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Pharmakogenomische Beiträge zur Trihexyphenidyl-Biotransformation und -Reaktion bei Kindern mit dystonischer Zerebralparese (TRIKE2)

17. Juli 2025 aktualisiert von: Rose Gelineau-Morel, Children's Mercy Hospital Kansas City

Pharmakogenomischer Beitrag zur Biotransformation von Trihexyphenidyl und Entwicklung eines Präzisionsdosierungsmodells für Kinder mit Dystonie und Zerebralparese

In dieser Studie wird untersucht, wie ein Arzneimittel namens Trihexyphenidyl bei Kindern mit dystoner Zerebralparese wirkt. Ziel der Studie ist es zu verstehen, wie Trihexyphenidyl im Körper von pädiatrischen Patienten abgebaut und verwendet wird und ob dies durch die Genetik einer Person beeinflusst wird. Informationen aus dieser Studie werden auch zur Gestaltung zukünftiger klinischer Studien verwendet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine 16-wöchige einarmige, nicht randomisierte Pilotstudie zu Trihexyphenidyl bei Kindern mit dystoner Zerebralparese (DCP), um 1) die Pharmakokinetik (PK) von Trihexyphenidyl (THP) und die Variation der PK-Parameter zwischen den Genotypen CYP2D6 und CYP2C19 zu bewerten und 2) Bewerten Sie die Machbarkeit einer zukünftigen expositionskontrollierten klinischen Studie mit THP.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Rachel Nass
  • Telefonnummer: 8166011354
  • E-Mail: rnass@cmh.edu

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Rekrutierung
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Rose Gelineau-Morel, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter: 5–17 Jahre
  • Diagnose von Zerebralparese und Dystonie, die Störungen verursachen
  • Eltern/Erziehungsberechtigter eines Kindes mit der Diagnose Zerebralparese und Dystonie
  • Ein Elternteil/Erziehungsberechtigter ist bereit und in der Lage, eine informierte Erlaubnis/Einverständniserklärung für die Studie abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Zuvor oder derzeit Trihexyphenidyl eingenommen
  • Patienten, die innerhalb des Studienzeitraums (16 Wochen ab Studientag 1) das 18. Lebensjahr erreichen
  • Eine Sprachbarriere für den Patienten, die die Kommunikation und/oder die Fähigkeit, studienbezogene Anforderungen zu erfüllen, verhindert

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Trihexyphenidyl

Die Teilnehmer erhalten Trihexyphenidyl gemäß dem folgenden Dosissteigerungsplan:

Woche 1: 0,05 mg/kg zweimal täglich. Woche 2: 0,05 mg/kg dreimal täglich. Woche 3: 0,1 mg/kg dreimal täglich. Woche 4: 0,15 mg/kg dreimal täglich. Woche 5: 0,20 mg/kg dreimal täglich. Woche 6–15: 0,25 mg/kg dreimal täglich
Arzneimittel: Trihexyphenidyl
6-wöchige Dosissteigerung bis zu 0,25 mg/kg TID, gefolgt von einer 9-wöchigen Erhaltungsphase bei dieser Dosis

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unterschied in Cmax zwischen CYP2D6- und CYP2C19-Phänotypgruppen
Zeitfenster: Grundlinie
Cmax wird in einer pharmakokinetischen Studie mit der ersten Dosis am ersten Studientag gemessen
Grundlinie
Unterschied in AUC0-n zwischen CYP2D6- und CYP2C19-Phänotypgruppen
Zeitfenster: Grundlinie
AUC0-n wird in einer pharmakokinetischen Studie mit der ersten Dosis am ersten Studientag gemessen
Grundlinie
Unterschied in AUC0-∞ zwischen CYP2D6- und CYP2C19-Phänotypgruppen
Zeitfenster: Grundlinie
AUC0-∞ wird in einer pharmakokinetischen Studie mit der ersten Dosis am ersten Studientag gemessen
Grundlinie
Rekrutierungsprozentsatz
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 Jahre
Messen Sie den Prozentsatz der Teilnehmer, die für die Studie angesprochen wurden und sich für die Studie angemeldet haben
Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 Jahre
Aufbewahrungsprozentsatz
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 Jahre
Messen Sie den Prozentsatz der eingeschriebenen Teilnehmer, die die Studie abgeschlossen haben
Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 Jahre
Die Wirksamkeit der Dystonie misst den Abschluss des Ergebnisses
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 Jahre
Messen Sie den Prozentsatz der eingeschriebenen Teilnehmer, die jede Dystonie-Wirksamkeitsmessung abschließen konnten (siehe sekundäre Ergebnismessungen).
Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem unerwünschten Ereignis, gemessen anhand des Safety Monitoring Uniform Report Form (SMURF)
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 Jahre
Zu den unerwünschten Ereignissen zählen nur solche, die nachweislich mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehen.
Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 Jahre
Veränderung der Dystoniedauer gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand der Dyskinesia Impairment Scale (explorativ)
Zeitfenster: Ausgangswert: 16 Wochen

Die Dauer der Dystonie wird mithilfe der Subskala DIS-D in 12 Körperregionen während Aktivität und Ruhe gemessen.

Die Werte für die Dauer der Dystonie werden auf einer 4-Punkte-Skala von 0 bis 4 gemessen, wobei 0 bedeutet, dass die Dystonie nicht vorhanden ist und 4 bedeutet, dass die Dystonie immer vorhanden ist (≥90 %).
Ausgangswert: 16 Wochen
Veränderung der Dystonie-Amplitude gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand der Dyskinesia Impairment Scale (explorativ)
Zeitfenster: Ausgangswert: 16 Wochen

Die Amplitude der Dystonie mithilfe der Subskala DIS-D wird in 12 Körperregionen während Aktivität und Ruhe gemessen.

Die Dystonie-Amplitudenwerte werden auf einer 4-Punkte-Skala von 0 bis 4 gemessen, wobei 0 das Fehlen einer Dystonie und 4 eine Dystonie im maximalen Bewegungsbereich (≥90 %) bedeutet.
Ausgangswert: 16 Wochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Dystonie, gemessen mit dem Quality of Upper Extremity Skills Test (QUEST) (explorativ)
Zeitfenster: Ausgangswert: 16 Wochen
Funktion der oberen Extremität in einem Bereich; fassen. 13 Aktivitäten mit Item-Level-Scores und drei Items zur Bewertung durch den Tester: Handfunktion, Spastik und Kooperationsfähigkeit. Alle Ergebnisse werden summiert und anhand von Formeln werden die Prozentsätze für diesen Bereich berechnet. Der Domänenprozentsatz wird mit einer Mindestpunktzahl von weniger als 0 summiert und die Höchstpunktzahl beträgt 100.
Ausgangswert: 16 Wochen
Veränderung der funktionellen Auswirkungen gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand der Dyskinetic Cerebral Palsy Functional Impact Scale (D-FIS) (explorativ)
Zeitfenster: Ausgangswert: 16 Wochen
Die funktionellen Beeinträchtigungswerte werden auf einer 5-Punkte-Skala von 0 bis 4 gemessen, wobei 0 bedeutet, dass eine Dyskinesie vorhanden sein kann, aber keinen Einfluss auf die genannte Aktivität hat, und 4 bedeutet, dass eine Dyskinesie vorhanden ist und das Kind daran hindert, eine genannte Aktivität auszuführen, selbst mit Hilfe. Die Option „NA“ bedeutet, dass die Aktivität schwierig ist, jedoch NICHT auf Dyskinesie zurückzuführen ist.
Ausgangswert: 16 Wochen
Änderung der Prioritätswerte der funktionellen Auswirkungen gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand der Dyskinetic Cerebral Palsy Functional Impact Scale (D-FIS) (explorativ)
Zeitfenster: Ausgangswert: 16 Wochen
Die Prioritätswerte werden auf einer 4-Punkte-Skala von 1 bis 4 gemessen, wobei 1 bedeutet, dass eine Aktivität keine Priorität hat und 4 bedeutet, dass eine Aktivität höchste Priorität hat.
Ausgangswert: 16 Wochen
Veränderung der patientengesteuerten Leistung gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des Canadian Occupational Performance Measure (explorativ)
Zeitfenster: Ausgangswert: 16 Wochen
Leistungswerte werden auf einer 10-Punkte-Skala gemessen, wobei 1 bedeutet, dass man eine Aktivität überhaupt nicht ausführen kann, und 10, dass man eine Aktivität sehr gut ausführen kann.
Ausgangswert: 16 Wochen
Veränderung der patientengesteuerten Zielzufriedenheit gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des Canadian Occupational Performance Measure (explorativ)
Zeitfenster: Ausgangswert: 16 Wochen
Die Zufriedenheitswerte werden auf einer 10-Punkte-Skala gemessen, wobei 1 mit der Art und Weise, wie sie eine Aktivität ausführen, überhaupt nicht zufrieden ist, bis 10, dass sie mit der Art und Weise, wie sie eine Aktivität ausführen, äußerst zufrieden ist.
Ausgangswert: 16 Wochen
Änderung der Sichtweise der Pflegekraft auf ihr Kind in vier Bereichen: Gesundheitszustand, Komfort, Wohlbefinden, funktionelle Fähigkeiten und Leichtigkeit der Pflege gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand der Prioritäten der Pflegekraft und des Kindergesundheitsindex für Leben mit Behinderungen
Zeitfenster: Ausgangswert: 16 Wochen
Die Bewertungen für jede Domäne und für die gesamte Umfrage sind standardisiert und liegen zwischen 0 und 100, wobei 0 die schlechteste und 100 die beste ist.
Ausgangswert: 16 Wochen
Messen Sie die Akzeptanz der Ergebnismessungen nach 16 Wochen, gemessen anhand der Messung der Akzeptanz der Intervention
Zeitfenster: 16 Wochen
Die Bewertungen werden auf einer 5-Punkte-Skala von „stimme überhaupt nicht zu“ bis „stimme völlig zu“ für die Punkte 1) gemessen. Die Ergebnismessung entspricht meiner Zustimmung. 2) Die Ergebnismessung gefällt mir. 3) Mir gefällt die Ergebnismessung. 4) Ich begrüße die Ergebnismessung
16 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Mercy Hospital Kansas City

Mitarbeiter

University of Kansas Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Rose Gelineau-Morel, MD, Children's Mercy Kansas City

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Oktober 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. November 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juli 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STUDY00003228

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Pharmakokinetische Daten, einschließlich Genotypen und THP-Spiegel, werden in Veröffentlichungen zur Analysereplikation enthalten sein. Dazu gehören die Genotypen der Teilnehmer und die entsprechenden THP-, R-THP- und S-THP-Werte. Rohdaten und technische Duplikate sind auf Anfrage für die Ergebnistransparenz und die Gestaltung klinischer Studien verfügbar. CYP2D6- und CYP2C19-Daten werden ebenfalls veröffentlicht; Rohsequenzen gehen an den Data Hub von NICHD (https://dash.nichd.nih.gov/). neue Haplotypen für PharmVar (https://www.pharmvar.org/). Die Ergebnisse der Rekrutierung, Bindung und wissenschaftlichen Methoden werden als Leitfaden für zukünftige THP-Studien veröffentlicht, obwohl die Studie nicht auf Wirksamkeitsendpunkte ausgerichtet ist.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Daten werden zum Zeitpunkt der zugehörigen Veröffentlichung oder am Ende des Studienzeitraums verfügbar gemacht, je nachdem, was zuerst eintritt. Die durch Veröffentlichungen in PubMed bereitgestellten Datensätze werden auf unbestimmte Zeit zur Verfügung gestellt. Die Weitergabe von Rohdaten auf Anfrage wird für mindestens 10 Jahre gestattet. Sobald genetische Daten veröffentlicht oder auf DASH oder PharmVar hochgeladen wurden, sind sie auf unbestimmte Zeit verfügbar.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Der Zugriff auf pharmakokinetische Rohdaten/-proben und genetische Proben wird kontrolliert, da er nur auf Anfrage verfügbar ist. Für DASH kann eine Anfrage nach Studiendaten gestellt und in ihrem System verwaltet werden.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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