Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Farmacogenomische bijdragen aan de biotransformatie en respons van trihexyfenidyl bij kinderen met dystone hersenverlamming (TRIKE2)

17 juli 2025 bijgewerkt door: Rose Gelineau-Morel, Children's Mercy Hospital Kansas City

Farmacogenomische bijdrage aan de biotransformatie van trihexyfenidyl en de ontwikkeling van een nauwkeurig doseringsmodel voor kinderen met dystonie en hersenverlamming

In dit onderzoek wordt gekeken hoe een geneesmiddel genaamd trihexyphenidyl werkt bij kinderen met dystonische hersenverlamming. Het onderzoek heeft tot doel te begrijpen hoe trihexyfenidyl wordt afgebroken en gebruikt in het lichaam van pediatrische patiënten en of dit wordt beïnvloed door iemands genetica. Informatie uit deze studie zal ook worden gebruikt om toekomstige klinische onderzoeken te ontwerpen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een 16 weken durende, niet-gerandomiseerde pilotstudie met trihexyfenidyl bij kinderen met dystonische hersenverlamming (DCP) om 1) de farmacokinetiek (PK) van trihexyfenidyl (THP) en de variatie in PK-parameters tussen CYP2D6- en CYP2C19-genotypes te evalueren en 2) de haalbaarheid evalueren van een toekomstige blootstellingsgecontroleerde klinische proef met THP.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Rachel Nass
  • Telefoonnummer: 8166011354
  • E-mail: rnass@cmh.edu

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Werving
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rose Gelineau-Morel, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijden 5-17 jaar
  • Diagnose van hersenverlamming en dystonie die interferentie veroorzaken
  • Ouder/wettelijke voogd van een kind met de diagnose hersenverlamming en dystonie
  • Ouder/wettelijke voogd is bereid en in staat om geïnformeerde toestemming/instemming te geven voor het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruikt eerder of momenteel trihexyfenidyl
  • Patiënten die binnen de onderzoeksperiode 18 jaar worden (16 weken vanaf onderzoeksdag 1)
  • Een taalbarrière voor de patiënt die communicatie en/of het vermogen om aan studiegerelateerde vereisten te voldoen uitsluit

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Trihexyfenidyl

Deelnemers ontvangen trihexyfenidyl volgens het onderstaande dosisescalatieschema:

Week 1: 0,05 mg/kg tweemaal daags Week 2: 0,05 mg/kg driemaal daags Week 3: 0,1 mg/kg driemaal daags Week 4: 0,15 mg/kg driemaal daags Week 5: 0,20 mg/kg driemaal daags Week 6-15: 0,25 mg/kg driemaal daags
Geneesmiddel: Trihexyfenidyl
Dosisescalatie van 6 weken tot 0,25 mg/kg driemaal daags, gevolgd door een onderhoudsperiode van 9 weken bij deze dosis

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verschil in Cmax tussen CYP2D6- en CYP2C19-fenotypegroepen
Tijdsspanne: Basislijn
De Cmax zal worden gemeten in het farmacokinetische onderzoek met de eerste dosis op onderzoeksdag 1
Basislijn
Verschil in AUC0-n tussen CYP2D6- en CYP2C19-fenotypegroepen
Tijdsspanne: Basislijn
AUC0-n zal worden gemeten in het farmacokinetische onderzoek met de eerste dosis op onderzoeksdag 1
Basislijn
Verschil in AUC0-∞ tussen CYP2D6- en CYP2C19-fenotypegroepen
Tijdsspanne: Basislijn
AUC0-∞ zal worden gemeten in het farmacokinetische onderzoek met de eerste dosis op onderzoeksdag 1
Basislijn
Rekruteringspercentage
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
Meet het percentage van de deelnemers die zijn benaderd voor het onderzoek en dat zich heeft ingeschreven voor het onderzoek
Door voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
Retentiepercentage
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
Meet het percentage van de ingeschreven deelnemers die het onderzoek hebben voltooid
Door voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
De werkzaamheid van dystonie meet de voltooiing van de uitkomst
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
Meet het percentage van de ingeschreven deelnemers die elke dystonie-werkzaamheidsmeting konden voltooien (zie secundaire uitkomstmaten)
Door voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met ten minste één bijwerking zoals gemeten door het Safety Monitoring Uniform Report Form (SMURF)
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
Bijwerkingen omvatten alleen de bijwerkingen waarvan is vastgesteld dat ze verband houden met het onderzoeksgeneesmiddel.
Door voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de duur van dystonie zoals gemeten met de Dyskinesie Impairment Scale (verkennend)
Tijdsspanne: Basislijn, 16 weken

De duur van dystonie met behulp van de subschaal DIS-D wordt gemeten in 12 lichaamsregio's tijdens activiteit en rust.

De duur van dystonie wordt gemeten op een vierpuntsschaal van 0 tot 4, waarbij 0 betekent dat dystonie afwezig is en 4 betekent dat dystonie altijd aanwezig is (≥90%).
Basislijn, 16 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de dystonie-amplitude zoals gemeten met de Dyskinenesia Impairment Scale (verkennend)
Tijdsspanne: Basislijn, 16 weken

De amplitude van dystonie met behulp van de subschaal DIS-D wordt gemeten in 12 lichaamsregio's tijdens activiteit en rust.

De amplitudescores voor dystonie worden gemeten op een vierpuntsschaal van 0 tot 4, waarbij 0 betekent dat dystonie afwezig is en 4 dystonie is in het maximale bewegingsbereik (≥90%).
Basislijn, 16 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in dystonie zoals gemeten met de Quality of Upper Extremity Skills Test (QUEST) (verkennend)
Tijdsspanne: Basislijn, 16 weken
Functie van de bovenste ledematen in 1 domein; grijpen. 13 activiteiten met scores op itemniveau en drie items die de tester moet beoordelen: handfunctie, spasticiteit en samenwerkingsvermogen. Alle scores worden opgeteld en er worden formules gebruikt om de percentages voor dit domein te berekenen. Het domeinpercentage wordt opgeteld met een minimumscore van minder dan 0 en de maximale score is 100.
Basislijn, 16 weken
Verandering in functionele impact ten opzichte van de uitgangswaarde zoals gemeten met de Dyskinetische Cerebral Palsy Functional Impact Scale (D-FIS) (verkennend)
Tijdsspanne: Basislijn, 16 weken
Functionele impactscores worden gemeten op een 5-puntsschaal van 0 tot 4, waarbij 0 betekent dat dyskinesie aanwezig kan zijn, maar geen invloed heeft op de genoemde activiteit, en 4 betekent dat dyskinesie aanwezig is en het kind ervan weerhoudt een genoemde activiteit uit te voeren, zelfs met hulp. Een optie "NA" geeft aan dat de activiteit moeilijk is, maar NIET vanwege dyskinesie.
Basislijn, 16 weken
Verandering in prioriteitsscores in functionele impact ten opzichte van baseline, zoals gemeten door de Dyskinetische Cerebral Palsy Functional Impact Scale (D-FIS) (verkennend)
Tijdsspanne: Basislijn, 16 weken
Prioriteitsscores worden gemeten op een vierpuntsschaal van 1 tot 4, waarbij 1 staat voor een activiteit en geen prioriteit heeft en 4 een activiteit is met de hoogste prioriteit.
Basislijn, 16 weken
Verandering in patiëntgestuurde prestaties ten opzichte van de uitgangssituatie, zoals gemeten door de Canadian Occupational Performance Measure (verkennend)
Tijdsspanne: Basislijn, 16 weken
Prestatiescores worden gemeten op een schaal van 10 punten, waarbij 1 helemaal niet in staat is een activiteit uit te voeren en 10 een activiteit extreem goed kan uitvoeren.
Basislijn, 16 weken
Verandering in patiëntgestuurde doeltevredenheid ten opzichte van de uitgangswaarde, zoals gemeten door de Canadian Occupational Performance Measure (verkennend)
Tijdsspanne: Basislijn, 16 weken
Tevredenheidsscores worden gemeten op een schaal van 10 punten, waarbij 1 helemaal niet tevreden is met de manier waarop ze een activiteit uitvoeren en 10 extreem tevreden is met de manier waarop ze een activiteit uitvoeren.
Basislijn, 16 weken
Verandering in het perspectief van de zorgverlener op zijn of haar kind op 4 domeinen: gezondheidsstatus, comfort, welzijn, functionele vaardigheden en gemak van zorgverlening ten opzichte van de basislijn, gemeten aan de hand van Caregiver Priorities en Child Health Index of Life with Disabilities
Tijdsspanne: Basislijn, 16 weken
De scores voor elk domein en voor het totale onderzoek zijn gestandaardiseerd en variëren van 0 tot 100, waarbij 0 het slechtste is en 100 het beste.
Basislijn, 16 weken
Meet de aanvaardbaarheid van uitkomstmaten na 16 weken, zoals gemeten door de Acceptability of Intervention Measure
Tijdsspanne: 16 weken
Scores worden gemeten op een 5-puntsschaal van Helemaal mee oneens tot Helemaal mee eens voor items 1) De uitkomstmaat voldoet aan mijn goedkeuring. 2) De uitkomstmaat spreekt mij aan. 3) Ik vind de uitkomstmaat leuk. 4) Ik verwelkom de uitkomstmaat
16 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Mercy Hospital Kansas City

Medewerkers

University of Kansas Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Rose Gelineau-Morel, MD, Children's Mercy Kansas City

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 oktober 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

30 november 2029

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 juli 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 augustus 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 augustus 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY00003228

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Farmacokinetische gegevens, waaronder genotypen en THP-niveaus, zullen in publicaties worden opgenomen voor analysereplicatie. Dit omvat de genotypen van de deelnemers en de overeenkomstige niveaus van THP, R-THP en S-THP. Ruwe gegevens en technische duplicaten zijn op aanvraag beschikbaar voor transparantie van de resultaten en het ontwerp van klinische onderzoeken. CYP2D6- en CYP2C19-gegevens zullen ook worden gepubliceerd; onbewerkte sequenties gaan naar NICHD's Data Hub (https://dash.nichd.nih.gov/), nieuwe haplotypes voor PharmVar (https://www.pharmvar.org/). De resultaten van rekrutering, retentie en wetenschappelijke methoden zullen worden gepubliceerd als leidraad voor toekomstige THP-onderzoeken, hoewel het onderzoek niet is gebaseerd op werkzaamheidseindpunten.

IPD-tijdsbestek voor delen

De gegevens zullen beschikbaar worden gesteld op het moment van de bijbehorende publicatie of aan het einde van de onderzoeksperiode, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. De datasets die via publicaties in PubMed beschikbaar worden gesteld, zijn voor onbepaalde tijd beschikbaar. Het op verzoek delen van ruwe data zal voor minimaal 10 jaar mogelijk zijn. Zodra genetische gegevens zijn gepubliceerd of geüpload naar DASH of PharmVar, zullen ze voor onbepaalde tijd beschikbaar zijn.

IPD-toegangscriteria voor delen

De toegang tot ruwe farmacokinetische gegevens/monsters en genetische monsters zal worden gecontroleerd omdat deze alleen op verzoek beschikbaar zullen zijn. Voor DASH kan binnen hun systeem een ​​aanvraag voor studiegegevens worden ingediend en beheerd.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Dystonie

Klinische onderzoeken op Trihexyfenidyl

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Greece

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren