Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Farmakogenomiczny wkład w biotransformację i odpowiedź triheksyfenidylu u dzieci z dystonicznym porażeniem mózgowym (TRIKE2)

17 lipca 2025 zaktualizowane przez: Rose Gelineau-Morel, Children's Mercy Hospital Kansas City

Farmakogenomiczny wkład w biotransformację triheksyfenidylu i opracowanie modelu precyzyjnego dawkowania u dzieci z dystonią i porażeniem mózgowym

W tym badaniu oceniano działanie leku o nazwie triheksyfenidyl u dzieci z dystonicznym porażeniem mózgowym. Celem badania jest zrozumienie, w jaki sposób triheksyfenidyl jest rozkładany i wykorzystywany w organizmie dzieci i czy ma na to wpływ genetyka danej osoby. Informacje z tego badania zostaną również wykorzystane do zaprojektowania przyszłych badań klinicznych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to 16-tygodniowe, nierandomizowane badanie pilotażowe z jedną grupą, bez randomizacji, dotyczące stosowania triheksyfenidylu u dzieci z dystonicznym porażeniem mózgowym (DCP), którego celem jest 1) ocena farmakokinetyki (PK) triheksyfenidylu (THP) i zmienności parametrów PK pomiędzy genotypami CYP2D6 i CYP2C19 oraz 2) ocena farmakokinetyki (PK) triheksyfenidylu (THP) i 2) ocenić wykonalność przyszłego badania klinicznego THP z kontrolą ekspozycji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

40

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Rachel Nass
  • Numer telefonu: 8166011354
  • E-mail: rnass@cmh.edu

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Rekrutacyjny
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rose Gelineau-Morel, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wiek 5-17 lat
  • Diagnostyka porażenia mózgowego i dystonii powodującej zakłócenia
  • Rodzic/opiekun prawny dziecka ze zdiagnozowanym porażeniem mózgowym i dystonią
  • Rodzic/opiekun prawny wyraża chęć i możliwość udzielenia świadomej zgody/zgody na badanie

Kryteria wykluczenia:

  • Wcześniej lub obecnie przyjmuję triheksyfenidyl
  • Pacjenci, którzy ukończyli 18 lat w okresie badania (16 tygodni od 1. dnia badania)
  • Bariera językowa pacjenta uniemożliwiająca komunikację i/lub możliwość spełnienia wymagań związanych z badaniem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Triheksyfenidyl

Uczestnicy otrzymują triheksyfenidyl zgodnie z poniższym schematem zwiększania dawki:

Tydzień 1: 0,05 mg/kg BID Tydzień 2: 0,05 mg/kg TID Tydzień 3: 0,1 mg/kg TID Tydzień 4: 0,15 mg/kg TID Tydzień 5: 0,20 mg/kg TID Tydzień 6-15: 0,25 mg/kg TID
Lek: Triheksyfenidyl
6-tygodniowe zwiększanie dawki do 0,25 mg/kg TID, a następnie 9-tygodniowy okres leczenia tą dawką

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica w Cmax pomiędzy grupami fenotypowymi CYP2D6 i CYP2C19
Ramy czasowe: Linia bazowa
Cmax będzie mierzone w badaniu farmakokinetycznym pierwszej dawki w 1. dniu badania
Linia bazowa
Różnica w AUC0-n pomiędzy grupami fenotypowymi CYP2D6 i CYP2C19
Ramy czasowe: Linia bazowa
AUC0-n będzie mierzone w badaniu farmakokinetycznym pierwszej dawki w 1. dniu badania
Linia bazowa
Różnica w AUC0-∞ między grupami fenotypowymi CYP2D6 i CYP2C19
Ramy czasowe: Linia bazowa
AUC0-∞ będzie mierzone w badaniu farmakokinetycznym pierwszej dawki w 1. dniu badania
Linia bazowa
Procent rekrutacji
Ramy czasowe: Do ukończenia studiów, średnio 2 lata
Zmierz procent uczestników, do których zwrócono się w sprawie badania, i którzy wzięli udział w badaniu
Do ukończenia studiów, średnio 2 lata
Procent zatrzymania
Ramy czasowe: Do ukończenia studiów, średnio 2 lata
Zmierz procent zapisanych uczestników, którzy ukończyli badanie
Do ukończenia studiów, średnio 2 lata
Mierzy skuteczność dystonii i stopień osiągnięcia wyniku
Ramy czasowe: Do ukończenia studiów, średnio 2 lata
Zmierz procent zapisanych uczestników, którzy byli w stanie ukończyć każdy pomiar skuteczności dystonii (patrz drugorzędowe pomiary wyniku)
Do ukończenia studiów, średnio 2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane mierzone za pomocą jednolitego formularza raportu dotyczącego monitorowania bezpieczeństwa (SMURF)
Ramy czasowe: Do ukończenia studiów, średnio 2 lata
Do zdarzeń niepożądanych zalicza się wyłącznie te, które zostaną uznane za związane z badanym lekiem.
Do ukończenia studiów, średnio 2 lata
Zmiana czasu trwania dystonii w porównaniu z wartością wyjściową mierzona za pomocą Skali Upośledzenia Dyskinez (eksploracyjna)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 16 tygodni

Czas trwania dystonii za pomocą podskali DIS-D mierzono w 12 obszarach ciała podczas aktywności i odpoczynku.

Ocena czasu trwania dystonii mierzona jest w 4-punktowej skali od 0 do 4, gdzie 0 oznacza brak dystonii, a 4 oznacza dystonię zawsze obecną (≥90%).
Wartość wyjściowa, 16 tygodni
Zmiana amplitudy dystonii w porównaniu z wartością wyjściową mierzona za pomocą Skali Upośledzenia Dyskinez (eksploracyjna)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 16 tygodni

Amplituda dystonii przy użyciu podskali DIS-D jest mierzona w 12 obszarach ciała podczas aktywności i odpoczynku.

Wyniki amplitudy dystonii mierzone są w 4-punktowej skali od 0 do 4, gdzie 0 oznacza brak dystonii, a 4 oznacza dystonię w maksymalnym zakresie ruchu (≥90%).
Wartość wyjściowa, 16 tygodni
Zmiana w odniesieniu do dystonii w porównaniu z wartością wyjściową mierzona za pomocą testu jakości umiejętności kończyn górnych (QUEST) (badania eksploracyjne)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 16 tygodni
Funkcja kończyny górnej w 1 domenie; chwyt. 13 ćwiczeń z wynikami na poziomie pozycji i trzema elementami do oceny przez testera: funkcja ręki, spastyczność i współpraca. Wszystkie wyniki są sumowane, a do obliczenia wartości procentowych dla tej dziedziny używane są formuły. Procent domeny jest sumowany z minimalnym wynikiem mniejszym niż 0, a maksymalnym wynikiem jest 100.
Wartość wyjściowa, 16 tygodni
Zmiana wpływu funkcjonalnego w porównaniu z wartością wyjściową mierzona za pomocą Skali Wpływu Funkcjonalnego Dyskinetycznego Porażenia Mózgowego (D-FIS) (eksploracyjna)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 16 tygodni
Ocena wpływu funkcjonalnego jest mierzona w 5-punktowej skali od 0 do 4, gdzie 0 oznacza, że ​​dyskineza może występować, ale nie ma wpływu na nazwaną czynność, a 4 oznacza, że ​​dyskineza występuje i uniemożliwia dziecku wykonywanie określonej czynności, nawet przy pomocy. Opcja „NA” wskazuje, że aktywność jest trudna, ale NIE z powodu dyskinez.
Wartość wyjściowa, 16 tygodni
Zmiana priorytetów w zakresie wpływu funkcjonalnego w porównaniu z wartością wyjściową, mierzona za pomocą Skali Wpływu Funkcjonalnego Dyskinetycznego Porażenia Mózgowego (D-FIS) (eksploracyjna)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 16 tygodni
Wyniki priorytetów są mierzone w 4-punktowej skali od 1 do 4, gdzie 1 oznacza działanie nie jest priorytetem, a 4 oznacza działanie ma najwyższy priorytet.
Wartość wyjściowa, 16 tygodni
Zmiana wydajności zależnej od pacjenta w porównaniu z wartością wyjściową, mierzona za pomocą kanadyjskiej miary wydajności zawodowej (eksploracyjna)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 16 tygodni
Wyniki wydajności mierzone są w 10-punktowej skali, gdzie 1 oznacza całkowity brak możliwości wykonania danej czynności, a 10 oznacza możliwość wykonania danej czynności wyjątkowo dobrze.
Wartość wyjściowa, 16 tygodni
Zmiana zadowolenia z celów zorientowanych na pacjenta w porównaniu z wartością wyjściową, mierzona za pomocą kanadyjskiej miary wydajności zawodowej (eksploracyjna)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 16 tygodni
Wyniki zadowolenia mierzone są w 10-punktowej skali, gdzie 1 oznacza w ogóle brak satysfakcji ze sposobu, w jaki wykonują daną czynność, a 10 oznacza ogromną satysfakcję ze sposobu, w jaki wykonuje daną czynność.
Wartość wyjściowa, 16 tygodni
Zmiana perspektywy opiekuna na temat dziecka w 4 obszarach: stan zdrowia, komfort, dobre samopoczucie, zdolności funkcjonalne i łatwość sprawowania opieki w porównaniu z wartością wyjściową, mierzone za pomocą Priorytetów Opiekuna i Wskaźnika Zdrowia Dziecka Życia z Niepełnosprawnością
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 16 tygodni
Wyniki dla każdej domeny i całego badania są standaryzowane i wahają się od 0 do 100, gdzie 0 oznacza najgorszy, a 100 najlepszy.
Wartość wyjściowa, 16 tygodni
Zmierzyć akceptowalność miar wyniku po 16 tygodniach, mierzoną za pomocą miary akceptowalności interwencji
Ramy czasowe: 16 tygodni
Wyniki są mierzone w 5-punktowej skali od Całkowicie się nie zgadzam do Całkowicie się zgadzam dla pozycji 1) Miara wyniku spotkała się z moją aprobatą. 2) Miara wyniku jest dla mnie atrakcyjna. 3) Podoba mi się miara wyniku. 4) Z zadowoleniem przyjmuję miarę wyniku
16 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Mercy Hospital Kansas City

Współpracownicy

University of Kansas Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Rose Gelineau-Morel, MD, Children's Mercy Kansas City

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 października 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 listopada 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 lipca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 sierpnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY00003228

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane farmakokinetyczne, w tym genotypy i poziomy THP, zostaną zawarte w publikacjach w celu replikacji analitycznej. Będzie to obejmować genotypy uczestników i odpowiadające im poziomy THP, R-THP i S-THP. Surowe dane i duplikaty techniczne są dostępne na żądanie w celu zapewnienia przejrzystości wyników i projektowania badań klinicznych. Publikowane będą także dane dotyczące CYP2D6 i CYP2C19; surowe sekwencje trafiają do Data Hub NICHD (https://dash.nichd.nih.gov/), nowe haplotypy w PharmVar (https://www.pharmvar.org/). Wyniki rekrutacji, retencji i metod naukowych zostaną opublikowane, aby pomóc w przyszłych badaniach THP, chociaż badanie nie uwzględnia punktów końcowych dotyczących skuteczności.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane zostaną udostępnione w momencie odpowiedniej publikacji lub na koniec okresu badania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Zbiory danych udostępnione poprzez publikacje w PubMed będą udostępniane bezterminowo. Udostępnianie surowych danych na żądanie będzie możliwe przez co najmniej 10 lat. Po opublikowaniu lub przesłaniu danych genetycznych do DASH lub PharmVar będą one dostępne przez czas nieokreślony.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dostęp do surowych danych/próbek farmakokinetycznych i próbek genetycznych będzie kontrolowany, ponieważ będzie dostępny wyłącznie na żądanie. W przypadku DASH można złożyć wniosek o dane badawcze i zarządzać nim w ramach systemu.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystonia

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Poland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj