Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Arginin-stimuleret Copeptin i polyuri-polydipsi syndrom hos børn (COPEPCHILD)

12. februar 2025 opdateret af: Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Udforskningen af ​​polyuro-polydipsi syndrom (PPS) med hypoton polyuri bør skelnes mellem primær polydipsi (PP) på grund af overdreven vandindtagelse, central diabetes insipidus (CDI) relateret til utilstrækkelig sekretion af antidiuretisk hormon (AVP) og nefrogen diabetes insipidus (NDI) ) relateret til AVP-ufølsomhed. Bestemmelsen af ​​plasma-AVP er ikke relevant (ustabil koncentration, kort in vitro-halveringstid, lang teknisk tid og stor blodprøve). Differentialdiagnosen er i øjeblikket baseret på en vanddeprivationstest (WDT), en indirekte afspejling af AVP-handling, der kræver mere end 6 timers indlæggelse med risiko for dehydrering og lav nøjagtighed. Copeptin repræsenterer en ny biomarkør, direkte spejl af AVP-frigivelse med bemærkelsesværdige egenskaber (stabil, hurtig bestemmelse, lille blodvolumen). Copeptin er blevet et diagnostisk værktøj i voksen PPS og elimineret WDT i den diagnostiske proces. Hos børn hjælper basale copeptinværdier for NDI og til at udelukke CDI (hhv. basal copeptin-tærskel > 30 og > 3,53 pmol/l (Se 100%, Sp 87,4%). Under 3,53 pmol/l var basal copeptin-ydelse utilstrækkelig til at skelne mellem PP og CDI, hvilket understreger relevansen af ​​det stimulerede copeptin-studie for at forbedre denne strategi. Argininstimuleringstesten er meget brugt som et simpelt, kortvarigt (2 timer) og veltolereret værktøj til at diagnosticere væksthormonmangel i pædiatrien. Ydeevnen af ​​denne test for copeptin-stimulering blev undersøgt hos voksne med PPS med en høj diagnostisk nøjagtighed.

Formålet med undersøgelsen er at identificere den bedste diskriminant-tærskel for argininstimuleringstesten i den usikre diagnose (basal copeptin <30 pmol/l) ved polyuro-polydipsis syndrom hos børn.

Evaluer derefter argininstimuleringstestens diskriminerende kapacitet mellem primær polydipsi og central insipid diabetes i polyuro-polydipsisk syndrom hos børn. Og endelig evaluere omkostningseffektiviteten af ​​en ny beslutningsalgoritme til differentialdiagnose af PPS hos børn og evaluere virkningen af ​​infusionsvolumen på copeptinsekretion ved hjælp af protidæmi-copeptin-forholdet.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Rutinemæssige biokemiske tests udføres for at screene patienter for PPS og bestemme basalt copeptinniveau efter faste siden midnat uden vandbegrænsning: 1/ en basal copeptinværdi ≥ 30 pmol/L definerer diagnosen NDI og resulterer i en specifik pleje; 2/ a basal copeptin < 30 pmol/L definerer gruppen af ​​egnede patienter til argininstimulering. Den arginin-stimulerede copeptin-test starter kl. 8 om morgenen ved en dosis på 0,5 g/kg over 30 min. Copeptin måles ved T0 (før infusion), T45, T60, T90 og T120 minutter efter infusion.

Patienter med basal copeptinværdi over 3,53 pmol/L betragtes som positiv diagnose af PP (Se 100%, Sp 87,4%), og cerebral MR udføres ikke for denne gruppe patienter (PP-gruppen).

Patienter med basal copeptinværdi < 3,53 pmol/L betragtes som en usikker diagnose (UD), og cerebral og hypofyse-MR udføres med mindst to uafhængige tolkninger. Unormal hypofyse-MR tillader en diagnose af CDI, hvilket fører til ætiologiske undersøgelser og AVP-behandling. Patienter med basal copeptin ≥ 3,53 pmol/l (PP-gruppe) og UD-patienter med normal MR har gradvis reduktion af vandindtaget uden AVP-behandling. For alle disse seneste patienter udføres en klinisk og biologisk revurdering en måned senere.

Guldstandarden vil være den endelige diagnose PP vs. CDI baseret på et sæt indikatorer: sygehistorie, fysisk undersøgelse, hypofysehormonel vurdering, hypothalamo-hypofyse MRI, opfølgning efter 1 måned.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

155

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Angers, Frankrig
        • CHU Angers
        • Ledende efterforsker:
          • Regis COUTANT
      • Bordeaux, Frankrig
        • CHU de Bordeaux
        • Ledende efterforsker:
          • Pascal BARAT
      • Lille, Frankrig
        • Chu Lille
        • Ledende efterforsker:
          • Iva Gueorguieva
      • Lyon, Frankrig
        • HCL
        • Ledende efterforsker:
          • Carine VILLANUEVA
      • Marseille, Frankrig
      • Montpellier, Frankrig
        • CHU Montpellier
        • Ledende efterforsker:
          • Cyril AMOUROUX
      • Nantes, Frankrig
        • CHU Nantes
      • Nice, Frankrig
        • CHU Nice
      • Paris, Frankrig
        • AP-HP
        • Ledende efterforsker:
          • Agnes LINGLART
      • Pau, Frankrig
        • CH PAU
        • Ledende efterforsker:
          • Laure OILLEAU
      • Reims, Frankrig
        • Chu Reims
        • Ledende efterforsker:
          • Pierre-François SOUCHON
      • Rennes, Frankrig
        • Chu Rennes
        • Ledende efterforsker:
          • SAADE Marie Béatrice
      • Rouen, Frankrig
        • CHU Rouen
        • Ledende efterforsker:
          • Mireille CASTANET
      • Toulouse, Frankrig
        • CHU Toulouse
        • Ledende efterforsker:
          • Thomas EDOUARD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn i alderen 2 til 18 år med polyuro-polydipsi syndrom (defineret som hypotonisk diurese > 50 mL/kg/dag i pædiatrisk alder eller 30 mL/kg/dag i sen pubertet (Tanner 5)), der præsenterer for differentialdiagnose mellem PP og DIC
  • Basal copeptin på mindre end 30 pmol/l
  • Indvilger i at deltage i undersøgelsen
  • Hvis to forældres samtykke til at få deres barn til at deltage i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Diabetes mellitus
  • Ubalanceret dysthyroidisme
  • Kortikotropisk mangel
  • Ioniske lidelser (dysnatriæmi < 135 eller > 145 mmol/l, dyskalæmi < 3 eller > 5 mmol/l, korrigeret dyscalcæmi < 2,2 eller > 2,6 mmol/l)
  • Moderat til svær klinisk dehydrering (nyligt vægttab > 5 % af kropsvægten, kliniske eller biologiske tegn på dehydrering), der kræver øjeblikkelig terapeutisk behandling
  • Nyresvigt med GFR < 60 ml/min/1,73 m2
  • Uropati
  • Tumorsyndrom (undtagen hypothalamo-hypofyse tumor)
  • Intrakraniel hypertension
  • ROHHAD syndrom
  • Feber eller biologisk inflammatorisk syndrom med CRP > 5 mg/L
  • Leverinsufficiens
  • Kontraindikation til MR
  • Kontraindikation til progressive vandindtagsbegrænsninger
  • Historie om kontraindikation til arginin
  • Positiv test for graviditet
  • Manglende autorisation fra begge forældre eller juridiske repræsentanter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NDI-PP-CDI grupper
Copeptin repræsenterer en ny biomarkør, direkte spejl af AVP-frigivelse med bemærkelsesværdige egenskaber (stabil, hurtig bestemmelse, lille blodvolumen). Copeptin er blevet et diagnostisk værktøj i voksen PPS og elimineret WDT i den diagnostiske proces. Hos børn hjælper basale copeptinværdier for NDI og til at udelukke CDI (hhv. basal copeptin-tærskel > 30 og >3,53 pmol/l (Se 100%, Sp 87,4%)). Under 3,53 pmol/l var basal copeptin-ydelse utilstrækkelig til at skelne mellem PP og CDI, hvilket understreger relevansen af ​​det stimulerede copeptin-studie for at forbedre denne strategi.
Procedure: Mål for basal copeptin niveau

Copeptin-test udføres efter faste siden midnat uden vandbegrænsning. Efter blodopsamling på heparinrør, der anvendes til biologiske inklusionskriterier, overføres hepariniseret plasma til Timone Universitetshospital (transporttemperatur +4°C) til screening af copeptin-assay.

Det basale copeptinniveau bestemmer det næste trin:

  1. copeptin ≥ 30 pmol/L definerer diagnosen NDI og resulterer i en specifik behandling;
  2. copeptin < 30 pmol/L definerer gruppen af ​​egnede patienter til argininstimulering
Procedure: Mål for arginin-stimuleret copeptin
Den arginin-stimulerede copeptin-test starter kl. 8 om morgenen efter faste siden midnat uden vandbegrænsning og 30 minutters hvile i decubitus-stilling. En dosis på 0,5 g/kg arginin (maksimalt 40 g) fortyndet i 0,9% NaCl infunderes i løbet af 30 minutter gennem en perifer venelinje. Copeptin måles ved T0 (før infusion), T45, T60, T90 og T120 minutter efter infusion.
Procedure: IRM

Baseret på vores tidligere undersøgelse betragtes patienter med basal copeptinværdi over 3,53 pmol/L som positiv diagnose af PP (Se 100%, Sp 87,4%), og cerebral MR udføres ikke for denne gruppe patienter (PP-gruppen).

En cerebral og hypofyse-MR udført i henhold til referenceprocedurer (uden og med kontrastmiddel anvendt i rutineplejen) for patienter, der anses for at være en usikker diagnose (UD) baseret på basal copeptinværdi (< 3,53 pmol/L). MR-tolkning udføres af to uafhængige neuroradiologer (en fra rekrutteringscentret og en fra pilotcentret). Ved uoverensstemmelser foretages en tredje selvstændig tolkning af neuroradiolog fra koordineringscenteret. Unormal hypofyse MRI (fortykket hypofysestilk hypofysetumor, ektopisk neurohypofyse, septo-optisk dysplasi, tom sellar, Rathke-pose) tillader en diagnose af CDI, der fører til ætiologiske undersøgelser og AVP-behandling.

Adfærdsmæssigt: Vandreduktion derhjemme
Patienter med basal copeptin ≥ 3,53 pmol/l (PP-gruppe) og UD-patienter med normal MR har gradvis reduktion af vandindtagelse i hjemmet uden AVP-behandling: gradvis reduktion med 20 % i den første uge, 30 % i den anden, 40 % i den tredje, at nå 50% af den daglige væske i den sidste uge inklusive begrænsning natten over, sletning drink før søvn. Nogle anbefalinger vil blive givet for at hjælpe læger. For alle disse seneste patienter udføres en klinisk revurdering (vægt, højde, puls, blodtryk, input/output 24 timer balance) en måned senere.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Måling af arginin-stimuleret copeptinniveau
Tidsramme: Forskellige tidspunkter for argenin stimulerer kopeptinniveauet vil blive målt ved 45 minutter, 60 minutter, 90 minutter og 120 minutter
Bestem argininstimuleret copeptinniveau for hver gang (T45min, T60min, T90min, T120min)
Forskellige tidspunkter for argenin stimulerer kopeptinniveauet vil blive målt ved 45 minutter, 60 minutter, 90 minutter og 120 minutter

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Omkostningsbesparelser ved at anvende en ny algoritme til udforskning af polyuri-polydipsi-syndromet ved hjælp af en argenin-stimuleret copeptin-test
Tidsramme: Måned 36
Evaluer omkostningseffektiviteten af ​​en ny beslutningsalgoritme til differentialdiagnose af PPS hos børn, herunder medicin, undersøgelser og opholdstid på hospitalet
Måned 36
Copeptin forhold
Tidsramme: Måned 36
Evaluer virkningen af ​​infusionsvolumen på copeptinsekretion ved hjælp af copeptin-forholdet (for hver gang vil det arginin-stimulerede copeptin-forhold blive beregnet for at tage højde for baseline-copeptin-koncentrationen og for at modvirke enhver blodfortynding på grund af perfusion-copeptin-forholdet vil blive korrigeret af protidæmi)
Måned 36

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Rachel REYNAUD, Pr, AP-HM

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. september 2024

Først opslået (Faktiske)

20. september 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RCAPHM23_0379

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Nefrogen diabetes Insipidus

Kliniske forsøg med Mål for basal copeptin niveau

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner