследования THP с контролируемым воздействием.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

40

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Rose Gelineau-Morel, MD
  • Номер телефона: 816-302-3331
  • Электронная почта: rngelineaumorel@cmh.edu

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Rachel Nass
  • Номер телефона: 8166011354
  • Электронная почта: rnass@cmh.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Рекрутинг
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
        • Контакт:
          • Rachel Nass
          • Номер телефона: 8166011354
          • Электронная почта: rnass@cmh.edu
        • Главный следователь:
          • Rose Gelineau-Morel, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст 5-17 лет
  • Диагностика детского церебрального паралича и дистонии, вызывающей помехи
  • Родитель/законный опекун ребенка с диагнозом ДЦП и дистония
  • Родитель/законный опекун желает и может предоставить информированное разрешение/согласие на исследование.

Критерии исключения:

  • Ранее или в настоящее время принимаете тригексифенидил
  • Пациенты, которым исполнилось 18 лет в течение периода исследования (16 недель с 1-го дня исследования)
  • Языковой барьер для пациента, который препятствует общению и/или возможности выполнить требования, связанные с исследованием.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Тригексифенидил

Участники получают тригексифенидил, следуя приведенному ниже графику повышения дозы:

Неделя 1: 0,05 мг/кг два раза в день. Неделя 2: 0,05 мг/кг три раза в день. Неделя 3: 0,1 мг/кг три раза в день. Неделя 4: 0,15 мг/кг три раза в день. Неделя 5: 0,20 мг/кг три раза в день. Недели 6–15: 0,25 мг/кг три раза в день.
Лекарство: Тригексифенидил
Повышение дозы в течение 6 недель до 0,25 мг/кг три раза в сутки с последующим 9-недельным периодом поддержания этой дозы.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Разница в Cmax между фенотипическими группами CYP2D6 и CYP2C19
Временное ограничение: Базовый уровень
Cmax будет измеряться в ходе фармакокинетического исследования первой дозы в первый день исследования.
Базовый уровень
Разница в AUC0-n между фенотипическими группами CYP2D6 и CYP2C19
Временное ограничение: Базовый уровень
AUC0-n будет измеряться в ходе фармакокинетического исследования первой дозы в первый день исследования.
Базовый уровень
Разница в AUC0-∞ между фенотипическими группами CYP2D6 и CYP2C19
Временное ограничение: Базовый уровень
AUC0-∞ будет измеряться в ходе фармакокинетического исследования первой дозы в первый день исследования.
Базовый уровень
Процент набора
Временное ограничение: По окончании обучения в среднем 2 года
Измерьте процент участников, к которым обратились за помощью в исследовании, которые приняли участие в исследовании.
По окончании обучения в среднем 2 года
Процент удержания
Временное ограничение: По окончании обучения в среднем 2 года
Измерьте процент зачисленных участников, завершивших исследование.
По окончании обучения в среднем 2 года
Показатели эффективности дистонии
Временное ограничение: По окончании обучения в среднем 2 года
Измерьте процент зарегистрированных участников, которые смогли выполнить каждый критерий эффективности дистонии (см. вторичные показатели результатов).
По окончании обучения в среднем 2 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, по крайней мере, с одним нежелательным явлением, согласно данным Единой формы отчета по мониторингу безопасности (SMURF)
Временное ограничение: По окончании обучения в среднем 2 года
Нежелательные явления будут включать только те, которые, как установлено, связаны с исследуемым препаратом.
По окончании обучения в среднем 2 года
Изменение продолжительности дистонии по сравнению с исходным уровнем по шкале дискинезии (исследовательское)
Временное ограничение: Исходный уровень, 16 недель

Продолжительность дистонии с помощью субшкалы DIS-D измеряют в 12 областях тела во время активности и покоя.

Продолжительность дистонии измеряется по 4-балльной шкале от 0 до 4, где 0 означает отсутствие дистонии, а 4 — дистония всегда присутствует (≥90%).
Исходный уровень, 16 недель
Изменение амплитуды дистонии по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью шкалы дискинезии (исследовательское)
Временное ограничение: Исходный уровень, 16 недель

Амплитуда дистонии с помощью субшкалы DIS-D измеряется в 12 областях тела во время активности и покоя.

Оценка амплитуды дистонии измеряется по 4-балльной шкале от 0 до 4, где 0 означает отсутствие дистонии, а 4 — дистония в максимальном диапазоне движений (≥90%).
Исходный уровень, 16 недель
Изменение дистонии по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью теста качества навыков работы с верхними конечностями (QUEST) (исследовательское)
Временное ограничение: Исходный уровень, 16 недель
Функция верхних конечностей в 1 домене; понять. 13 упражнений с оценкой по каждому пункту и три пункта для оценки тестировщиком: функция рук, спастичность и готовность к сотрудничеству. Все баллы суммируются, и формулы используются для расчета процентов для этой области. Процент доменов суммируется с минимальным баллом менее 0 и максимальным баллом 100.
Исходный уровень, 16 недель
Изменение функционального воздействия по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью шкалы функционального воздействия дискинетического церебрального паралича (D-FIS) (исследовательское)
Временное ограничение: Исходный уровень, 16 недель
Оценки функционального воздействия измеряются по 5-балльной шкале от 0 до 4, где 0 означает, что дискинезия может присутствовать, но не влияет на названную деятельность, а 4 означает, что дискинезия присутствует и не позволяет ребенку выполнять названную деятельность даже с посторонней помощью. Вариант «NA» указывает на то, что деятельность затруднена, но НЕ из-за дискинезии.
Исходный уровень, 16 недель
Изменение приоритетных показателей функционального воздействия по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью шкалы функционального воздействия дискинетического церебрального паралича (D-FIS) (исследовательское)
Временное ограничение: Исходный уровень, 16 недель
Оценки приоритетности измеряются по 4-балльной шкале от 1 до 4, где 1 означает, что деятельность не является приоритетной, а 4 означает, что деятельность имеет наивысший приоритет.
Исходный уровень, 16 недель
Изменение эффективности работы пациентов по сравнению с исходным уровнем, измеренное Канадским показателем профессиональной эффективности (исследовательское)
Временное ограничение: Исходный уровень, 16 недель
Оценки производительности измеряются по 10-балльной шкале, где 1 означает неспособность выполнять какое-либо действие вообще, а 10 — способность выполнять какое-либо действие очень хорошо.
Исходный уровень, 16 недель
Изменение удовлетворенности целями, движимыми пациентами, по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью Канадского показателя профессиональной эффективности (исследовательское)
Временное ограничение: Исходный уровень, 16 недель
Оценки удовлетворенности измеряются по 10-балльной шкале: от 1 — совсем не удовлетворен тем, как они выполняют какую-либо деятельность, до 10 — крайне удовлетворены тем, как они выполняют свою деятельность.
Исходный уровень, 16 недель
Изменение взглядов опекунов на своего ребенка в 4 областях: состояние здоровья, комфорт, благополучие, функциональные способности и простота ухода по сравнению с исходным уровнем, измеренные с помощью приоритетов опекунов и индекса здоровья детей с ограниченными возможностями.
Временное ограничение: Исходный уровень, 16 недель
Оценки для каждой области и для всего опроса стандартизированы и варьируются от 0 до 100, где 0 означает худший результат, а 100 — лучший.
Исходный уровень, 16 недель
Измерьте приемлемость показателей результата через 16 недель, измеряемую мерой приемлемости вмешательства.
Временное ограничение: 16 недель
Оценки оцениваются по 5-балльной шкале от «Совершенно не согласен» до «Полностью согласен» для пунктов 1) Результат соответствует моему одобрению. 2) Мне нравится результат. 3) Мне нравится показатель результата. 4) Я приветствую оценку результата
16 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Mercy Hospital Kansas City

Соавторы

University of Kansas Medical Center

Следователи

  • Главный следователь: Rose Gelineau-Morel, MD, Children's Mercy Kansas City

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 октября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 ноября 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 июля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 августа 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 августа 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 июля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 июля 2025 г.

Последняя проверка

1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • STUDY00003228

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Фармакокинетические данные, включая генотипы и уровни THP, будут опубликованы для тиражирования анализа. Сюда будут включены генотипы участников и соответствующие уровни THP, R-THP и S-THP. Необработанные данные и технические дубликаты доступны по запросу для обеспечения прозрачности результатов и дизайна клинических исследований. Также будут опубликованы данные CYP2D6 и CYP2C19; необработанные последовательности передаются в центр данных NICHD (https://dash.nichd.nih.gov/), новые гаплотипы для PharmVar (https://www.pharmvar.org/). Результаты набора, удержания и научных методов будут опубликованы для руководства будущими исследованиями THP, хотя исследование не рассчитано на конечные точки эффективности.

Сроки обмена IPD

Данные будут доступны во время соответствующей публикации или в конце периода исследования, в зависимости от того, что наступит раньше. Наборы данных, доступные через публикации в PubMed, будут доступны на неопределенный срок. Обмен необработанными данными по запросу будет осуществляться в течение как минимум 10 лет. Как только генетические данные будут опубликованы или загружены в DASH или PharmVar, они будут доступны в течение неопределенного времени.

Критерии совместного доступа к IPD

Доступ к необработанным фармакокинетическим данным/образцам и генетическим образцам будет контролироваться, поскольку они будут доступны только по запросу. Для DASH запрос на данные исследования может быть отправлен и обработан в их системе.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mongolia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться