Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Farmakogenomiske bidrag til trihexyphenidyl biotransformasjon og respons hos barn med dystonisk cerebral parese (TRIKE2)

17. juli 2025 oppdatert av: Rose Gelineau-Morel, Children's Mercy Hospital Kansas City

Farmakogenomisk bidrag til biotransformasjonen av trihexyphenidyl og utvikling av en presisjonsdoseringsmodell for barn med dystoni og cerebral parese

Denne studien ser på hvordan et legemiddel kalt trihexyphenidyl virker hos barn med dystonisk cerebral parese. Studien tar sikte på å forstå hvordan trihexyphenidyl brytes ned og brukes i kroppen til pediatriske pasienter og om dette påvirkes av en persons genetikk. Informasjon fra denne studien vil også bli brukt til å designe fremtidige kliniske studier.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en 16-ukers enarmet ikke-randomisert pilotstudie av trihexyphenidyl hos barn med dystonisk cerebral parese (DCP) til 1) evaluere farmakokinetikken (PK) til trihexyphenidyl (THP) og variasjon i PK-parametere mellom CYP2D6 og CYP2C19) genotyper og CYP2C19 vurdere gjennomførbarheten av en fremtidig eksponeringskontrollert klinisk studie av THP.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

40

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Rachel Nass
  • Telefonnummer: 8166011354
  • E-post: rnass@cmh.edu

Studiesteder

  • Forente stater
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rose Gelineau-Morel, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Alder 5-17 år
  • Diagnose av cerebral parese og dystoni som forårsaker interferens
  • Foreldre/verge for et barn med diagnosen cerebral parese og dystoni
  • Foreldre/verge er villig og i stand til å gi informert tillatelse/samtykke til studien

Ekskluderingskriterier:

  • Har tidligere eller nå tatt trihexyphenidyl
  • Pasienter som fyller 18 år i løpet av studieperioden (16 uker fra studiedag 1)
  • En språkbarriere for pasienten som hindrer kommunikasjon og/eller evnen til å fullføre studierelaterte krav

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Trihexyphenidyl

Deltakerne får trihexyphenidyl etter doseøkningsskjemaet nedenfor:

Uke 1: 0,05 mg/kg TID Uke 2: 0,05 mg/kg TID Uke 3: 0,1 mg/kg TID Uke 4: 0,15 mg/kg TID Uke 5: 0,20 mg/kg TID Uke 6-15: 0,25 mg/kg TID
Legemiddel: Trihexyphenidyl
6-ukers doseøkning opp til 0,25 mg/kg tre ganger daglig, etterfulgt av en 9-ukers vedlikeholdsperiode ved denne dosen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forskjellen i Cmax mellom CYP2D6 og CYP2C19 fenotypegrupper
Tidsramme: Grunnlinje
Cmax vil bli målt i første dose farmakokinetisk studie på studiedag 1
Grunnlinje
Forskjellen i AUC0-n mellom CYP2D6 og CYP2C19 fenotypegrupper
Tidsramme: Grunnlinje
AUC0-n vil bli målt i første dose farmakokinetisk studie på studiedag 1
Grunnlinje
Forskjellen i AUC0-∞ mellom CYP2D6 og CYP2C19 fenotypegrupper
Tidsramme: Grunnlinje
AUC0-∞ vil bli målt i første dose farmakokinetisk studie på studiedag 1
Grunnlinje
Rekrutteringsprosent
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
Mål prosentandelen av deltakerne som ble kontaktet for studien som meldte seg på studien
Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
Oppbevaringsprosent
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
Mål prosentandelen av deltakerne som fullførte studien
Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
Dystoni Effektmåler Utfall Fullføring
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
Mål prosentandelen av deltakerne som var i stand til å fullføre hvert mål for dystoni-effekt (se sekundære utfallsmål)
Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med minst én uønsket hendelse målt ved sikkerhetsovervåkingsrapportskjemaet (SMURF)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
Bivirkninger vil bare inkludere de som er fastslått å være relatert til studiemedikamentet.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
Endring fra baseline i varighet av dystoni som målt ved Dyskinesia Impairment Scale (utforskende)
Tidsramme: Utgangspunkt, 16 uker

Varighet av dystoni ved bruk av subskala DIS-D måles i 12 kroppsregioner under aktivitet og hvile.

Dystoni varighetsskår måles på en 4-punkts skala fra 0 til 4, hvor 0 er dystoni er fraværende og 4 er dystoni er alltid tilstede (≥90%).
Utgangspunkt, 16 uker
Endring fra baseline i dystoni-amplitude som målt ved Dyskinesia Impairment Scale (utforskende)
Tidsramme: Utgangspunkt, 16 uker

Amplitude av dystoni ved bruk av subskala DIS-D måles i 12 kroppsregioner under aktivitet og hvile.

Dystoni amplitudeskårer måles på en 4-punkts skala fra 0 til 4, hvor 0 er dystoni er fraværende og 4 er dystoni i maksimalt bevegelsesområde (≥90%).
Utgangspunkt, 16 uker
Endring fra baseline i dystoni målt ved Quality of Upper Extremity Skills Test (QUEST) (utforskende)
Tidsramme: Utgangspunkt, 16 uker
Øvre ekstremitetsfunksjon i 1 domene; gripe. 13 aktiviteter med poengsum på elementnivå og tre elementer for testeren å vurdere: håndfunksjon, spastisitet og samarbeidsevne. Alle poengsummene summeres, og formler brukes til å beregne prosenter for dette domenet. Domeneprosent summeres med en minimumsscore mindre enn 0, og maksimal poengsum er 100.
Utgangspunkt, 16 uker
Endring i funksjonell påvirkning fra baseline målt med Dyskinetic Cerebral Parese Functional Impact Scale (D-FIS) (utforskende)
Tidsramme: Utgangspunkt, 16 uker
Funksjonelle innvirkningsskårer måles på en 5-punkts skala fra 0 til 4, hvor 0 er dyskinesi kan være til stede, men har ingen innvirkning på den navngitte aktiviteten, og 4 som er dyskinesi er tilstede og hindrer barnet i å gjøre en navngitt aktivitet, selv med hjelp. Et "NA"-alternativ indikerer at aktiviteten er vanskelig, men IKKE på grunn av dyskinesi.
Utgangspunkt, 16 uker
Endring i prioriterte skårer i funksjonell påvirkning fra baseline målt ved Dyskinetic Cerebral Parese Functional Impact Scale (D-FIS) (utforskende)
Tidsramme: Utgangspunkt, 16 uker
Prioritetsscore måles på en 4-punkts skala fra 1 til 4, hvor 1 er en aktivitet er ikke en prioritet og 4 er en aktivitet er høyest prioritet.
Utgangspunkt, 16 uker
Endring i pasientdrevet ytelse fra baseline målt ved Canadian Occupational Performance Measure (utforskende)
Tidsramme: Utgangspunkt, 16 uker
Prestasjonsskåre måles på en 10-punkts skala der 1 ikke kan utføre en aktivitet i det hele tatt og 10 kan utføre en aktivitet ekstremt bra.
Utgangspunkt, 16 uker
Endring i pasientdrevet måltilfredshet fra baseline målt ved Canadian Occupational Performance Measure (utforskende)
Tidsramme: Utgangspunkt, 16 uker
Tilfredshetsskåre måles på en 10-punkts skala der 1 ikke er fornøyd med måten de utfører en aktivitet på, mens 10 er ekstremt fornøyd med måten de utfører en aktivitet på.
Utgangspunkt, 16 uker
Endring i omsorgspersonens perspektiv om barnet sitt på 4 domener: helsestatus, komfort, velvære, funksjonelle evner og enkel omsorg fra baseline målt ved omsorgspersoners prioriteringer og Child Health Index of Life with Disabilities
Tidsramme: Utgangspunkt, 16 uker
Poeng for hvert domene og for den totale undersøkelsen er standardisert og varierer fra 0 til 100, hvor 0 er dårligst og 100 er best.
Utgangspunkt, 16 uker
Mål akseptabiliteten av utfallsmål ved 16 uker som målt ved Akseptabilitet for intervensjon
Tidsramme: 16 uker
Poeng måles på en 5-punkts skala fra Helt uenig til Helt enig for punkt 1) Resultatmålet oppfyller min godkjenning. 2) Resultatmålet tiltaler meg. 3) Jeg liker resultatmålet. 4) Jeg ønsker resultatmålet velkommen
16 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Mercy Hospital Kansas City

Samarbeidspartnere

University of Kansas Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Rose Gelineau-Morel, MD, Children's Mercy Kansas City

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. oktober 2024

Primær fullføring (Antatt)

30. november 2029

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juli 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. august 2024

Først lagt ut (Faktiske)

15. august 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STUDY00003228

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Farmakokinetiske data, inkludert genotyper og THP-nivåer, vil være i publikasjoner for analysereplikasjon. Dette vil inkludere deltakergenotyper og tilsvarende nivåer av THP, R-THP og S-THP. Rådata og tekniske duplikater er tilgjengelig på forespørsel for resultattransparens og design av kliniske studier. CYP2D6 og CYP2C19 data vil også bli publisert; råsekvenser går til NICHDs datahub (https://dash.nichd.nih.gov/), nye haplotyper til PharmVar (https://www.pharmvar.org/). Resultater fra rekruttering, oppbevaring og vitenskapelige metoder vil bli publisert for å veilede fremtidige THP-studier, selv om studien ikke er basert på effektendepunkter.

IPD-delingstidsramme

Dataene vil bli gjort tilgjengelige på tidspunktet for den tilknyttede publikasjonen eller ved slutten av studieperioden, avhengig av hva som kommer først. Datasettene som gjøres tilgjengelig gjennom publikasjoner i PubMed vil bli gjort tilgjengelig på ubestemt tid. Deling av rådata på forespørsel vil bli imøtekommet i minst 10 år. Når genetiske data er publisert eller lastet opp til DASH eller PharmVar, vil de være tilgjengelige på ubestemt tid.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Tilgang til rå farmakokinetiske data/prøver og genetiske prøver vil bli kontrollert fordi de kun vil være tilgjengelig på forespørsel. For DASH kan en forespørsel om studiedata sendes inn og administreres i deres system.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Dystoni

Kliniske studier på Trihexyphenidyl

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mongolia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere