骨髓增生异常综合征患者白血病干细胞相关表型细胞的可测量残留疾病评估：一项多中心、前瞻性临床研究
2026年2月22日 更新者：Chang Yingjun、Peking University People's Hospital
目前，国内推荐使用多参数流式细胞术（MFC）和聚合酶链反应（PCR）进行可测量残留病（MRD）监测。
由于部分患者缺乏PCR可检测到的融合基因，MFC是最常用的MRD监测方法。
传统MFC方法中白血病相关免疫表型（LAIP）和不同于正常（DfN）免疫表型均存在假阳性和假阴性；因此，需要一种新的MFC-MRD评估方法来解决这些问题。
有研究报道，利用MFC检测MRD可能会提高MRD的敏感性和预测价值。
我们的研究旨在观察骨髓（BM）和外周血（PB）MRD监测是否可以预测骨髓增生异常综合征（MDS）患者的预后。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
163
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：chief physician
- 电话号码：13520536738
- 邮箱：rmcyj@bjmu.edu.cn
学习地点
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Beijing、中国
- 招聘中
- Chinese PLA General Hospital
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接触：
- Hai-Yan Zhu
- 电话号码：861013910020121
- 邮箱：zhy301@yeah.net
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Beijing、中国
- 招聘中
- Peking University People's Hospital
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接触：
- Ying-Jun Chang, PhD
- 电话号码：861013520536738
- 邮箱：rmcyj@bjmu.edu.cn
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Wuhan、中国
- 招聘中
- Wuhan TongJi Hospital
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接触：
- Yi-Cheng Zhang
- 电话号码：18607140317
- 邮箱：yczhang@tjh.tjmu.edu.cn
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Zhengzhou、中国
- 招聘中
- The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
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接触：
- Zhi-Lei Bian, PhD
- 邮箱：bianzhilei@sina.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
为了确定移植前 MRD 阳性组和阴性组之间的复发是否存在任何差异，使用累积发生率方法和 CIF 等效性检验来检验 1 年 CIR 的 Kaplan-Meier 估计值的差异。
计划样本量为 163 名 AML/MDS 患者，移植前 MRD 阳性和阴性组病例的 CIR 假设为 18.3% 和 3.6%，可达到 80% 的功效，显着性水平为 P = Student 的单尾 t 检验为 0.05。
描述
纳入标准：
- 患有骨髓增生异常综合征的未经处理的单倍体血液和骨髓移植候选者。
- 年龄在15岁到60岁之间。
- 移植前未缓解 (NR) 或可测量残留疾病呈阳性的患者。
- 受试者能够提供书面知情同意书。
排除标准：
- 不能遵守研究的受试者。
- 患者患有严重的心脏（射血分数<50%）、肝脏（总胆红素>34umol/L，丙氨酸转氨酶、天冬氨酸转氨酶>2x正常上限）或肾脏（血肌酐>130umol/L）疾病。
- 不受控制的严重感染。
- 其他不耐受移植的情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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骨髓增生异常综合征
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本研究的目的是探讨 MFC 测定的 MDS-SC 对接受同种异体移植的 MDS-EB 患者的预测价值。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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1年累计复发率
大体时间：通过学习完成，平均1年
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复发是根据外周血、骨髓或髓外部位疾病的形态学证据来定义的。
复发时间定义为从移植日期到疾病复发日期。
表现出微小残留病的患者不被归类为复发。
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通过学习完成，平均1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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移植后可测量残留病（MRD）累计阳性率
大体时间：通过学习完成，平均1年
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治疗后MRD阳性患者的比例。
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通过学习完成，平均1年
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无病生存期（LFS）
大体时间：通过学习完成，平均1年
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无病生存期定义为从移植到移植后疾病进展的天数。
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通过学习完成，平均1年
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总生存期（OS）
大体时间：通过学习完成，平均1年
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总生存期是指存活到最后随访时间点的患者。
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通过学习完成，平均1年
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非复发性死亡（NRM）
大体时间：通过学习完成，平均1年
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非复发死亡率定义为除与恶性疾病本身直接相关的死亡原因外，发生在 CR 后任何时间的所有死亡原因。
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通过学习完成，平均1年
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移植相关死亡（TRM）
大体时间：通过学习完成，平均1年
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移植相关死亡被定义为除与恶性疾病本身直接相关的死亡原因外，在移植后任何时间发生的所有死亡原因。
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通过学习完成，平均1年
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急性移植物抗宿主病（GVHD）
大体时间：通过学习完成，平均1年
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根据器官受累的模式和严重程度，急性 GVHD 被定义为 0 至 IV 级； III-IV 级 aGVHD 表现为皮肤、肝脏和/或肠道的严重临床特征。
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通过学习完成，平均1年
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慢性移植物抗宿主病（GVHD）
大体时间：通过学习完成，平均1年
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慢性GVHD的定义和分级按照美国国立卫生研究院标准：[Biol Blood Marrow Transplant,2005,11:945]，即轻度cGVHD反映不超过1或2个器官/部位受累（肺除外）最高分为 1 分；中度cGVHD涉及至少1个得分为2的器官/部位或≥3个得分为1的器官/部位（或肺部得分为1）；当任何器官评分为 3（或肺部评分为 2）时，即可诊断为严重 cGVHD。
诊断主要根据临床表现。
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通过学习完成，平均1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年12月9日
初级完成 (估计的)
2027年12月17日
研究完成 (估计的)
2027年12月18日
研究注册日期
首次提交
2024年7月15日
首先提交符合 QC 标准的
2024年8月22日
首次发布 (实际的)
2024年8月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月22日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
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