El ensayo MIGHT: un ensayo clínico exploratorio de IVIG en la miopatía necrotizante mediada por inmunidad anti-HMGCR
23 de febrero de 2026 actualizado por: James Andrews, University of Alabama at Birmingham
Este es un ensayo clínico exploratorio de fase 2, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego de IVIG en IMNM anti-HMGCR.
La inscripción planificada es de 12 personas con IMNM anti-HMGCR activo que cumplan con los criterios de inclusión y exclusión.
Suponiendo un abandono del 20%, anticipamos que 10 participantes completarán todas las evaluaciones del estudio.
Los participantes inscritos serán asignados al azar 1:1 a 2 g/kg de IVIG o placebo (NaCl al 0,9 % en un volumen equivalente) en las semanas 0, 4 y 8.
Los criterios de valoración primarios de eficacia y coprimarios de seguridad y tolerabilidad se evaluarán en la semana 12.
Después de la fase aleatorizada del ensayo, a todos los participantes, excepto aquellos que fueron asignados aleatoriamente a IVIG y cumplieron con los criterios de deterioro clínico, se les ofrecerá continuar con una fase de extensión abierta en la que recibirán IVIG en las semanas 12, 16 y 20.
Luego regresarán en la semana 24 para una visita final sin infusión para reevaluar los resultados de seguridad, tolerabilidad y eficacia.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
12
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: James Andrews, MD
- Número de teléfono: (205) 934-1564
- Correo electrónico: jaandrews@uabmc.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Hannah E Howell, MS
- Número de teléfono: 205-996-6552
- Correo electrónico: heburns@uabmc.edu
Ubicaciones de estudio
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Reclutamiento
- University of Alabama at Birmingham
-
Investigador principal:
- James Andrews, MD
-
Contacto:
- James Andrews, MD
- Número de teléfono: (205) 934-1564
- Correo electrónico: jaandrews@uabmc.edu
-
Contacto:
- Hannah E Howell, MS
- Número de teléfono: 205-996-6552
- Correo electrónico: heburns@uabmc.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
- Aún no reclutando
- Johns Hopkins University
-
Contacto:
- Grazyna Purwin
- Correo electrónico: gpurwin1@jhmi.edu
-
Contacto:
- Lisa Christopher-Stine, MD, MPH
- Número de teléfono: 410-550-6962
- Correo electrónico: lchrist4@jhmi.edu
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15260
- Aún no reclutando
- University of Pittsburgh
-
Contacto:
- Rohit Aggarwal, MD, MS
- Número de teléfono: 412-624-4141
- Correo electrónico: aggarwalr@upmc.edu
-
Contacto:
- Diane C Koontz
- Correo electrónico: dik4@pitt.edu
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Activo, no reclutando
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Activo, no reclutando
- University of Washington
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- 16 años de edad o más
- Anticuerpo anti-HMGCR positivo
- Creatina quinasa sérica > 5 veces el límite superior de lo normal
- Duración de la enfermedad de miopatía necrotizante mediada inmunitariamente anti-HMGCR < 36 meses en el momento de la selección
- No hay disfunción respiratoria o de deglución moderada o grave debido a miopatía necrotizante inmunomediada en el momento de la selección.
- Sin antecedentes de erupción cutánea por dermatomiositis.
Criterios de exclusión:
- Dosis diaria de glucocorticoides orales > 15 mg en el momento del cribado
- Cambio en la dosis de glucocorticoides orales <2 semanas antes de la selección
- Tratamiento previo con IVIG para la miopatía necrotizante mediada inmunitariamente anti-HMGCR
- > 1 FAME sintético convencional oral (p. ej., metotrexato, micofenolato de mofetilo, azatioprina) utilizado en el momento de la selección
- Cambio en la dosis concomitante de FAME < 4 semanas antes del cribado
- Tratamiento con rituximab en los 6 meses previos a la selección
- Intercambio de plasma, ciclofosfamida o medicamentos inmunosupresores biológicos dentro de los 3 meses previos a la evaluación
- Uso de estatinas en el cribado
- Historia de reacción anafiláctica a IVIG
- Antecedentes de angina de pecho, infarto de miocardio, ataque isquémico transitorio o accidente cerebrovascular dentro de los 12 meses anteriores a la evaluación
- Mujeres en edad fértil que estén embarazadas, amamantando o que no estén dispuestas a practicar un método anticonceptivo altamente eficaz durante el estudio.
- Puntuación de los Criterios de Wells para embolia pulmonar de 4 o más en el momento del cribado
- Criterios de Wells para trombosis venosa profunda: puntuación de 2 o más en la selección
- Cualquier condición médica que, a juicio del investigador, haga desaconsejable la participación en el ensayo clínico o que pueda interferir con la evaluación del tratamiento del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Inmunoglobulina humana combinada (IVIG) administrada por vía intravenosa
Los participantes recibirán inmunoglobulina humana combinada (IGIV) administrada por vía intravenosa 2 g/kg cada 4 semanas durante 24 semanas.
|
IVIG 2 g/kg cada 4 semanas durante 12 semanas (3 dosis)
Otros nombres:
|
|
Sin intervención: Placebo
Los participantes recibirán una infusión de una solución de cloruro de sodio al 0,9% cada 4 semanas durante 16 semanas a un volumen equivalente a la dosis basada en el peso correspondiente.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio porcentual en la creatina quinasa (CK) sérica
Periodo de tiempo: Semana 0 a 12
|
Resultado primario de eficacia
|
Semana 0 a 12
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: James Andrews, MD, University of Alabama at Birmingham
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
27 de octubre de 2025
Finalización primaria (Estimado)
30 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
30 de junio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de septiembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de septiembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
19 de septiembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 300013467
- 1R21AR083566-01A1 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .