De MIGHT-studie - een verkennend klinisch onderzoek naar IVIG bij anti-HMGCR-immuungemedieerde necrotiserende myopathie
23 februari 2026 bijgewerkt door: James Andrews, University of Alabama at Birmingham
Dit is een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde fase 2 verkennende klinische studie met IVIG bij anti-HMGCR IMNM.
De geplande inschrijving bedraagt 12 personen met actieve anti-HMGCR IMNM die voldoen aan de in- en uitsluitingscriteria.
Uitgaande van een uitval van 20% verwachten we dat 10 deelnemers alle studiebeoordelingen zullen voltooien.
Ingeschreven deelnemers worden in een verhouding van 1:1 gerandomiseerd naar IVIG 2 g/kg of placebo (0,9% NaCl bij een gelijkwaardig volume) in week 0, 4 en 8.
De primaire eindpunten voor werkzaamheid en co-primaire veiligheid en verdraagbaarheid worden in week 12 beoordeeld.
Na de gerandomiseerde fase van het onderzoek zullen alle deelnemers, behalve degenen die gerandomiseerd zijn naar IVIG en voldeden aan de klinische verslechteringscriteria, aangeboden worden om door te gaan naar een open-label extensiefase waarin zij IVIG zullen krijgen in week 12, 16 en 20.
Ze komen dan in week 24 terug voor een laatste bezoek zonder infusie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid opnieuw te beoordelen
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
12
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: James Andrews, MD
- Telefoonnummer: (205) 934-1564
- E-mail: jaandrews@uabmc.edu
Studie Contact Back-up
- Naam: Hannah E Howell, MS
- Telefoonnummer: 205-996-6552
- E-mail: heburns@uabmc.edu
Studie Locaties
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- Werving
- University of Alabama at Birmingham
-
Hoofdonderzoeker:
- James Andrews, MD
-
Contact:
- James Andrews, MD
- Telefoonnummer: (205) 934-1564
- E-mail: jaandrews@uabmc.edu
-
Contact:
- Hannah E Howell, MS
- Telefoonnummer: 205-996-6552
- E-mail: heburns@uabmc.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21218
- Nog niet aan het werven
- Johns Hopkins University
-
Contact:
- Grazyna Purwin
- E-mail: gpurwin1@jhmi.edu
-
Contact:
- Lisa Christopher-Stine, MD, MPH
- Telefoonnummer: 410-550-6962
- E-mail: lchrist4@jhmi.edu
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15260
- Nog niet aan het werven
- University of Pittsburgh
-
Contact:
- Rohit Aggarwal, MD, MS
- Telefoonnummer: 412-624-4141
- E-mail: aggarwalr@upmc.edu
-
Contact:
- Diane C Koontz
- E-mail: dik4@pitt.edu
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Actief, niet wervend
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
- Actief, niet wervend
- University of Washington
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- 16 jaar of ouder
- Anti-HMGCR-antilichaam positief
- Serumcreatinekinase > 5x bovengrens van normaal
- Anti-HMGCR immuungemedieerde necrotiserende myopathie ziekteduur < 36 maanden bij screening
- Geen matige of ernstige ademhalings- of slikstoornissen als gevolg van immuungemedieerde necrotiserende myopathie bij screening
- Geen geschiedenis van dermatomyositis-uitslag
Uitsluitingscriteria:
- Orale dagelijkse dosis glucocorticoïden > 15 mg bij screening
- Verandering in de orale dosis glucocorticoïden < 2 weken vóór screening
- Eerdere IVIG-behandeling voor anti-HMGCR immuungemedieerde necrotiserende myopathie
- > 1 oraal conventioneel synthetisch DMARD-gebruik (bijv. methotrexaat, mycofenolaatmofetil, azathioprine) bij screening
- Verandering in gelijktijdige DMARD-dosis < 4 weken vóór screening
- Rituximab-behandeling binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening
- Plasma-uitwisseling, cyclofosfamide of biologische immunosuppressieve medicatie binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening
- Gebruik van statinemedicatie bij screening
- Geschiedenis van anafylactische reactie op IVIG
- Voorgeschiedenis van angina pectoris, myocardinfarct, TIA of beroerte binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening
- Vrouwen die zwanger kunnen worden en die zwanger zijn, borstvoeding geven of niet bereid zijn een zeer effectieve anticonceptiemethode toe te passen tijdens het onderzoek
- Wells' Criteria for Long Embolism-score van 4 of meer bij screening
- Wells' Criteria voor diepe veneuze trombosescore van 2 of meer bij screening
- Elke medische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, deelname aan de klinische proef niet raadzaam maakt of die de evaluatie van de onderzoeksbehandeling zou belemmeren
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Intraveneus toegediend gepoold menselijk immunoglobuline (IVIG)
Deelnemers krijgen elke 4 weken gedurende 24 weken intraveneus toegediend gepoold menselijk immunoglobuline (IVIG) 2 g/kg.
|
IVIG 2 g/kg elke 4 weken gedurende 12 weken (3 doses)
Andere namen:
|
|
Geen tussenkomst: Placebo
Deelnemers ontvangen een infusie van 0,9% natriumchloride-oplossing om de 4 weken gedurende 16 weken met een equivalent volume met de overeenkomstige IVig-op gewicht gebaseerde dosis.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage verandering in serumcreatinekinase (CK)
Tijdsspanne: Week 0 t/m 12
|
Primaire werkzaamheidsuitkomst
|
Week 0 t/m 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: James Andrews, MD, University of Alabama at Birmingham
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
27 oktober 2025
Primaire voltooiing (Geschat)
30 december 2026
Studie voltooiing (Geschat)
30 juni 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 september 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 september 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 september 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 300013467
- 1R21AR083566-01A1 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .