MIGHT 试验 - IVIG 治疗抗 HMGCR 免疫介导的坏死性肌病的探索性临床试验
2026年8月3日 更新者：James Andrews、University of Alabama at Birmingham
这是一项 IVIG 治疗抗 HMGCR IMNM 的随机、安慰剂对照、双盲 2 期探索性临床试验。
计划招募 12 名具有活跃抗 HMGCR IMNM 且符合纳入和排除标准的个体。
假设 20% 的退出率，我们预计 10 名参与者将完成所有研究评估。
登记的参与者将在第 0、4 和 8 周按 1:1 随机分配至 IVIG 2g/kg 或安慰剂（等体积的 0.9% NaCl）。
主要疗效、共同主要安全性和耐受性终点将在第 12 周进行评估。
试验的随机阶段结束后，除那些随机接受 IVIG 并符合临床恶化标准的参与者外，所有参与者都将被建议继续进入开放标签延伸阶段，在该阶段他们将在第 12 周、第 16 周和第 16 周接受 IVIG 治疗。 20.
然后，他们将在第 24 周返回进行最后一次非输注访视，以重新评估安全性、耐受性和疗效结果
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
12
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：James Andrews, MD
- 电话号码：(205) 934-1564
- 邮箱：jaandrews@uabmc.edu
研究联系人备份
- 姓名：Hannah E Howell, MS
- 电话号码：205-996-6552
- 邮箱：heburns@uabmc.edu
学习地点
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、美国、35233
- 招聘中
- University of Alabama at Birmingham
-
首席研究员：
- James Andrews, MD
-
接触：
- James Andrews, MD
- 电话号码：(205) 934-1564
- 邮箱：jaandrews@uabmc.edu
-
接触：
- Hannah E Howell, MS
- 电话号码：205-996-6552
- 邮箱：heburns@uabmc.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21218
- 尚未招聘
- Johns Hopkins University
-
接触：
- Grazyna Purwin
- 邮箱：gpurwin1@jhmi.edu
-
接触：
- Lisa Christopher-Stine, MD, MPH
- 电话号码：410-550-6962
- 邮箱：lchrist4@jhmi.edu
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15260
- 招聘中
- University of Pittsburgh
-
接触：
- Rohit Aggarwal, MD, MS
- 电话号码：412-624-4141
- 邮箱：aggarwalr@upmc.edu
-
接触：
- Diane C Koontz
- 邮箱：dik4@pitt.edu
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- 招聘中
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
接触：
- Eleni Tiniakou, MD
- 电话号码：713-500-4435
- 邮箱：eleni.tiniakou@uth.tmc.edu
-
接触：
- Enrique Rodriguez
- 邮箱：Enrique.Rodriguez@uth.tmc.edu
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98195
- 主动，不招人
- University of Washington
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 16岁或以上
- 抗HMGCR抗体阳性
- 血清肌酸激酶 > 5 倍正常上限
- 抗 HMGCR 免疫介导的坏死性肌病 筛选时疾病持续时间 < 36 个月
- 筛查时未发现因免疫介导坏死性肌病导致的中度或重度呼吸或吞咽功能障碍
- 无皮肌炎皮疹病史
排除标准：
- 筛选时口服糖皮质激素日剂量 > 15mg
- 筛选前 2 周内口服糖皮质激素剂量的变化
- 既往 IVIG 治疗抗 HMGCR 免疫介导的坏死性肌病
- > 筛选时使用 1 种口服传统合成 DMARD（例如甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯、硫唑嘌呤）
- 筛选前 4 周内伴随 DMARD 剂量的变化
- 筛选前 6 个月内接受利妥昔单抗治疗
- 筛查前 3 个月内接受过血浆置换、环磷酰胺或生物免疫抑制药物
- 筛查时使用他汀类药物
- IVIG 过敏反应史
- 筛查前 12 个月内有心绞痛、心肌梗死、短暂性脑缺血发作或中风病史
- 怀孕、哺乳或在研究期间不愿采取高效避孕方法的育龄女性
- 筛查时威尔斯肺栓塞标准评分为 4 或以上
- 筛查时威尔斯深静脉血栓形成评分为 2 或以上的标准
- 研究者认为不适合参加临床试验或会干扰研究治疗评估的任何医疗状况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：静脉注射混合人免疫球蛋白 (IVIG)
参与者将每 4 周接受静脉注射混合人免疫球蛋白 (IVIG) 2g/kg，持续 24 周。
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每 4 周 IVIG 2g/kg，持续 12 周（3 剂）
其他名称：
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|
无干预：安慰剂
参与者将每4周收到每4周的氯化钠溶液输注16周，等效体积与相应的基于IVIG重量的剂量。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血清肌酸激酶 (CK) 的百分比变化
大体时间：第 0 周至第 12 周
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主要疗效结果
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第 0 周至第 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：James Andrews, MD、University of Alabama at Birmingham
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年10月27日
初级完成 (估计的)
2026年12月30日
研究完成 (估计的)
2027年6月30日
研究注册日期
首次提交
2024年9月12日
首先提交符合 QC 标准的
2024年9月12日
首次发布 (实际的)
2024年9月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月3日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
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