Die MIGHT-Studie – eine explorative klinische Studie mit IVIG bei immunvermittelter nekrotisierender Myopathie gegen HMGCR
23. Februar 2026 aktualisiert von: James Andrews, University of Alabama at Birmingham
Dies ist eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde explorative klinische Phase-2-Studie mit IVIG bei Anti-HMGCR-IMNM.
Geplant ist die Einschreibung von 12 Personen mit aktivem Anti-HMGCR-IMNM, die die Einschluss- und Ausschlusskriterien erfüllen.
Unter der Annahme eines Studienabbruchs von 20 % gehen wir davon aus, dass 10 Teilnehmer alle Studienbewertungen absolvieren werden.
Eingeschriebene Teilnehmer werden in den Wochen 0, 4 und 8 im Verhältnis 1:1 randomisiert entweder IVIG 2 g/kg oder Placebo (0,9 % NaCl bei äquivalentem Volumen) zugeteilt.
Die primären Wirksamkeits- und co-primären Sicherheits- und Verträglichkeitsendpunkte werden in Woche 12 bewertet.
Nach der randomisierten Phase der Studie wird allen Teilnehmern, mit Ausnahme derjenigen, die randomisiert IVIG zugeteilt wurden und die Kriterien für eine klinische Verschlechterung erfüllten, angeboten, mit einer offenen Verlängerungsphase fortzufahren, in der sie IVIG in den Wochen 12, 16 und erhalten 20.
Anschließend kehren sie in Woche 24 zu einem letzten Besuch ohne Infusion zurück, um die Sicherheit, Verträglichkeit und das Wirksamkeitsergebnis erneut zu bewerten
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
12
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: James Andrews, MD
- Telefonnummer: (205) 934-1564
- E-Mail: jaandrews@uabmc.edu
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Hannah E Howell, MS
- Telefonnummer: 205-996-6552
- E-Mail: heburns@uabmc.edu
Studienorte
-
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
- Rekrutierung
- University of Alabama at Birmingham
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Hauptermittler:
- James Andrews, MD
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Kontakt:
- James Andrews, MD
- Telefonnummer: (205) 934-1564
- E-Mail: jaandrews@uabmc.edu
-
Kontakt:
- Hannah E Howell, MS
- Telefonnummer: 205-996-6552
- E-Mail: heburns@uabmc.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21218
- Noch keine Rekrutierung
- Johns Hopkins University
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Kontakt:
- Grazyna Purwin
- E-Mail: gpurwin1@jhmi.edu
-
Kontakt:
- Lisa Christopher-Stine, MD, MPH
- Telefonnummer: 410-550-6962
- E-Mail: lchrist4@jhmi.edu
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15260
- Noch keine Rekrutierung
- University of Pittsburgh
-
Kontakt:
- Rohit Aggarwal, MD, MS
- Telefonnummer: 412-624-4141
- E-Mail: aggarwalr@upmc.edu
-
Kontakt:
- Diane C Koontz
- E-Mail: dik4@pitt.edu
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Aktiv, nicht rekrutierend
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
- Aktiv, nicht rekrutierend
- University of Washington
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- 16 Jahre oder älter
- Anti-HMGCR-Antikörper positiv
- Serumkreatinkinase > 5x Obergrenze des Normalwerts
- Anti-HMGCR Immunvermittelte nekrotisierende Myopathie, Dauer < 36 Monate beim Screening
- Keine mittelschwere oder schwere Atem- oder Schluckstörung aufgrund einer immunvermittelten nekrotisierenden Myopathie beim Screening
- Keine Vorgeschichte von Dermatomyositis-Ausschlag
Ausschlusskriterien:
- Orale Glukokortikoid-Tagesdosis > 15 mg beim Screening
- Änderung der oralen Glukokortikoiddosis < 2 Wochen vor dem Screening
- Vorherige IVIG-Behandlung bei immunvermittelter nekrotisierender Myopathie gegen HMGCR
- > 1 orale konventionelle synthetische DMARD (z. B. Methotrexat, Mycophenolatmofetil, Azathioprin) beim Screening
- Änderung der begleitenden DMARD-Dosis < 4 Wochen vor dem Screening
- Rituximab-Behandlung innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
- Plasmaaustausch, Cyclophosphamid oder biologische immunsuppressive Medikamente innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening
- Einsatz von Statin-Medikamenten beim Screening
- Vorgeschichte einer anaphylaktischen Reaktion auf IVIG
- Vorgeschichte von Angina pectoris, Myokardinfarkt, transitorischer ischämischer Attacke oder Schlaganfall innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening
- Frauen im gebärfähigen Alter, die schwanger sind, stillen oder nicht bereit sind, während der Studie eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden
- Wells-Kriterien für Lungenembolie: 4 oder mehr beim Screening
- Wells-Kriterien für tiefe Venenthrombose mit einem Wert von 2 oder mehr beim Screening
- Jeder medizinische Zustand, der nach Einschätzung des Prüfers die Teilnahme an der klinischen Studie nicht ratsam macht oder die Bewertung der Studienbehandlung beeinträchtigen würde
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Intravenös verabreichtes gepooltes menschliches Immunglobulin (IVIG)
Die Teilnehmer erhalten 24 Wochen lang alle 4 Wochen intravenös verabreichtes gepooltes menschliches Immunglobulin (IVIG) 2 g/kg.
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IVIG 2 g/kg alle 4 Wochen für 12 Wochen (3 Dosen)
Andere Namen:
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Kein Eingriff: Placebo
Die Teilnehmer erhalten 16 Wochen lang eine Infusion von 0,9% Natriumchloridlösung für 16 Wochen bei gleichwertigem Volumen bis zur entsprechenden dosis auf IVIG-Gewicht.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Prozentuale Änderung der Serumkreatinkinase (CK)
Zeitfenster: Woche 0 bis 12
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Primäres Wirksamkeitsergebnis
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Woche 0 bis 12
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: James Andrews, MD, University of Alabama at Birmingham
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
27. Oktober 2025
Primärer Abschluss (Geschätzt)
30. Dezember 2026
Studienabschluss (Geschätzt)
30. Juni 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
12. September 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
12. September 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
19. September 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
24. Februar 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
23. Februar 2026
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 300013467
- 1R21AR083566-01A1 (US NIH Stipendium/Vertrag)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
UNENTSCHIEDEN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .