Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Farmakogenomiska bidrag till trihexyfenidylbiotransformation och respons hos barn med dystonisk cerebral pares (TRIKE2)

19 juni 2026 uppdaterad av: Rose Gelineau-Morel, Children's Mercy Hospital Kansas City

Farmakogenomiskt bidrag till biotransformationen av trihexyfenidyl och utveckling av en precisionsdoseringsmodell för barn med dystoni och cerebral pares

Denna studie tittar på hur ett läkemedel som kallas trihexyphenidyl fungerar på barn med dystonisk cerebral pares. Studien syftar till att förstå hur trihexyphenidyl bryts ner och används i kroppen hos pediatriska patienter och om detta påverkas av en persons genetik. Information från denna studie kommer också att användas för att utforma framtida kliniska prövningar.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en 16-veckors enarmad icke-randomiserad pilotstudie av trihexyphenidyl hos barn med dystonisk cerebral pares (DCP) till 1) utvärderar farmakokinetiken (PK) för trihexyphenidyl (THP) och variation i PK-parametrar mellan CYP2D6 och CYP2C19) genotyper och CYP2C19. utvärdera genomförbarheten av en framtida exponeringskontrollerad klinisk prövning av THP.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

40

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Rachel Nass
  • Telefonnummer: 8166011354
  • E-post: rnass@cmh.edu

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Rekrytering
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Rose Gelineau-Morel, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Åldrarna 5-17 år
  • Diagnos av cerebral pares och dystoni som orsakar störningar
  • Förälder/vårdnadshavare till ett barn med diagnosen cerebral pares och dystoni
  • Förälder/vårdnadshavare är villig och kan ge informerat tillstånd/samtycke till studien

Uteslutningskriterier:

  • Har tidigare eller för närvarande tagit trihexyphenidyl
  • Patienter som fyller 18 år inom studieperioden (16 veckor från studiedag 1)
  • En språkbarriär för patienten som hindrar kommunikation och/eller förmågan att uppfylla studierelaterade krav

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Trihexypenidyl

Deltagarna får trihexypenidyl enligt dosökningsschemat nedan:

Vecka 1: 0,05 mg/kg BID Vecka 2: 0,05 mg/kg TID Vecka 3: 0,1 mg/kg TID Vecka 4: 0,15 mg/kg TID Vecka 5: 0,20 mg/kg TID Vecka 6-15: 0,25 mg/kg TID
Läkemedel: Trihexypenidyl
6 veckors dosökning upp till 0,25 mg/kg tre gånger dagligen, följt av en 9-veckors underhållsperiod vid denna dos

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Skillnad i Cmax mellan CYP2D6 och CYP2C19 fenotypgrupper
Tidsram: Baslinje
Cmax kommer att mätas i farmakokinetisk studie med första dosen på studiedag 1
Baslinje
Skillnad i AUC0-n mellan CYP2D6 och CYP2C19 fenotypgrupper
Tidsram: Baslinje
AUC0-n kommer att mätas i farmakokinetisk studie med första dosen på studiedag 1
Baslinje
Skillnad i AUC0-∞ mellan CYP2D6 och CYP2C19 fenotypgrupper
Tidsram: Baslinje
AUC0-∞ kommer att mätas i farmakokinetisk studie med första dosen på studiedag 1
Baslinje
Rekryteringsprocent
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 2 år
Mät procent av deltagarna som kontaktades för studien som registrerade sig i studien
Genom avslutad studie i snitt 2 år
Retentionsprocent
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 2 år
Mät procentandelen av deltagarna som slutförde studien
Genom avslutad studie i snitt 2 år
Dystoni Effektivitetsmätningar Slutförande av resultat
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 2 år
Mät procentandelen av de inskrivna deltagarna som kunde slutföra varje effektmått för dystoni (se sekundära utfallsmått)
Genom avslutad studie i snitt 2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med minst en ogynnsam händelse mätt med Safety Monitoring Uniform Report Form (SMURF)
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 2 år
Biverkningar kommer endast att inkludera de som har fastställts vara relaterade till studieläkemedlet.
Genom avslutad studie i snitt 2 år
Förändring från baslinjen i dystoniamplitud mätt med Dyskinesia Impairment Scale (explorerande)
Tidsram: Baslinje, 16 veckor

Amplituden av dystoni med hjälp av subskalan DIS-D mäts i 12 kroppsregioner under aktivitet och vila.

Dystoni amplitudpoäng mäts på en 4-gradig skala från 0 till 4 där 0 är dystoni saknas och 4 är dystoni i maximalt rörelseomfång (≥90%).
Baslinje, 16 veckor
Förändring från baslinjen i dystoni mätt med Quality of Upper Extremity Skills Test (QUEST) (utredande)
Tidsram: Baslinje, 16 veckor
Övre extremitetsfunktion i 1 domän; grepp. 13 aktiviteter med poäng på objektnivå och tre objekt för testaren att betygsätta: handfunktion, spasticitet och samarbetsförmåga. Alla poäng summeras och formler används för att beräkna procentsatser för denna domän. Domänprocenten summeras med en lägsta poäng som är mindre än 0, och den maximala poängen är 100.
Baslinje, 16 veckor
Förändring i funktionell påverkan från baslinjen mätt med Dyskinetic Cerebral Palsy Functional Impact Scale (D-FIS) (utredande)
Tidsram: Baslinje, 16 veckor
Funktionella effektpoäng mäts på en 5-gradig skala från 0 till 4 där 0 är dyskinesi kan förekomma men har ingen inverkan på den namngivna aktiviteten, och 4 är dyskinesi är närvarande och hindrar barnet från att göra en namngiven aktivitet, även med hjälp. Ett "NA"-alternativ indikerar att aktiviteten är svår men INTE på grund av dyskinesi.
Baslinje, 16 veckor
Förändring i prioritetspoäng i funktionell påverkan från baslinjen mätt med Dyskinetic Cerebral Palsy Functional Impact Scale (D-FIS) (utredande)
Tidsram: Baslinje, 16 veckor
Prioritetspoäng mäts på en 4-gradig skala från 1 till 4 där 1 är en aktivitet är inte en prioritet och 4 är en aktivitet har högsta prioritet.
Baslinje, 16 veckor
Förändring i patientdriven prestation från baslinjen mätt med Canadian Occupational Performance Measure (utredande)
Tidsram: Baslinje, 16 veckor
Prestationspoäng mäts på en 10-gradig skala där 1 inte kan göra en aktivitet alls och 10 kan göra en aktivitet extremt bra.
Baslinje, 16 veckor
Förändring i patientdriven måltillfredsställelse från baslinjen mätt med Canadian Occupational Performance Measure (utredande)
Tidsram: Baslinje, 16 veckor
Nöjdspoängen mäts på en 10-gradig skala där 1 inte alls är nöjd med hur de utför en aktivitet och 10 är extremt nöjda med hur de gör en aktivitet.
Baslinje, 16 veckor
Förändring i vårdgivarens perspektiv på sitt barn i fyra domäner: hälsostatus, komfort, välbefinnande, funktionella förmågor och enkel vård från baslinjen mätt med Caregiver Priorities och Child Health Index of Life with Disabilities
Tidsram: Baslinje, 16 veckor
Poäng för varje domän och för den totala undersökningen är standardiserade och sträcker sig från 0 till 100 där 0 är sämst och 100 är bäst.
Baslinje, 16 veckor
Mät acceptansen av resultatmått vid 16 veckor mätt med Acceptability of Intervention Measure
Tidsram: 16 veckor
Poängen mäts på en 5-gradig skala från Instämmer helt och hållet till Instämmer helt för punkterna 1) Resultatmåttet uppfyller mitt godkännande. 2) Resultatmåttet tilltalar mig. 3) Jag gillar resultatmåttet. 4) Jag välkomnar resultatmåttet
16 veckor
Change from baseline in dystonia duration as measured by the Dyskinesia Impairment Scale, Version 2 (DIS-2) (exploratory)
Tidsram: Baseline, 16 weeks

The Dyskinesia Impairment Scale, Version 2 (DIS-2) is an updated version of the Dyskinesia Impairment Scale used to assess dystonia across multiple body regions.

Duration of dystonia using subscale DIS-D are measured in 12 body regions during activity and rest.

Dystonia duration scores are measured on a 4-point scale from 0 to 4 with 0 being dystonia is absent and 4 being dystonia is always present (≥90%).
Baseline, 16 weeks
Change in disease severity from baseline as measured by the Patient Global Impression of Severity (PGI-S) (exploratory)
Tidsram: Baseline and 16 weeks
The Patient Global Impression of Severity (PGI-S) is a single-item outcome measure assessing overall disease severity over the past week. Clinicians rate the participant's condition on a 5-point scale: none, mild, moderate, severe, or very severe. Higher scores indicate greater perceived severity.
Baseline and 16 weeks
Change in overall status as measured by the Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Tidsram: Week 16
The Patient Global Impression of Change (PGI-C) is a single-item outcome assessing overall change since the start of the study. Participants and the clinician rate the participant's condition on a 7-point Likert scale ranging from very much improved to very much worse.
Week 16

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Mercy Hospital Kansas City

Samarbetspartners

University of Kansas Medical Center

Utredare

  • Huvudutredare: Rose Gelineau-Morel, MD, Children's Mercy Kansas City

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 oktober 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

30 november 2029

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 juli 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 augusti 2024

Första postat (Faktisk)

15 augusti 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • STUDY00003228

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Farmakokinetiska data, inklusive genotyper och THP-nivåer, kommer att finnas i publikationer för analysreplikation. Detta kommer att inkludera deltagargenotyper och motsvarande nivåer av THP, R-THP och S-THP. Rådata och tekniska dubbletter finns tillgängliga på begäran för resultattransparens och design av kliniska prövningar. CYP2D6 och CYP2C19 data kommer också att publiceras; råsekvenser går till NICHD:s Data Hub (https://dash.nichd.nih.gov/), nya haplotyper till PharmVar (https://www.pharmvar.org/). Rekryterings-, retentions- och vetenskapliga metoders resultat kommer att publiceras för att vägleda framtida THP-studier, även om studien inte är baserad på effektmål.

Tidsram för IPD-delning

Uppgifterna kommer att göras tillgängliga vid tidpunkten för den tillhörande publiceringen eller i slutet av studieperioden, beroende på vad som inträffar först. De datauppsättningar som görs tillgängliga genom publikationer i PubMed kommer att göras tillgängliga på obestämd tid. Delning av rådata på begäran kommer att ske i minst 10 år. När genetiska data väl har publicerats eller laddats upp till DASH eller PharmVar kommer de att vara tillgängliga på obestämd tid.

Kriterier för IPD Sharing Access

Tillgång till råa farmakokinetiska data/prover och genetiska prover kommer att kontrolleras eftersom de endast kommer att vara tillgängliga på begäran. För DASH kan en begäran om studiedata skickas in och hanteras inom deras system.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera