Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

The MIGHT Trial - en utforskande klinisk prövning av IVIG i anti-HMGCR immunmedierad nekrotiserande myopati

3 augusti 2026 uppdaterad av: James Andrews, University of Alabama at Birmingham
Detta är en randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind fas 2 explorativ klinisk prövning av IVIG i anti-HMGCR IMNM. Planerad registrering är 12 individer med aktiv anti-HMGCR IMNM som uppfyller inklusions- och exkluderingskriterier. Om vi ​​antar 20 % avhopp, räknar vi med att 10 deltagare kommer att slutföra alla studiebedömningar. Inskrivna deltagare kommer att randomiseras 1:1 till antingen IVIG 2g/kg eller placebo (0,9 % NaCl vid motsvarande volym) vid veckorna 0, 4 och 8. De primära effekt- och co-primära effektmåtten för säkerhet och tolerabilitet kommer att bedömas vid vecka 12. Efter den randomiserade fasen av studien kommer alla deltagare, utom de som randomiserades till IVIG och uppfyllde kriterierna för klinisk försämring, att erbjudas att fortsätta till en öppen förlängningsfas där de kommer att få IVIG i veckorna 12, 16 och 20. De kommer sedan tillbaka vid vecka 24 för ett sista icke-infusionsbesök för att omvärdera säkerhet, tolerabilitet och effektresultat

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

12

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Rekrytering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Huvudutredare:
          • James Andrews, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21218
        • Har inte rekryterat ännu
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Lisa Christopher-Stine, MD, MPH
          • Telefonnummer: 410-550-6962
          • E-post: lchrist4@jhmi.edu
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15260
        • Rekrytering
        • University of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Washington

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 16 år eller äldre
  • Anti-HMGCR antikropp positiv
  • Serumkreatinkinas > 5x övre normalgräns
  • Anti-HMGCR immunmedierad nekrotiserande myopati sjukdomslängd < 36 månader vid screening
  • Ingen måttlig eller svår andnings- eller sväljdysfunktion på grund av immunmedierad nekrotiserande myopati vid screening
  • Ingen historia av dermatomyosit utslag

Uteslutningskriterier:

  • Peroral glukokortikoid daglig dos > 15 mg vid screening
  • Ändring av oral glukokortikoiddos < 2 veckor före screening
  • Tidigare IVIG-behandling för anti-HMGCR immunmedierad nekrotiserande myopati
  • > 1 oralt konventionellt syntetiskt DMARD (t.ex. metotrexat, mykofenolatmofetil, azatioprin) vid screening
  • Ändring av samtidig DMARD-dos < 4 veckor före screening
  • Rituximabbehandling inom 6 månader före screening
  • Plasmabyte, cyklofosfamid eller biologisk immunsuppressiv medicin inom 3 månader före screening
  • Användning av statinläkemedel vid screening
  • Historik av anafylaktisk reaktion på IVIG
  • Anamnes på angina pectoris, hjärtinfarkt, övergående ischemisk attack eller stroke inom 12 månader före screening
  • Kvinnor i fertil ålder som är gravida, ammar eller är ovilliga att använda en mycket effektiv preventivmetod under studien
  • Wells' kriterier för lungemboli på 4 eller mer vid screening
  • Wells' kriterier för djup ventrombos poäng på 2 eller mer vid screening
  • Varje medicinskt tillstånd som, enligt utredarens bedömning, gör deltagande i den kliniska prövningen olämplig eller som skulle störa utvärderingen av studiebehandlingen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Intravenöst administrerat poolat humant immunglobulin (IVIG)
Deltagarna kommer att få intravenöst administrerat poolat humant immunglobulin (IVIG) 2g/kg var fjärde vecka i 24 veckor.
Biologisk: Intravenöst administrerat poolat humant immunglobulin (IVIG)
IVIG 2g/kg var 4:e vecka i 12 veckor (3 doser)
Andra namn:
  • Oktagram -Immunglobulin intravenöst (mänskligt)
Inget ingripande: Placebo
Deltagarna kommer att få en infusion av 0,9% natriumkloridlösning var fjärde vecka under 16 veckor i motsvarande volym till motsvarande IVIG-viktbaserad dos.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring i serumkreatinkinas (CK)
Tidsram: Vecka 0 till 12
Primärt effektutfall
Vecka 0 till 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Alabama at Birmingham

Samarbetspartners

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Octapharma USA, Inc.
CSI Pharmacy

Utredare

  • Huvudutredare: James Andrews, MD, University of Alabama at Birmingham

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 oktober 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

30 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

30 juni 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 september 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 september 2024

Första postat (Faktisk)

19 september 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 300013467
  • 1R21AR083566-01A1 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera