Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kopeptyna stymulowana argininą w zespole poliurii i polidypsji u dzieci (COPEPCHILD)

12 lutego 2025 zaktualizowane przez: Assistance Publique Hopitaux De Marseille

W diagnostyce należy wyróżnić zespół poliuropolidypsji (PPS) z wielomoczem hipotonicznym, polidypsję pierwotną (PP) spowodowaną nadmiernym spożyciem wody, moczówkę prostą ośrodkową (CDI) związaną z niedostatecznym wydzielaniem hormonu antydiuretycznego (AVP) oraz moczówkę prostą nerkową (NDI ) związane z niewrażliwością na AVP. Oznaczanie AVP w osoczu nie jest istotne (niestabilne stężenie, krótki okres półtrwania in vitro, długi czas techniczny i duża próbka krwi). Diagnostyka różnicowa opiera się obecnie na teście pozbawienia wody (WDT), pośrednim odzwierciedleniem działania AVP, wymagającym ponad 6 godzin hospitalizacji z ryzykiem odwodnienia i niską dokładnością. Kopeptyna reprezentuje nowy biomarker, bezpośrednie odzwierciedlenie uwalniania AVP o niezwykłych właściwościach (stabilne, szybkie oznaczanie, mała objętość krwi). Kopeptyna stała się narzędziem diagnostycznym w PPS u dorosłych i wyeliminowała WDT w procesie diagnostycznym. U dzieci podstawowe wartości kopeptyny pomagają w rozpoznaniu NDI i wykluczeniu CDI (podstawowy próg kopeptyny > 30 i > 3,53 pmol/l (odpowiednio Se 100%, Sp 87,4%)). Poniżej 3,53 pmol/l podstawowe działanie kopeptyny było niewystarczające, aby rozróżnić PP i CDI, co podkreśla znaczenie badania stymulowanej kopeptyny dla ulepszenia tej strategii. Test stymulacji argininą jest powszechnie stosowany jako proste, krótkotrwałe (2 godziny) i dobrze tolerowane narzędzie do diagnozowania niedoboru hormonu wzrostu u dzieci. Działanie tego testu na stymulację kopeptyną badano u dorosłych chorych na PPS z dużą dokładnością diagnostyczną.

Celem pracy jest określenie najlepszego progu różnicującego testu stymulacji argininą w przypadku niepewnego rozpoznania (podstawowa kopeptyna <30 pmol/l) w zespole poliuropolidypsyjnym u dzieci.

Następnie oceń zdolność różnicową testu stymulacji argininą pomiędzy pierwotną polidypsją a ośrodkową cukrzycą moczową w zespole poliuropolidypsyjnym u dzieci. Na koniec dokonano oceny opłacalności nowego algorytmu decyzyjnego do diagnostyki różnicowej PPS u dzieci i oceny wpływu objętości wlewu na wydzielanie kopeptyny przy użyciu współczynnika kopeptyny protydemii.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Rutynowe badania biochemiczne przeprowadza się w celu przesiewu pacjentów pod kątem PPS i określenia podstawowego poziomu kopeptyny po całkowitym poszczeniu od północy bez ograniczenia spożycia wody: 1/ podstawowa wartość kopeptyny ≥ 30 pmol/l określa rozpoznanie NDI i skutkuje specjalną opieką; 2/ podstawowe stężenie kopeptyny < 30 pmol/l definiuje grupę pacjentów kwalifikujących się do stymulacji argininą. Test kopeptyny stymulowanej argininą rozpoczyna się o godzinie 8 rano, w dawce 0,5 g/kg przez 30 min. Kopeptynę mierzy się w T0 (przed infuzją), T45, T60, T90 i T120 minut po infuzji.

Pacjentów z podstawową wartością kopeptyny powyżej 3,53 pmol/l uważa się za pozytywną diagnozę PP (Se 100%, Sp 87,4%) i u tej grupy pacjentów (grupa PP) nie wykonuje się rezonansu magnetycznego mózgu.

Pacjentów z podstawową wartością kopeptyny < 3,53 pmol/l uważa się za niepewną diagnozę (UD), a badanie MRI mózgu i przysadki mózgowej wykonuje się z co najmniej dwiema niezależnymi interpretacjami. Nieprawidłowy wynik rezonansu magnetycznego przysadki mózgowej pozwala na rozpoznanie CDI, co prowadzi do badań etiologicznych i leczenia AVP. U pacjentów z podstawowym stężeniem kopeptyny ≥ 3,53 pmol/l (grupa PP) oraz u pacjentów z UD z prawidłowym wynikiem rezonansu magnetycznego stwierdza się stopniowe zmniejszanie spożycia wody bez leczenia AVP. W przypadku wszystkich tych ostatnich pacjentów po miesiącu przeprowadza się ponowną ocenę kliniczną i biologiczną.

Złotym standardem będzie ostateczne rozpoznanie PP vs. CDI na podstawie zestawu wskaźników: wywiadu, badania przedmiotowego, oceny hormonalnej przysadki, MRI podwzgórza-przysadki, kontroli po 1 miesiącu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

155

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Angers, Francja
        • CHU Angers
        • Główny śledczy:
          • Regis COUTANT
      • Bordeaux, Francja
        • CHU de Bordeaux
        • Główny śledczy:
          • Pascal BARAT
      • Lille, Francja
        • CHU Lille
        • Główny śledczy:
          • Iva Gueorguieva
      • Lyon, Francja
        • HCL
        • Główny śledczy:
          • Carine VILLANUEVA
      • Marseille, Francja
      • Montpellier, Francja
        • CHU Montpellier
        • Główny śledczy:
          • Cyril AMOUROUX
      • Nantes, Francja
        • CHU Nantes
      • Nice, Francja
        • CHU Nice
      • Paris, Francja
        • AP-HP
        • Główny śledczy:
          • Agnes LINGLART
      • Pau, Francja
        • CH Pau
        • Główny śledczy:
          • Laure OILLEAU
      • Reims, Francja
        • CHU Reims
        • Główny śledczy:
          • Pierre-François SOUCHON
      • Rennes, Francja
        • CHU Rennes
        • Główny śledczy:
          • SAADE Marie Béatrice
      • Rouen, Francja
        • CHU Rouen
        • Główny śledczy:
          • Mireille CASTANET
      • Toulouse, Francja
        • CHU Toulouse
        • Główny śledczy:
          • Thomas EDOUARD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Dzieci w wieku od 2 do 18 lat z zespołem poliuropolidypsji (definiowanym jako diureza hipotoniczna > 50 ml/kg/dobę w wieku pediatrycznym lub 30 ml/kg/dobę w późnym okresie dojrzewania (Tanner 5)) zgłaszające się w celu diagnostyki różnicowej pomiędzy PP i DIC
  • Podstawowa kopeptyna poniżej 30 pmol/l
  • Wyrażenie zgody na udział w badaniu
  • Czyjego oboje rodzice wyrazili zgodę na udział ich dziecka w badaniu.

Kryteria wykluczenia:

  • Cukrzyca
  • Niezrównoważona dystyreoza
  • Niedobór kortykotropowy
  • Zaburzenia jonowe (dysnatremia < 135 lub > 145 mmol/l, dyskialemia < 3 lub > 5 mmol/l, dyskalcemia skorygowana < 2,2 lub > 2,6 mmol/l)
  • Umiarkowane do ciężkiego odwodnienie kliniczne (niedawna utrata masy ciała > 5% masy ciała, kliniczne lub biologiczne objawy odwodnienia) wymagające natychmiastowego leczenia
  • Niewydolność nerek z GFR < 60 ml/min/1,73 m2
  • Uropatia
  • Zespół nowotworowy (z wyjątkiem guza podwzgórza i przysadki mózgowej)
  • Nadciśnienie wewnątrzczaszkowe
  • Zespół ROHHADA
  • Gorączka lub biologiczny zespół zapalny z CRP > 5 mg/l
  • Niewydolność wątroby
  • Przeciwwskazania do rezonansu magnetycznego
  • Przeciwwskazanie do stopniowego ograniczania spożycia wody
  • Historia przeciwwskazań do argininy
  • Pozytywny test na ciążę
  • Brak zgody obojga rodziców lub przedstawicieli prawnych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupy NDI-PP- CDI
Kopeptyna reprezentuje nowy biomarker, bezpośrednie odzwierciedlenie uwalniania AVP o niezwykłych właściwościach (stabilne, szybkie oznaczanie, mała objętość krwi). Kopeptyna stała się narzędziem diagnostycznym w PPS u dorosłych i wyeliminowała WDT w procesie diagnostycznym. U dzieci podstawowe wartości kopeptyny pomagają w rozpoznaniu NDI i wykluczeniu CDI (podstawowy próg kopeptyny > 30 i > 3,53 pmol/l (odpowiednio Se 100%, Sp 87,4%)). Poniżej 3,53 pmol/l podstawowe działanie kopeptyny było niewystarczające, aby rozróżnić PP i CDI, co podkreśla znaczenie badania stymulowanej kopeptyny dla ulepszenia tej strategii.
Procedura: Miara podstawowego poziomu kopeptyny

Test na kopeptynę wykonuje się po całkowitym poszczeniu od północy, bez ograniczenia spożycia wody. Po pobraniu krwi do probówki heparynowej stosowanej do biologicznych kryteriów włączenia, heparynizowane osocze jest transportowane do szpitala uniwersyteckiego w Timone (temperatura transportu +4°C) w celu przesiewowego oznaczenia kopeptyny.

Podstawowy poziom kopeptyny określa kolejny krok:

  1. kopeptyna ≥ 30 pmol/L definiuje rozpoznanie NDI i skutkuje specyficzną opieką;
  2. kopeptyna < 30 pmol/L definiuje grupę pacjentów kwalifikujących się do stymulacji argininą
Procedura: Miara kopeptyny stymulowanej argininą
Test kopeptyny stymulowanej argininą rozpoczyna się o godzinie 8:00, po całkowitym poszczeniu od północy bez ograniczenia spożycia wody i 30 minutach odpoczynku w pozycji leżącej. Dawkę 0,5 g/kg argininy (maksymalnie 40 g) rozcieńczoną w 0,9% NaCl podaje się w infuzji trwającej 30 minut przez obwodową linię żylną. Kopeptynę mierzy się w T0 (przed infuzją), T45, T60, T90 i T120 minut po infuzji.
Procedura: IRM

Na podstawie naszego poprzedniego badania, pacjentów z podstawową wartością kopeptyny powyżej 3,53 pmol/l uznaje się za pozytywną diagnozę PP (Se 100%, Sp 87,4%) i w tej grupie pacjentów (grupa PP) nie wykonuje się MRI mózgu.

Badanie MRI mózgu i przysadki mózgowej wykonane zgodnie z procedurami referencyjnymi (bez i ze środkiem kontrastowym stosowanym w rutynowej terapii) u pacjentów uznawanych za niepewne rozpoznanie (UD) na podstawie podstawowego stężenia kopeptyny (< 3,53 pmol/l). Interpretacji rezonansu magnetycznego dokonuje dwóch niezależnych neuroradiologów (jeden z ośrodka rekrutacyjnego i jeden z ośrodka pilotażowego). W przypadku rozbieżności trzecia niezależna interpretacja zostanie przeprowadzona przez neuroradiologa z ośrodka koordynującego. Nieprawidłowy wynik rezonansu magnetycznego przysadki mózgowej (pogrubienie szypułki przysadki, ektopowa neuroprzysadka, dysplazja przegrodowo-wzrokowa, puste siodło siodłowe, worek Rathkego) pozwala na rozpoznanie CDI, co prowadzi do badań etiologicznych i leczenia AVP.

Behawioralne: Redukcja wody w domu
U pacjentów z podstawowym stężeniem kopeptyny ≥ 3,53 pmol/l (grupa PP) oraz u pacjentów z UD z prawidłowym MRI, stwierdza się stopniowe zmniejszanie spożycia wody w domu bez leczenia AVP: stopniowe zmniejszenie o 20% w pierwszym tygodniu, 30% w drugim, 40% w trzecim osiągnięcie 50% dziennej dawki płynów w ostatnim tygodniu, łącznie z ograniczeniem na noc, usunięciem napoju przed snem. Zostaną przedstawione pewne zalecenia, które mogą pomóc lekarzom. W przypadku wszystkich tych ostatnich pacjentów po miesiącu przeprowadza się ponowną ocenę kliniczną (masa ciała, wzrost, częstość akcji serca, ciśnienie krwi, 24-godzinny bilans wejścia/wyjścia).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiar poziomu kopeptyny stymulowanej argininą
Ramy czasowe: Różne punkty czasowe, w których arginina stymuluje poziom kopeptyny, będą mierzone po 45 minutach, 60 minutach, 90 minutach i 120 minutach
Określ poziom kopeptyny stymulowanej argininą dla każdego czasu (T45min, T60min, T90min, T120min)
Różne punkty czasowe, w których arginina stymuluje poziom kopeptyny, będą mierzone po 45 minutach, 60 minutach, 90 minutach i 120 minutach

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oszczędności kosztów dzięki zastosowaniu nowego algorytmu badania zespołu wielomoczu i polidypsji przy użyciu testu kopeptyny stymulowanej argeniną
Ramy czasowe: Miesiąc 36
Ocena opłacalności nowego algorytmu decyzyjnego w diagnostyce różnicowej PPS u dzieci, uwzględniającej leki, badania i długość pobytu w szpitalu
Miesiąc 36
Stosunek kopeptyny
Ramy czasowe: Miesiąc 36
Ocenić wpływ objętości wlewu na wydzielanie kopeptyny za pomocą stosunku kopeptyny (za każdym razem zostanie obliczony stosunek kopeptyny stymulowanej argininą w celu obliczenia wyjściowego stężenia kopeptyny i aby przeciwdziałać rozcieńczeniu krwi w wyniku stosunku kopeptyny perfuzyjnej) zostanie skorygowana przez protedemię)
Miesiąc 36

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Śledczy

  • Główny śledczy: Rachel REYNAUD, Pr, AP-HM

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 marca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 września 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 września 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 września 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RCAPHM23_0379

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nefrogenna moczówka prosta

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj