Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakogenomické příspěvky k biotransformaci trihexyfenidylu a odpovědi u dětí s dystonickou mozkovou obrnou (TRIKE2)

17. července 2025 aktualizováno: Rose Gelineau-Morel, Children's Mercy Hospital Kansas City

Farmakogenomický příspěvek k biotransformaci trihexyfenidylu a vývoj modelu přesného dávkování pro děti s dystonií a dětskou mozkovou obrnou

Tato studie se zabývá tím, jak lék zvaný trihexyfenidyl působí u dětí s dystonickou dětskou mozkovou obrnou. Cílem studie je pochopit, jak se trihexyfenidyl rozkládá a používá v těle dětských pacientů a zda je to ovlivněno genetikou člověka. Informace z této studie budou také použity při navrhování budoucích klinických studií.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je 16týdenní jednoramenná nerandomizovaná pilotní studie trihexyfenidylu u dětí s dystonickou mozkovou obrnou (DCP) na 1) hodnotí farmakokinetiku (PK) trihexyfenidylu (THP) a variace PK parametrů mezi genotypy CYP2D6 a CYP2C19 a 2) vyhodnotit proveditelnost budoucího klinického hodnocení THP s řízenou expozicí.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Rachel Nass
  • Telefonní číslo: 8166011354
  • E-mail: rnass@cmh.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Nábor
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
        • Kontakt:
          • Rachel Nass
          • Telefonní číslo: 8166011354
          • E-mail: rnass@cmh.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rose Gelineau-Morel, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Věk 5-17 let
  • Diagnostika dětské mozkové obrny a dystonie způsobující interferenci
  • Rodič/zákonný zástupce dítěte s diagnózou dětská mozková obrna a dystonie
  • Rodič/zákonný zástupce je ochoten a schopen poskytnout informované povolení/souhlas se studií

Kritéria vyloučení:

  • Dříve nebo v současnosti užívající trihexyfenidyl
  • Pacienti, kteří dosáhli věku 18 let během období studie (16 týdnů od 1. dne studie)
  • Jazyková bariéra pro pacienta, která znemožňuje komunikaci a/nebo schopnost splnit požadavky související se studiem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Trihexyfenidyl

Účastníci dostávají trihexyfenidyl podle níže uvedeného schématu eskalace dávky:

Týden 1: 0,05 mg/kg TID Týden 2: 0,05 mg/kg TID Týden 3: 0,1 mg/kg TID Týden 4: 0,15 mg/kg TID Týden 5: 0,20 mg/kg TID Týden 6-15: 0,25 mg/kg TID
Lék: Trihexyfenidyl
6týdenní zvyšování dávky až na 0,25 mg/kg třikrát denně, po kterém následuje 9týdenní udržovací období při této dávce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozdíl v Cmax mezi skupinami fenotypu CYP2D6 a CYP2C19
Časové okno: Základní linie
Cmax bude měřena ve farmakokinetické studii první dávky v den studie 1
Základní linie
Rozdíl v AUC0-n mezi skupinami fenotypu CYP2D6 a CYP2C19
Časové okno: Základní linie
AUC0-n bude měřena ve farmakokinetické studii první dávky v den studie 1
Základní linie
Rozdíl v AUC0-∞ mezi skupinami fenotypu CYP2D6 a CYP2C19
Časové okno: Základní linie
AUC0-∞ bude měřena ve farmakokinetické studii první dávky v den studie 1
Základní linie
Procento náboru
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
Změřte procento účastníků, kteří byli osloveni do studie a kteří se do studie zapsali
Po ukončení studia v průměru 2 roky
Procento retence
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
Změřte procento zapsaných účastníků, kteří dokončili studii
Po ukončení studia v průměru 2 roky
Dystonie účinnosti měří dokončování výsledku
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
Změřte procento zapsaných účastníků, kteří byli schopni dokončit každé měření účinnosti dystonie (viz sekundární ukazatele výsledků)
Po ukončení studia v průměru 2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s alespoň jednou nežádoucí příhodou měřený formulářem jednotné zprávy o monitorování bezpečnosti (SMURF)
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
Nežádoucí účinky budou zahrnovat pouze ty, které jsou určeny jako související se studovaným lékem.
Po ukončení studia v průměru 2 roky
Změna od výchozí hodnoty v trvání dystonie měřená pomocí stupnice dyskineze (průzkumná)
Časové okno: Výchozí stav, 16 týdnů

Trvání dystonie pomocí subškály DIS-D se měří ve 12 oblastech těla během aktivity a odpočinku.

Skóre trvání dystonie se měří na 4bodové stupnici od 0 do 4, přičemž 0 znamená, že dystonie chybí a 4 znamená dystonie je vždy přítomna (≥90 %).
Výchozí stav, 16 týdnů
Změna amplitudy dystonie od výchozí hodnoty měřená pomocí stupnice dyskineze (průzkumná)
Časové okno: Výchozí stav, 16 týdnů

Amplituda dystonie pomocí subškály DIS-D se měří ve 12 oblastech těla během aktivity a odpočinku.

Skóre amplitudy dystonie se měří na 4-bodové stupnici od 0 do 4, přičemž 0 je nepřítomná dystonie a 4 je dystonie v maximálním rozsahu pohybu (≥90 %).
Výchozí stav, 16 týdnů
Změna od výchozí hodnoty u dystonie měřená testem kvality dovedností horních končetin (QUEST) (průzkumný)
Časové okno: Výchozí stav, 16 týdnů
Funkce horních končetin v 1 doméně; uchopit. 13 aktivit se skóre na úrovni položek a tři položky, které má tester ohodnotit: funkce ruky, spasticita a spolupráce. Všechna skóre se sečtou a k výpočtu procent pro tuto doménu se použijí vzorce. Procento domény se sečte s minimálním skóre menším než 0 a maximálním skóre je 100.
Výchozí stav, 16 týdnů
Změna funkčního dopadu od výchozí hodnoty měřená pomocí škály funkčního dopadu dyskinetické mozkové obrny (D-FIS) (průzkumná)
Časové okno: Výchozí stav, 16 týdnů
Skóre funkčního dopadu se měří na 5bodové škále od 0 do 4, přičemž 0 znamená, že dyskineze může být přítomna, ale nemá žádný dopad na jmenovanou aktivitu, a 4 je dyskineze, která je přítomna a brání dítěti vykonávat pojmenovanou aktivitu, a to i s pomocí. Možnost „NA“ znamená, že aktivita je obtížná, ale NE kvůli dyskinezi.
Výchozí stav, 16 týdnů
Změna ve skóre priorit ve funkčním dopadu od výchozí hodnoty měřená pomocí škály funkčního dopadu dyskinetické mozkové obrny (D-FIS) (průzkumná)
Časové okno: Výchozí stav, 16 týdnů
Skóre priority se měří na 4bodové škále od 1 do 4, přičemž 1 je aktivita není prioritou a 4 je aktivita je nejvyšší prioritou.
Výchozí stav, 16 týdnů
Změna výkonu řízeného pacientem oproti výchozí hodnotě měřené kanadským měřením pracovního výkonu (průzkumné)
Časové okno: Výchozí stav, 16 týdnů
Výkonnostní skóre se měří na 10bodové škále, přičemž 1 není schopen vykonávat činnost vůbec a 10 je schopen vykonávat činnost extrémně dobře.
Výchozí stav, 16 týdnů
Změna spokojenosti s cíli řízená pacientem od výchozí hodnoty měřená kanadským měřítkem pracovní výkonnosti (průzkumná)
Časové okno: Výchozí stav, 16 týdnů
Skóre spokojenosti se měří na 10bodové škále, přičemž 1 není vůbec spokojen s tím, jak provádějí činnost, a 10 je extrémně spokojen s tím, jak činnost provádějí.
Výchozí stav, 16 týdnů
Změna pohledu pečovatele na jejich dítě ve 4 oblastech: zdravotní stav, pohodlí, duševní pohoda, funkční schopnosti a snadnost péče oproti výchozímu stavu, jak je měřeno pomocí priorit pečovatele a indexu zdraví dítěte života s postižením
Časové okno: Výchozí stav, 16 týdnů
Skóre pro každou doménu a pro celkový průzkum jsou standardizovány a pohybují se od 0 do 100, přičemž 0 je nejhorší a 100 je nejlepší.
Výchozí stav, 16 týdnů
Změřte přijatelnost výsledků měření po 16 týdnech, jak je měřeno pomocí opatření přijatelnosti intervence
Časové okno: 16 týdnů
Skóre se měří na 5bodové škále od Zcela nesouhlasím po Zcela souhlasím pro položky 1) Měřítko výsledku splňuje můj souhlas. 2) Měřítko výsledku je pro mě přitažlivé. 3) Líbí se mi výsledek. 4) Vítám výsledek měření
16 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Mercy Hospital Kansas City

Spolupracovníci

University of Kansas Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Rose Gelineau-Morel, MD, Children's Mercy Kansas City

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. října 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. listopadu 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. července 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

15. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY00003228

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Farmakokinetická data, včetně genotypů a hladin THP, budou v publikacích pro analýzu replikace. To bude zahrnovat genotypy účastníků a odpovídající úrovně THP, R-THP a S-THP. Nezpracovaná data a technické duplikáty jsou k dispozici na vyžádání pro transparentnost výsledků a návrh klinických studií. Údaje o CYP2D6 a CYP2C19 budou také zveřejněny; nezpracované sekvence jdou do datového centra NICHD (https://dash.nichd.nih.gov/), nové haplotypy pro PharmVar (https://www.pharmvar.org/). Výsledky náboru, udržení a vědeckých metod budou publikovány jako vodítko pro budoucí studie THP, ačkoli studie není zaměřena na koncové body účinnosti.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje budou zpřístupněny v době související publikace nebo na konci období studie, podle toho, co nastane dříve. Soubory dat zpřístupněné prostřednictvím publikací v PubMed budou zpřístupněny na dobu neurčitou. Sdílení nezpracovaných dat na vyžádání bude umožněno po dobu nejméně 10 let. Jakmile budou genetická data zveřejněna nebo nahrána do DASH nebo PharmVar, budou k dispozici po neomezenou dobu.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Přístup k nezpracovaným farmakokinetickým údajům/vzorkům a genetickým vzorkům bude řízen, protože bude dostupný pouze na vyžádání. Pro DASH lze žádost o studijní data podat a spravovat v rámci jejich systému.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Luxembourg

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit