Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Contributi farmacogenomici alla biotrasformazione e alla risposta del trihexyphenidyl nei bambini con paralisi cerebrale distonica (TRIKE2)

17 luglio 2025 aggiornato da: Rose Gelineau-Morel, Children's Mercy Hospital Kansas City

Contributo farmacogenomico alla biotrasformazione del triesfenidile e sviluppo di un modello di dosaggio di precisione per bambini affetti da distonia e paralisi cerebrale

Questo studio esamina come funziona un medicinale chiamato trihexyphenidyl nei bambini con paralisi cerebrale distonica. Lo studio mira a capire come il trihexyphenidyl viene scomposto e utilizzato nel corpo dei pazienti pediatrici e se questo è influenzato dalla genetica di una persona. Le informazioni derivanti da questo studio verranno utilizzate anche per progettare futuri studi clinici.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio pilota non randomizzato a braccio singolo di 16 settimane sul trihexyphenidyl in bambini con paralisi cerebrale distonica (DCP) per 1) valutare la farmacocinetica (PK) del trihexyphenidyl (THP) e la variazione dei parametri PK tra i genotipi CYP2D6 e CYP2C19 e 2) valutare la fattibilità di un futuro studio clinico con esposizione controllata del THP.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Rachel Nass
  • Numero di telefono: 8166011354
  • Email: rnass@cmh.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Reclutamento
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
        • Contatto:
          • Rachel Nass
          • Numero di telefono: 8166011354
          • Email: rnass@cmh.edu
        • Investigatore principale:
          • Rose Gelineau-Morel, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età 5-17 anni
  • Diagnosi di paralisi cerebrale e distonia che causano interferenze
  • Genitore/tutore legale di un bambino con diagnosi di paralisi cerebrale e distonia
  • Il genitore/tutore legale è disposto e in grado di fornire il permesso/consenso informato per lo studio

Criteri di esclusione:

  • Precedentemente o attualmente assumendo trihexyphenidyl
  • Pazienti che compiono 18 anni durante il periodo di studio (16 settimane dal giorno 1 dello studio)
  • Una barriera linguistica per il paziente che preclude la comunicazione e/o la capacità di completare i requisiti relativi allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Triesifenidile

I partecipanti ricevono trihexyphenidyl seguendo il programma di aumento della dose riportato di seguito:

Settimana 1: 0,05 mg/kg TID Settimana 2: 0,05 mg/kg TID Settimana 3: 0,1 mg/kg TID Settimana 4: 0,15 mg/kg TID Settimana 5: 0,20 mg/kg TID Settimana 6-15: 0,25 mg/kg TID
Droga: Triesifenidile
Aumento della dose di 6 settimane fino a 0,25 mg/kg TID, seguito da un periodo di mantenimento di 9 settimane a questa dose

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza nella Cmax tra i gruppi di fenotipi CYP2D6 e CYP2C19
Lasso di tempo: Linea di base
La Cmax sarà misurata nello studio di farmacocinetica alla prima dose il giorno 1 dello studio
Linea di base
Differenza nell'AUC0-n tra i gruppi di fenotipi CYP2D6 e CYP2C19
Lasso di tempo: Linea di base
L'AUC0-n sarà misurata nello studio di farmacocinetica con la prima dose il giorno 1 dello studio
Linea di base
Differenza nell'AUC0-∞ tra i gruppi fenotipici CYP2D6 e CYP2C19
Lasso di tempo: Linea di base
L'AUC0-∞ sarà misurata nello studio di farmacocinetica con la prima dose il giorno 1 dello studio
Linea di base
Percentuale di reclutamento
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 2 anni
Misurare la percentuale di partecipanti contattati per lo studio che si sono arruolati nello studio
Fino al completamento degli studi, in media 2 anni
Percentuale di ritenzione
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 2 anni
Misurare la percentuale di partecipanti iscritti che hanno completato lo studio
Fino al completamento degli studi, in media 2 anni
L'efficacia della distonia misura il completamento dei risultati
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 2 anni
Misurare la percentuale di partecipanti arruolati che sono stati in grado di completare ciascuna misura di efficacia della distonia (vedere misure di esito secondarie)
Fino al completamento degli studi, in media 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con almeno un evento avverso misurato dal Safety Monitoring Uniform Report Form (SMURF)
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 2 anni
Gli eventi avversi includeranno solo quelli che si ritiene siano correlati al farmaco in studio.
Fino al completamento degli studi, in media 2 anni
Variazione rispetto al basale della durata della distonia misurata dalla Dyskinesia Impairment Scale (esplorativa)
Lasso di tempo: Baseline, 16 settimane

La durata della distonia utilizzando la sottoscala DIS-D è misurata in 12 regioni del corpo durante l'attività e il riposo.

I punteggi della durata della distonia sono misurati su una scala a 4 punti da 0 a 4, dove 0 indica che la distonia è assente e 4 che la distonia è sempre presente (≥90%).
Baseline, 16 settimane
Variazione rispetto al basale dell'ampiezza della distonia misurata dalla Dyskinesia Impairment Scale (esplorativa)
Lasso di tempo: Baseline, 16 settimane

L'ampiezza della distonia utilizzando la sottoscala DIS-D viene misurata in 12 regioni del corpo durante l'attività e il riposo.

I punteggi di ampiezza della distonia sono misurati su una scala a 4 punti da 0 a 4, dove 0 indica la distonia assente e 4 la distonia nel range di movimento massimo (≥90%).
Baseline, 16 settimane
Variazione rispetto al basale della distonia misurata dal Quality of Upper Extremity Skills Test (QUEST) (esplorativo)
Lasso di tempo: Baseline, 16 settimane
Funzione degli arti superiori in 1 dominio; presa. 13 attività con punteggi a livello di elemento e tre elementi che il tester deve valutare: funzione della mano, spasticità e cooperazione. Tutti i punteggi vengono sommati e vengono utilizzate formule per calcolare le percentuali per questo dominio. La percentuale del dominio viene sommata con un punteggio minimo inferiore a 0 e il punteggio massimo è 100.
Baseline, 16 settimane
Variazione dell'impatto funzionale rispetto al basale misurato dalla scala dell'impatto funzionale della paralisi cerebrale discinetica (D-FIS) (esplorativa)
Lasso di tempo: Baseline, 16 settimane
I punteggi di impatto funzionale sono misurati su una scala a 5 punti da 0 a 4, dove 0 indica che la discinesia può essere presente ma non ha alcun impatto sull'attività denominata e 4 indica che la discinesia è presente e impedisce al bambino di svolgere un'attività denominata, anche con l'aiuto. Un'opzione "NA" indica che l'attività è difficile ma NON dovuta a discinesia.
Baseline, 16 settimane
Variazione dei punteggi di priorità nell'impatto funzionale rispetto al basale misurato dalla scala dell'impatto funzionale della paralisi cerebrale discinetica (D-FIS) (esplorativa)
Lasso di tempo: Baseline, 16 settimane
I punteggi di priorità vengono misurati su una scala a 4 punti da 1 a 4, dove 1 indica un'attività non prioritaria e 4 indica un'attività con la massima priorità.
Baseline, 16 settimane
Variazione delle prestazioni guidate dal paziente rispetto al basale misurata dalla Canadian Occupational Performance Measure (esplorativa)
Lasso di tempo: Baseline, 16 settimane
I punteggi delle prestazioni sono misurati su una scala a 10 punti dove 1 significa non essere in grado di svolgere affatto un'attività e 10 essere in grado di svolgere un'attività estremamente bene.
Baseline, 16 settimane
Variazione della soddisfazione degli obiettivi guidati dal paziente rispetto al basale misurata dalla Canadian Occupational Performance Measure (esplorativa)
Lasso di tempo: Baseline, 16 settimane
I punteggi di soddisfazione vengono misurati su una scala a 10 punti, dove 1 indica per nulla soddisfatto del modo in cui svolgono un'attività e 10 indica estremamente soddisfatto del modo in cui svolgono un'attività.
Baseline, 16 settimane
Cambiamento nella prospettiva del caregiver riguardo al proprio bambino in 4 ambiti: stato di salute, comfort, benessere, abilità funzionali e facilità di assistenza rispetto al basale, misurato dalle priorità del caregiver e dall'indice di salute del bambino della vita con disabilità
Lasso di tempo: Baseline, 16 settimane
I punteggi per ciascun dominio e per l'indagine totale sono standardizzati e vanno da 0 a 100, dove 0 rappresenta il peggiore e 100 il migliore.
Baseline, 16 settimane
Misurare l'accettabilità delle misure di esito a 16 settimane come misurato dall'accettabilità della misura di intervento
Lasso di tempo: 16 settimane
I punteggi sono misurati su una scala a 5 punti da Completamente in disaccordo a Completamente d'accordo per gli elementi 1) La misura del risultato incontra la mia approvazione. 2) La misura dei risultati mi attrae. 3) Mi piace la misura dei risultati. 4) Accolgo con favore la misura dei risultati
16 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Mercy Hospital Kansas City

Collaboratori

University of Kansas Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Rose Gelineau-Morel, MD, Children's Mercy Kansas City

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

30 novembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

15 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY00003228

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati farmacocinetici, inclusi genotipi e livelli di THP, saranno pubblicati per la replica dell'analisi. Ciò includerà i genotipi dei partecipanti e i livelli corrispondenti di THP, R-THP e S-THP. Dati grezzi e duplicati tecnici sono disponibili su richiesta per la trasparenza dei risultati e la progettazione della sperimentazione clinica. Verranno pubblicati anche i dati CYP2D6 e CYP2C19; le sequenze grezze vanno al Data Hub del NICHD (https://dash.nichd.nih.gov/), nuovi aplotipi in PharmVar (https://www.pharmvar.org/). I risultati relativi al reclutamento, al mantenimento e ai metodi scientifici saranno pubblicati per guidare i futuri studi THP, sebbene lo studio non sia basato sugli endpoint di efficacia.

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno resi disponibili al momento della pubblicazione associata o al termine del periodo di studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo. I set di dati resi disponibili attraverso le pubblicazioni su PubMed saranno resi disponibili a tempo indeterminato. La condivisione dei dati grezzi su richiesta sarà consentita per almeno 10 anni. Una volta pubblicati o caricati su DASH o PharmVar, i dati genetici saranno disponibili a tempo indeterminato.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

L'accesso ai dati/campioni farmacocinetici grezzi e ai campioni genetici sarà controllato perché sarà disponibile solo su richiesta. Per DASH, una richiesta di dati di studio può essere inviata e gestita all'interno del proprio sistema.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Triesifenidile

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Madagascar

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi