Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Farmakogenomiske bidrag til trihexyphenidyl-biotransformation og respons hos børn med dystonisk cerebral parese (TRIKE2)

17. juli 2025 opdateret af: Rose Gelineau-Morel, Children's Mercy Hospital Kansas City

Farmakogenomisk bidrag til biotransformationen af ​​trihexyphenidyl og udvikling af en præcisionsdoseringsmodel til børn med dystoni og cerebral parese

Denne undersøgelse ser på, hvordan et lægemiddel kaldet trihexyphenidyl virker hos børn med dystonisk cerebral parese. Undersøgelsen har til formål at forstå, hvordan trihexyphenidyl nedbrydes og bruges i kroppen hos pædiatriske patienter, og om dette er påvirket af en persons genetik. Information fra denne undersøgelse vil også blive brugt til at designe fremtidige kliniske forsøg.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en 16-ugers enkeltarmet ikke-randomiseret pilotundersøgelse af trihexyphenidyl hos børn med dystonisk cerebral parese (DCP) til 1) evaluere farmakokinetikken (PK) af trihexyphenidyl (THP) og variation i PK-parametre mellem CYP2D6 og CYP2C19) genotyper og CYP2C19. evaluere gennemførligheden af ​​et fremtidigt eksponeringskontrolleret klinisk forsøg med THP.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Rachel Nass
  • Telefonnummer: 8166011354
  • E-mail: rnass@cmh.edu

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rose Gelineau-Morel, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 5-17 år
  • Diagnose af cerebral parese og dystoni, der forårsager interferens
  • Forælder/værge til et barn med diagnosen cerebral parese og dystoni
  • Forælder/værge er villig og i stand til at give informeret tilladelse/samtykke til undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Har tidligere eller i øjeblikket taget trihexyphenidyl
  • Patienter, der fylder 18 år inden for undersøgelsesperioden (16 uger fra undersøgelsesdag 1)
  • En sprogbarriere for patienten, der udelukker kommunikation og/eller evnen til at opfylde studierelaterede krav

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Trihexyphenidyl

Deltagerne modtager trihexyphenidyl efter dosisoptrapningsplanen nedenfor:

Uge 1: 0,05 mg/kg TID Uge 2: 0,05 mg/kg TID Uge 3: 0,1 mg/kg TID Uge 4: 0,15 mg/kg TID Uge 5: 0,20 mg/kg TID Uge 6-15: 0,25 mg/kg TID
Medicin: Trihexyphenidyl
6-ugers dosiseskalering op til 0,25 mg/kg tre gange dagligt efterfulgt af en 9-ugers vedligeholdelsesperiode ved denne dosis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskel i Cmax mellem CYP2D6 og CYP2C19 fænotypegrupper
Tidsramme: Baseline
Cmax vil blive målt i første dosis farmakokinetisk undersøgelse på undersøgelsesdag 1
Baseline
Forskel i AUC0-n mellem CYP2D6 og CYP2C19 fænotypegrupper
Tidsramme: Baseline
AUC0-n vil blive målt i første dosis farmakokinetisk undersøgelse på undersøgelsesdag 1
Baseline
Forskel i AUC0-∞ mellem CYP2D6 og CYP2C19 fænotypegrupper
Tidsramme: Baseline
AUC0-∞ vil blive målt i første dosis farmakokinetisk undersøgelse på undersøgelsesdag 1
Baseline
Rekrutteringsprocent
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Mål procentdel af deltagere, der blev kontaktet til undersøgelsen, der tilmeldte sig undersøgelsen
Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Fastholdelsesprocent
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Mål procentdel af de tilmeldte deltagere, som gennemførte undersøgelsen
Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Dystoni Effektivitet måler Resultatafslutning
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Mål procentdel af de tilmeldte deltagere, som var i stand til at gennemføre hver dystoni-effektivitetsmåling (se sekundære resultatmål)
Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med mindst én uønsket hændelse målt ved sikkerhedsmonitoreringsformularen (SMURF)
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Uønskede hændelser vil kun omfatte dem, der vurderes at være relateret til undersøgelseslægemidlet.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Ændring fra baseline i dystonivarighed målt ved Dyskinesi Impairment Scale (eksplorativ)
Tidsramme: Baseline, 16 uger

Varigheden af ​​dystoni ved hjælp af subskala DIS-D måles i 12 kropsregioner under aktivitet og hvile.

Dystoni varighedsscore måles på en 4-punkts skala fra 0 til 4, hvor 0 er dystoni er fraværende, og 4 er dystoni er altid til stede (≥90%).
Baseline, 16 uger
Ændring fra baseline i dystoni amplitude som målt ved Dyskinesi impairment Scale (eksplorerende)
Tidsramme: Baseline, 16 uger

Amplitude af dystoni ved hjælp af subskala DIS-D måles i 12 kropsregioner under aktivitet og hvile.

Dystoni amplitudescorer måles på en 4-punkts skala fra 0 til 4, hvor 0 er dystoni er fraværende, og 4 er dystoni i maksimalt bevægelsesområde (≥90%).
Baseline, 16 uger
Ændring fra baseline i dystoni som målt ved Quality of Upper Extremity Skills Test (QUEST) (udforskende)
Tidsramme: Baseline, 16 uger
Overekstremitetsfunktion i 1 domæne; forståelse. 13 aktiviteter med score på emneniveau og tre elementer, som testeren skal vurdere: håndfunktion, spasticitet og samarbejdsevne. Alle scores summeres, og formler bruges til at beregne procenter for dette domæne. Domæneprocent er summeret med en minimumsscore mindre end 0, og den maksimale score er 100.
Baseline, 16 uger
Ændring i funktionel påvirkning fra baseline målt ved Dyskinetic Cerebral Parese Functional Impact Scale (D-FIS) (udforskende)
Tidsramme: Baseline, 16 uger
Funktionel effektscore måles på en 5-punkts skala fra 0 til 4, hvor 0 er dyskinesi kan være til stede, men har ingen indflydelse på den navngivne aktivitet, og 4 er dyskinesi er til stede og forhindrer barnet i at udføre en navngiven aktivitet, selv med hjælp. En "NA"-indstilling angiver, at aktiviteten er svær, men IKKE på grund af dyskinesi.
Baseline, 16 uger
Ændring i prioritetsscore i funktionel påvirkning fra baseline målt ved Dyskinetic Cerebral Parese Functional Impact Scale (D-FIS) (udforskende)
Tidsramme: Baseline, 16 uger
Prioritetsscore måles på en 4-trins skala fra 1 til 4, hvor 1 er en aktivitet er ikke en prioritet, og 4 er en aktivitet har højeste prioritet.
Baseline, 16 uger
Ændring i patientdrevet præstation fra baseline målt ved Canadian Occupational Performance Measure (udforskende)
Tidsramme: Baseline, 16 uger
Præstationsscore måles på en 10-trins skala, hvor 1 slet ikke kan udføre en aktivitet og 10 kan udføre en aktivitet ekstremt godt.
Baseline, 16 uger
Ændring i patientdrevet måltilfredshed fra baseline målt ved Canadian Occupational Performance Measure (udforskende)
Tidsramme: Baseline, 16 uger
Tilfredshedsscore måles på en 10-trins skala, hvor 1 slet ikke er tilfreds med den måde, de udfører en aktivitet på, til 10 er ekstremt tilfreds med måden, de udfører en aktivitet på.
Baseline, 16 uger
Ændring i omsorgspersonens perspektiv om deres barn i 4 domæner: sundhedsstatus, komfort, velvære, funktionelle evner og nem omsorg fra baseline målt ved omsorgspersoners prioriteter og børns sundhedsindeks for liv med handicap
Tidsramme: Baseline, 16 uger
Scoren for hvert domæne og for den samlede undersøgelse er standardiseret og spænder fra 0 til 100, hvor 0 er det værste og 100 er det bedste.
Baseline, 16 uger
Mål acceptabiliteten af ​​udfaldsmål efter 16 uger som målt ved Acceptability of Intervention Measure
Tidsramme: 16 uger
Scorer måles på en 5-trins skala fra Helt uenig til Helt enig for punkter 1) Resultatmålet opfylder min godkendelse. 2) Resultatmålet tiltaler mig. 3) Jeg kan godt lide resultatmålet. 4) Jeg glæder mig over resultatmålet
16 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Mercy Hospital Kansas City

Samarbejdspartnere

University of Kansas Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Rose Gelineau-Morel, MD, Children's Mercy Kansas City

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. november 2029

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. august 2024

Først opslået (Faktiske)

15. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY00003228

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Farmakokinetiske data, herunder genotyper og THP-niveauer, vil være i publikationer til analysereplikation. Dette vil omfatte deltagergenotyper og tilsvarende niveauer af THP, R-THP og S-THP. Rådata og tekniske dubletter er tilgængelige på anmodning for resultatgennemsigtighed og design af kliniske forsøg. CYP2D6 og CYP2C19 data vil også blive offentliggjort; rå sekvenser går til NICHD's Data Hub (https://dash.nichd.nih.gov/), nye haplotyper til PharmVar (https://www.pharmvar.org/). Resultaterne af rekruttering, fastholdelse og videnskabelige metoder vil blive offentliggjort for at vejlede fremtidige THP-forsøg, selvom undersøgelsen ikke er baseret på effekt-endepunkter.

IPD-delingstidsramme

Dataene vil blive gjort tilgængelige på tidspunktet for den tilknyttede offentliggørelse eller ved afslutningen af ​​undersøgelsesperioden, alt efter hvad der kommer først. De datasæt, der stilles til rådighed gennem publikationer i PubMed, vil blive gjort tilgængelige på ubestemt tid. Deling af rådata efter anmodning vil blive imødekommet i mindst 10 år. Når først genetiske data er offentliggjort eller uploadet til DASH eller PharmVar, vil de være tilgængelige på ubestemt tid.

IPD-delingsadgangskriterier

Adgang til rå farmakokinetiske data/prøver og genetiske prøver vil blive kontrolleret, fordi de kun vil være tilgængelige efter anmodning. For DASH kan en anmodning om undersøgelsesdata indsendes og administreres i deres system.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dystoni

Kliniske forsøg med Trihexyphenidyl

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner