精氨酸刺激和肽素治疗儿童多尿多饮综合征 (COPEPCHILD)
探讨低渗多尿的多尿多饮综合征（PPS）应区分与饮水过多所致的原发性多饮（PP）、抗利尿激素（AVP）分泌不足相关的中枢性尿崩症（CDI）和肾性尿崩症（NDI） ）与 AVP 不敏感有关。 血浆AVP测定不相关（浓度不稳定、体外半衰期短、技术时间长、血样量大）。 目前鉴别诊断基于禁水试验（WDT），间接反映AVP作用，需要住院6小时以上，存在脱水风险，准确率较低。 和肽素代表了一种新的生物标志物，是 AVP 释放的直接镜像，具有显着的特点（稳定、快速测定、血容量小）。 和肽素已成为成人 PPS 的诊断工具，并在诊断过程中消除了 WDT。 在儿童中，基础和肽素值有助于 NDI 和排除 CDI（基础和肽素阈值分别 > 30 和 > 3.53 pmol/l（Se 100%，Sp 87.4%））。 低于 3.53 pmol/l，基础和肽素性能不足以区分 PP 和 CDI，凸显了刺激和肽素研究与改进这一策略的相关性。 精氨酸刺激试验作为一种简单、持续时间短（2 小时）且耐受性良好的工具被广泛用于儿科诊断生长激素缺乏症。 该和肽素刺激测试的性能在患有 PPS 的成人中进行了研究，具有很高的诊断准确性。
本研究的目的是确定精氨酸刺激试验在儿童多尿烦渴综合征的不确定诊断（基础和肽素<30 pmol/l）中的最佳判别阈值。
然后评估精氨酸刺激试验对儿童多尿多饮综合征中原发性多饮和中枢性淡味糖尿病的区分能力。 最后评估用于儿童PPS鉴别诊断的新决策算法的成本效益，并使用蛋白血症和肽素比率评估输注量对和肽素分泌的影响。
研究概览
详细说明
进行常规生化测试以筛查患者 PPS 并确定自午夜起禁食且不限制水的基础和肽素水平： 1/ 基础和肽素值 ≥ 30 pmol/L 定义 NDI 的诊断并导致特定护理； 2/ 基础和肽素 < 30 pmol/L 定义了适合接受精氨酸刺激的患者组。 精氨酸刺激和肽素测试于上午 8 点开始，剂量为 0.5 g/kg，持续 30 分钟。 在输注后的 T0（输注前）、T45、T60、T90 和 T120 分钟测量和肽素。
基础和肽素值超过3.53 pmol/L的患者被视为PP阳性诊断（Se 100%，Sp 87.4%），本组患者（PP组）不进行脑MRI检查。
基础和肽素值 < 3.53 pmol/L 的患者被视为不确定诊断 (UD)，并且进行脑和垂体 MRI 至少有两种独立的解释。 异常的垂体 MRI 可以诊断 CDI，从而进行病因学调查和 AVP 治疗。 基础和肽素≥3.53 pmol/l的患者（PP组）和MRI正常的UD患者在不进行AVP治疗的情况下逐渐减少饮水量。 对于所有这些最新患者，一个月后进行临床和生物学重新评估。
金标准将是基于一组指标的最终诊断 PP 与 CDI：病史、体格检查、垂体激素评估、下丘脑-垂体 MRI、1 个月随访。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Rachel REYNAUD
- 电话号码：0491388040
- 邮箱：Rachel.REYNAUD@ap-hm.fr
研究联系人备份
- 姓名：Rawand Masoud
- 邮箱：rawand.masoud@ap-hm.fr
学习地点
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Angers、法国
- CHU Angers
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首席研究员：
- Regis COUTANT
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Bordeaux、法国
- CHU de Bordeaux
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首席研究员：
- Pascal BARAT
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Lille、法国
- CHU Lille
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首席研究员：
- Iva Gueorguieva
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Lyon、法国
- HCL
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首席研究员：
- Carine VILLANUEVA
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Marseille、法国
- Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
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接触：
- Rachel REYNAUD
- 电话号码：0491388040
- 邮箱：Rachel.REYNAUD@ap-hm.fr
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接触：
- Rawand Masoud
- 邮箱：rawand.masoud@ap-hm.fr
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Montpellier、法国
- CHU Montpellier
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首席研究员：
- Cyril AMOUROUX
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Nantes、法国
- CHU Nantes
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Nice、法国
- CHU NICE
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Paris、法国
- AP-HP
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首席研究员：
- Agnes LINGLART
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Pau、法国
- CH Pau
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首席研究员：
- Laure OILLEAU
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Reims、法国
- CHU Reims
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首席研究员：
- Pierre-François SOUCHON
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Rennes、法国
- Chu Rennes
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首席研究员：
- SAADE Marie Béatrice
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Rouen、法国
- CHU Rouen
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首席研究员：
- Mireille CASTANET
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Toulouse、法国
- CHU Toulouse
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首席研究员：
- Thomas EDOUARD
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 患有多尿多饮综合征（定义为儿科低渗利尿 > 50 mL/kg/天或青春期晚期 30 mL/kg/天 (Tanner 5)）的 2 至 18 岁儿童，需要进行 PP 和 DIC 的鉴别诊断
- 基础和肽素低于 30 pmol/l
- 同意参加研究
- 父母双方同意让他们的孩子参加这项研究。
排除标准：
- 糖尿病
- 不平衡的甲状腺功能障碍
- 促肾上腺皮质激素缺乏症
- 离子性疾病（钠血症 < 135 或 > 145 mmol/L，血钾异常 < 3 或 > 5 mmol/L，纠正钙血症 < 2.2 或 > 2.6 mmol/L）
- 中度至重度临床脱水（最近体重减轻>体重的5%，脱水的临床或生物学迹象）需要立即治疗管理
- 肾功能衰竭且 GFR < 60 mL/min/1.73 平方米
- 尿路病
- 肿瘤综合征（下丘脑垂体瘤除外）
- 颅内高压
- 罗哈德综合征
- 发热或生物炎症综合征且 CRP > 5 mg/L
- 肝功能不全
- MRI 禁忌症
- 渐进限制饮水量的禁忌症
- 精氨酸禁忌史
- 怀孕测试呈阳性
- 缺乏父母或法定代表人的授权
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：NDI-PP-CDI基团
和肽素代表了一种新的生物标志物，是 AVP 释放的直接镜像，具有显着的特点（稳定、快速测定、血容量小）。
和肽素已成为成人 PPS 的诊断工具，并在诊断过程中消除了 WDT。
在儿童中，基础和肽素值有助于 NDI 和排除 CDI（基础和肽素阈值分别 > 30 和 > 3.53 pmol/l（Se 100%，Sp 87.4%））。
低于 3.53 pmol/l，基础和肽素性能不足以区分 PP 和 CDI，凸显了刺激和肽素研究与改进这一策略的相关性。
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和肽素测试是在午夜开始禁食且不限制水的情况下进行的。 在用于生物学纳入标准的肝素管上采集血液后，将肝素化血浆转移至蒂莫大学医院（运输温度+4°C）用于筛选和肽素测定。 基础和肽素水平决定下一步：
精氨酸刺激和肽素测试于上午 8 点开始，自午夜开始禁食且不限制饮水，并以卧位休息 30 分钟。
将 0.5 g/kg 剂量的精氨酸（最多 40 g）稀释在 0.9% NaCl 中，通过外周静脉管输注 30 分钟以上。
在输注后的 T0（输注前）、T45、T60、T90 和 T120 分钟测量和肽素。
根据我们既往的研究，基础和肽素值超过3.53 pmol/L的患者被认为是PP的阳性诊断（Se 100%，Sp 87.4%），并且该组患者（PP组）不进行脑MRI检查。 根据基础和肽素值 (< 3.53 pmol/L) 被认为是不确定诊断 (UD) 的患者，根据参考程序（常规护理中不使用和使用造影剂）进行脑和垂体 MRI 扫描。 MRI 解读由两名独立的神经放射科医生（一名来自招募中心，一名来自试点中心）进行。 如果出现差异，协调中心的神经放射科医生将进行第三次独立解释。 异常的垂体 MRI（垂体柄垂体瘤、异位神经垂体、视隔发育不良、空鞍区、Rathke 囊）可以诊断 CDI，从而进行病因学调查和 AVP 治疗。
基础和肽素≥3.53 pmol/l的患者（PP组）和MRI正常的UD患者在未接受AVP治疗的情况下在家中逐渐减少饮水量：第一周逐渐减少20%，第二周减少30%，第四周减少40%第三，上周达到每日饮水量的 50%，包括限制过夜、删除睡前饮水。
将提供一些建议来帮助医生。
对于所有这些最新患者，一个月后进行临床重新评估（体重、身高、心率、血压、24 小时输入/输出平衡）。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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精氨酸刺激的和肽水平的测量
大体时间：精氨酸刺激和肽素水平的不同时间点将在45分钟、60分钟、90分钟和120分钟测量
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测定每次精氨酸刺激的和肽水平（T45min、T60min、T90min、T120min）
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精氨酸刺激和肽素水平的不同时间点将在45分钟、60分钟、90分钟和120分钟测量
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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使用精氨酸刺激和肽素测试探索多尿多饮综合征的新算法可节省成本
大体时间：第 36 个月
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评估用于儿童 PPS 鉴别诊断的新决策算法的成本效益，包括药物、检查和住院时间
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第 36 个月
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和肽素比率
大体时间：第 36 个月
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使用和肽素比率评估输注量对和肽素分泌的影响（每次，将计算精氨酸刺激的和肽素比率，以便计算基线和肽素浓度，并抵消由于灌注和肽素比率引起的任何血液稀释将通过蛋白质血症纠正）
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第 36 个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Rachel REYNAUD, Pr、AP-HM
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- RCAPHM23_0379
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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