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Copeptina stimolata dall'arginina nella sindrome da poliuria-polidipsia nei bambini (COPEPCHILD)

12 febbraio 2025 aggiornato da: Assistance Publique Hopitaux De Marseille

L'esplorazione della sindrome poliuro-polidipsia (PPS) con poliuria ipotonica dovrebbe distinguere, polidipsia primaria (PP) dovuta ad eccessiva assunzione di acqua, diabete insipido centrale (CDI) correlato a insufficiente secrezione di ormone antidiuretico (AVP) e diabete insipido nefrogenico (NDI ) correlato all'insensibilità all'AVP. La determinazione dell'AVP plasmatica non è rilevante (concentrazione instabile, emivita in vitro breve, tempo tecnico lungo e campione di sangue di grandi dimensioni). La diagnosi differenziale è attualmente basata su un test di privazione dell'acqua (WDT), un riflesso indiretto dell'azione dell'AVP, che richiede più di 6 ore di ricovero con rischio di disidratazione e bassa accuratezza. La copeptina rappresenta un nuovo biomarcatore, specchio diretto del rilascio di AVP con caratteristiche notevoli (stabilità, determinazione rapida, volume sanguigno ridotto). La copeptina è diventata uno strumento diagnostico nella PPS adulta e ha eliminato la WDT nel processo diagnostico. Nei bambini, i valori basali di copeptina aiutano per l'NDI e per escludere la CDI (soglia basale della copeptina > 30 e > 3,53 pmol/l (Se 100%, Sp 87,4%), rispettivamente). Al di sotto di 3,53 pmol/l, la prestazione basale della copeptina era inadeguata per discriminare PP e CDI, evidenziando la rilevanza dello studio sulla copeptina stimolata per migliorare questa strategia. Il test di stimolazione dell'arginina è ampiamente utilizzato come strumento semplice, di breve durata (2 ore) e ben tollerato per diagnosticare il deficit dell'ormone della crescita in pediatria. Le prestazioni di questo test per la stimolazione della copeptina sono state studiate negli adulti affetti da PPS con un'elevata accuratezza diagnostica.

Lo scopo dello studio è identificare la migliore soglia discriminante del test di stimolazione dell'arginina nella diagnosi incerta (copeptina basale <30 pmol/l) nella sindrome poliuro-polidipsica nei bambini.

Successivamente valutare le capacità discriminanti del test di stimolazione dell'arginina tra polidipsia primaria e diabete insipido centrale nella sindrome poliuro-polidipsica infantile. E infine valutare il rapporto costo-efficacia di un nuovo algoritmo decisionale per la diagnosi differenziale della PPS nei bambini e valutare l'impatto del volume di infusione sulla secrezione di copeptina utilizzando il rapporto copeptina protidemia.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Vengono eseguiti test biochimici di routine per selezionare i pazienti per PPS e determinare il livello basale di copeptina dopo digiuno solido dalla mezzanotte senza restrizione idrica: 1/ un valore di copeptina basale ≥ 30 pmol/L definisce la diagnosi di NDI e si traduce in una cura specifica; 2/ una copeptina basale < 30 pmol/L definisce il gruppo di pazienti idonei alla stimolazione con arginina. Il test della copeptina stimolata con arginina inizia alle 8 del mattino, alla dose di 0,5 g/kg in 30 minuti. La copeptina viene misurata a T0 (prima dell'infusione), T45, T60, T90 e T120 minuti dopo l'infusione.

I pazienti con valore basale di copeptina superiore a 3,53 pmol/L sono considerati positivi alla diagnosi di PP (Se 100%, Sp 87,4%) e la MRI cerebrale non viene eseguita per questo gruppo di pazienti (gruppo PP).

I pazienti con valore basale di copeptina < 3,53 pmol/L sono considerati con diagnosi incerta (UD) e la RM cerebrale e ipofisaria viene eseguita con almeno due interpretazioni indipendenti. La risonanza magnetica ipofisaria anormale consente una diagnosi di CDI che porta a indagini eziologiche e al trattamento dell'AVP. I pazienti con copeptina basale ≥ 3,53 pmol/l (gruppo PP) e i pazienti con UD con MRI normale hanno una riduzione graduale dell'assunzione di acqua senza trattamento con AVP. Per tutti questi ultimi pazienti, un mese dopo viene eseguita una rivalutazione clinica e biologica.

Il gold standard sarà la diagnosi finale PP vs CDI basata su una serie di indicatori: anamnesi, esame obiettivo, valutazione ormonale ipofisaria, risonanza magnetica ipotalamo-ipofisi, follow-up a 1 mese.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

155

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Angers, Francia
        • CHU Angers
        • Investigatore principale:
          • Regis COUTANT
      • Bordeaux, Francia
        • CHU de Bordeaux
        • Investigatore principale:
          • Pascal BARAT
      • Lille, Francia
        • Chu Lille
        • Investigatore principale:
          • Iva Gueorguieva
      • Lyon, Francia
        • HCL
        • Investigatore principale:
          • Carine VILLANUEVA
      • Marseille, Francia
      • Montpellier, Francia
        • CHU Montpellier
        • Investigatore principale:
          • Cyril AMOUROUX
      • Nantes, Francia
        • CHU Nantes
      • Nice, Francia
        • CHU Nice
      • Paris, Francia
        • AP-HP
        • Investigatore principale:
          • Agnes LINGLART
      • Pau, Francia
        • CH PAU
        • Investigatore principale:
          • Laure OILLEAU
      • Reims, Francia
        • Chu Reims
        • Investigatore principale:
          • Pierre-François SOUCHON
      • Rennes, Francia
        • Chu Rennes
        • Investigatore principale:
          • SAADE Marie Béatrice
      • Rouen, Francia
        • CHU Rouen
        • Investigatore principale:
          • Mireille CASTANET
      • Toulouse, Francia
        • CHU Toulouse
        • Investigatore principale:
          • Thomas EDOUARD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Bambini di età compresa tra 2 e 18 anni con sindrome poliuro-polidipsia (definita come diuresi ipotonica > 50 ml/kg/giorno in età pediatrica o 30 ml/kg/giorno nella tarda pubertà (Tanner 5)) che si presentano per la diagnosi differenziale tra PP e DIC
  • Copeptina basale inferiore a 30 pmol/l
  • Accettare di partecipare allo studio
  • Il cui consenso dei due genitori a far partecipare il proprio figlio allo studio.

Criteri di esclusione:

  • Diabete mellito
  • Distiroidismo sbilanciato
  • Carenza corticotropa
  • Disturbi ionici (disnatriemia < 135 o > 145 mmol/l, diskalemia < 3 o > 5 mmol/l, discalcemia corretta < 2,2 o > 2,6 mmol/l)
  • Disidratazione clinica da moderata a grave (recente perdita di peso > 5% del peso corporeo, segni clinici o biologici di disidratazione) che richiede un trattamento terapeutico immediato
  • Insufficienza renale con GFR < 60 ml/min/1,73 m2
  • Uropatia
  • Sindrome tumorale (eccetto tumore ipotalamo-ipofisario)
  • Ipertensione endocranica
  • Sindrome di ROHHAD
  • Febbre o sindrome infiammatoria biologica con CRP > 5 mg/L
  • Insufficienza epatica
  • Controindicazione alla risonanza magnetica
  • Controindicazione alle restrizioni progressive dell'assunzione di acqua
  • Storia di controindicazione all'arginina
  • Test positivo per la gravidanza
  • Mancanza di autorizzazione da parte di entrambi i genitori o dei rappresentanti legali

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Diagnostico
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppi NDI-PP-CDI
La copeptina rappresenta un nuovo biomarcatore, specchio diretto del rilascio di AVP con caratteristiche notevoli (stabilità, determinazione rapida, volume sanguigno ridotto). La copeptina è diventata uno strumento diagnostico nella PPS adulta e ha eliminato la WDT nel processo diagnostico. Nei bambini, i valori basali di copeptina aiutano per l'NDI e per escludere la CDI (soglia basale della copeptina > 30 e > 3,53 pmol/l (Se 100%, Sp 87,4%), rispettivamente). Al di sotto di 3,53 pmol/l, la prestazione basale della copeptina era inadeguata per discriminare PP e CDI, evidenziando la rilevanza dello studio sulla copeptina stimolata per migliorare questa strategia.
Procedura: Misura del livello basale di copeptina

Il test della copeptina viene eseguito dopo un solido digiuno dalla mezzanotte senza restrizione di acqua. Dopo il prelievo del sangue sulla provetta con eparina utilizzata per i criteri di inclusione biologica, il plasma eparinizzato viene trasferito all'ospedale universitario Timone (temperatura di trasporto +4°C) per lo screening del test della copeptina.

Il livello basale di copeptina determina il passaggio successivo:

  1. la copeptina ≥ 30 pmol/L definisce la diagnosi di NDI e comporta una cura specifica;
  2. la copeptina < 30 pmol/L definisce il gruppo di pazienti idonei alla stimolazione con arginina
Procedura: Misura della copeptina stimolata dall'arginina
Il test della copeptina stimolato con arginina inizia alle 8 del mattino, dopo un digiuno continuo dalla mezzanotte senza restrizione di acqua e 30 minuti di riposo in posizione di decubito. Una dose di 0,5 g/kg di arginina (massimo 40 g) diluita in NaCl allo 0,9% viene infusa in 30 minuti attraverso una linea venosa periferica. La copeptina viene misurata a T0 (prima dell'infusione), T45, T60, T90 e T120 minuti dopo l'infusione.
Procedura: IRM

Sulla base del nostro studio precedente, i pazienti con valore basale di copeptina superiore a 3,53 pmol/L sono considerati come diagnosi positiva di PP (Se 100%, Sp 87,4%) e la risonanza magnetica cerebrale non viene eseguita per questo gruppo di pazienti (gruppo PP).

Una risonanza magnetica cerebrale e ipofisaria eseguita secondo le procedure di riferimento (senza e con mezzo di contrasto utilizzato nelle cure di routine) per pazienti considerati con diagnosi incerta (UD) sulla base del valore basale di copeptina (< 3,53 pmol/L). L'interpretazione della MRI viene eseguita da due neuroradiologi indipendenti (uno del centro di reclutamento e uno del centro pilota). In caso di discrepanze, una terza interpretazione indipendente verrà eseguita da un neuroradiologo del centro coordinatore. La RM anormale dell'ipofisi (tumore del peduncolo ipofisario ispessito, neuroipofisi ectopica, displasia setto-ottica, sellare vuoto, tasca di Rathke) consente una diagnosi di CDI che porta a indagini eziologiche e al trattamento dell'AVP.

Comportamentale: Riduzione dell'acqua a casa
I pazienti con copeptina basale ≥ 3,53 pmol/l (gruppo PP) e i pazienti con UD con risonanza magnetica normale hanno una riduzione graduale dell'assunzione di acqua a casa senza trattamento con AVP: riduzione graduale del 20% nella prima settimana, 30% nella seconda, 40% nel terzo, raggiungimento del 50% dei liquidi giornalieri nell'ultima settimana, compresa la restrizione durante la notte e l'eliminazione delle bevande prima di dormire. Verranno fornite alcune raccomandazioni per aiutare i medici. Per tutti questi ultimi pazienti, un mese dopo viene eseguita una rivalutazione clinica (peso, altezza, frequenza cardiaca, pressione sanguigna, bilancio input/output nelle 24 ore).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurazione del livello di copeptina stimolata dall'arginina
Lasso di tempo: Diversi punti temporali in cui l'argenina stimola il livello di copeptina saranno misurati a 45 minuti, 60 minuti, 90 minuti e 120 minuti
Determinare il livello di copeptina stimolata con arginina per ciascun periodo (T45min, T60min, T90min, T120min)
Diversi punti temporali in cui l'argenina stimola il livello di copeptina saranno misurati a 45 minuti, 60 minuti, 90 minuti e 120 minuti

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risparmio sui costi applicando un nuovo algoritmo per l'esplorazione della sindrome poliuria-polidipsia utilizzando un test della copeptina stimolato con argenina
Lasso di tempo: Mese 36
Valutare il rapporto costo-efficacia di un nuovo algoritmo decisionale per la diagnosi differenziale della PPS nei bambini, inclusi farmaci, esami e durata della degenza in ospedale
Mese 36
Rapporto Copeptina
Lasso di tempo: Mese 36
Valutare l'impatto del volume di infusione sulla secrezione di copeptina utilizzando il rapporto di copeptina (per ogni volta, verrà calcolato il rapporto di copeptina stimolato con arginina per tenere conto della concentrazione basale di copeptina e per contrastare qualsiasi diluizione del sangue dovuta al rapporto di copeptina perfusione) sarà corretto dalla protidemia)
Mese 36

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Investigatori

  • Investigatore principale: Rachel REYNAUD, Pr, AP-HM

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 settembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

20 settembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RCAPHM23_0379

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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