Lo studio MIGHT: uno studio clinico esplorativo sulle IVIG nella miopatia necrotizzante immunomediata anti-HMGCR
23 febbraio 2026 aggiornato da: James Andrews, University of Alabama at Birmingham
Questo è uno studio clinico esplorativo di fase 2, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, su IVIG in IMNM anti-HMGCR.
L'arruolamento pianificato è di 12 individui con IMNM anti-HMGCR attivo che soddisfano i criteri di inclusione ed esclusione.
Supponendo un 20% di abbandoni, prevediamo che 10 partecipanti completeranno tutte le valutazioni dello studio.
I partecipanti arruolati verranno randomizzati 1:1 a IVIG 2 g/kg o placebo (0,9% NaCl a volume equivalente) alle settimane 0, 4 e 8.
L'efficacia primaria e gli endpoint co-primari di sicurezza e tollerabilità saranno valutati alla settimana 12.
Dopo la fase randomizzata dello studio, a tutti i partecipanti, ad eccezione di quelli che sono stati randomizzati a IVIG e hanno soddisfatto i criteri di peggioramento clinico, verrà offerto di proseguire con una fase di estensione in aperto in cui riceveranno IVIG alle settimane 12, 16 e 20.
Torneranno quindi alla settimana 24 per una visita finale senza infusione per rivalutare la sicurezza, la tollerabilità e l'esito dell'efficacia
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
12
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: James Andrews, MD
- Numero di telefono: (205) 934-1564
- Email: jaandrews@uabmc.edu
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Hannah E Howell, MS
- Numero di telefono: 205-996-6552
- Email: heburns@uabmc.edu
Luoghi di studio
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Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- Reclutamento
- University of Alabama at Birmingham
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Investigatore principale:
- James Andrews, MD
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Contatto:
- James Andrews, MD
- Numero di telefono: (205) 934-1564
- Email: jaandrews@uabmc.edu
-
Contatto:
- Hannah E Howell, MS
- Numero di telefono: 205-996-6552
- Email: heburns@uabmc.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
- Non ancora reclutamento
- Johns Hopkins University
-
Contatto:
- Grazyna Purwin
- Email: gpurwin1@jhmi.edu
-
Contatto:
- Lisa Christopher-Stine, MD, MPH
- Numero di telefono: 410-550-6962
- Email: lchrist4@jhmi.edu
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15260
- Non ancora reclutamento
- University of Pittsburgh
-
Contatto:
- Rohit Aggarwal, MD, MS
- Numero di telefono: 412-624-4141
- Email: aggarwalr@upmc.edu
-
Contatto:
- Diane C Koontz
- Email: dik4@pitt.edu
-
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Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Attivo, non reclutante
- University of Texas Health Science Center at Houston
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-
Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
- Attivo, non reclutante
- University of Washington
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- 16 anni o più
- Positivo agli anticorpi anti-HMGCR
- Creatin chinasi sierica > 5 volte il limite superiore della norma
- Durata della malattia della miopatia necrotizzante immunomediata anti-HMGCR < 36 mesi allo screening
- Nessuna disfunzione respiratoria o della deglutizione moderata o grave dovuta a miopatia necrotizzante immunomediata allo screening
- Nessuna storia di rash dermatomiosite
Criteri di esclusione:
- Dose giornaliera di glucocorticoidi orali > 15 mg allo screening
- Modifica della dose di glucocorticoidi orali < 2 settimane prima dello screening
- Precedente trattamento con IVIG per la miopatia necrotizzante immunomediata anti-HMGCR
- > 1 DMARD sintetico convenzionale orale (ad es. metotrexato, micofenolato mofetile, azatioprina) utilizzato allo screening
- Modifica della dose concomitante di DMARD < 4 settimane prima dello screening
- Trattamento con rituximab entro 6 mesi prima dello screening
- Sostituzione plasmatica, ciclofosfamide o farmaci immunosoppressori biologici nei 3 mesi precedenti lo screening
- Uso di statine allo screening
- Storia di reazione anafilattica alle IVIG
- Storia di angina pectoris, infarto miocardico, attacco ischemico transitorio o ictus nei 12 mesi precedenti lo screening
- Donne in età fertile che sono incinte, che allattano al seno o che non sono disposte a praticare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio
- Punteggio dei criteri di Wells per l'embolia polmonare pari o superiore a 4 allo screening
- Punteggio dei criteri di Wells per la trombosi venosa profonda pari o superiore a 2 allo screening
- Qualsiasi condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, renda sconsigliabile la partecipazione alla sperimentazione clinica o che interferirebbe con la valutazione del trattamento in studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Immunoglobuline umane aggregate (IVIG) somministrate per via endovenosa
I partecipanti riceveranno un pool di immunoglobuline umane (IVIG) somministrate per via endovenosa 2 g / kg ogni 4 settimane per 24 settimane.
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IVIG 2 g/kg ogni 4 settimane per 12 settimane (3 dosi)
Altri nomi:
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Nessun intervento: Placebo
I partecipanti riceveranno un'infusione di soluzione di cloruro di sodio allo 0,9% ogni 4 settimane per 16 settimane a volume equivalente alla corrispondente dose basata sul peso IVIG.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione percentuale della creatinchinasi sierica (CK)
Lasso di tempo: Settimana da 0 a 12
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Risultato primario di efficacia
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Settimana da 0 a 12
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: James Andrews, MD, University of Alabama at Birmingham
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
27 ottobre 2025
Completamento primario (Stimato)
30 dicembre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
30 giugno 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 settembre 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 settembre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
19 settembre 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 febbraio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 febbraio 2026
Ultimo verificato
1 febbraio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 300013467
- 1R21AR083566-01A1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .