Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Arginin-stimulált kopeptin Polyuria-polydipsia szindrómában gyermekeknél (COPEPCHILD)

2025. február 12. frissítette: Assistance Publique Hopitaux De Marseille

A hypotoniás polyuriával járó polyuro-polydipsia szindróma (PPS) feltárása során meg kell különböztetni a túlzott vízfelvétel miatti primer polydipsiát (PP), az antidiuretikus hormon (AVP) elégtelen szekréciójával kapcsolatos központi diabetes insipidust (CDI) és a nefrogén diabetes insipidust (NDI) ) az AVP érzéketlenséggel kapcsolatos. A plazma AVP meghatározása nem releváns (instabil koncentráció, rövid in vitro felezési idő, hosszú technikai idő és nagy vérminta). A differenciáldiagnózis jelenleg egy vízmegvonási teszten (WDT) alapul, amely az AVP hatásának közvetett visszatükröződése, amely több mint 6 órás kórházi kezelést igényel a kiszáradás kockázatával és alacsony pontossággal. A Copeptin egy új biomarker, az AVP felszabadulás közvetlen tükre figyelemre méltó jellemzőkkel (stabil, gyors meghatározás, kis vértérfogat). A Copeptin diagnosztikai eszközzé vált a felnőttkori PPS-ben, és megszüntette a WDT-t a diagnosztikai folyamatban. Gyermekeknél a bazális kopeptin értékek segítenek az NDI-ben és a CDI kizárásában (a bazális kopeptin küszöb > 30 és > 3,53 pmol/l (Se 100%, Sp 87,4%)). 3,53 pmol/l alatt a bazális kopeptin teljesítmény nem volt megfelelő a PP és a CDI megkülönböztetésére, ami rávilágít a stimulált kopeptin vizsgálat jelentőségének e stratégia javítására. Az arginin stimulációs tesztet széles körben használják egyszerű, rövid időtartamú (2 óra) és jól tolerálható eszközként a növekedési hormon hiányának diagnosztizálására gyermekgyógyászatban. Ennek a kopeptin-stimulációs tesztnek a teljesítményét PPS-ben szenvedő felnőtteknél tanulmányozták nagy diagnosztikai pontossággal.

A vizsgálat célja az arginin stimulációs teszt legjobb diszkriminatív küszöbének meghatározása a bizonytalan diagnózisban (bazális kopeptin <30 pmol/l) poliuro-polidipsiás szindrómában gyermekeknél.

Ezután értékelje az arginin stimulációs teszt megkülönböztető képességét a primer polydipsia és a központi insipid diabetes között a poliuro-polidipsiás szindrómában gyermekeknél. Végül pedig értékelje a PPS differenciáldiagnózisára szolgáló új döntési algoritmus költséghatékonyságát gyermekeknél, és értékelje az infúzió mennyiségének hatását a kopeptin szekrécióra a protidemia kopeptin arány segítségével.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Rutin biokémiai teszteket végeznek a betegek PPS-re való szűrésére és a bazális kopeptinszint meghatározására éjfél óta tartó szilárd koplalás után, vízkorlátozás nélkül: 1/ ≥ 30 pmol/L bazális kopeptinérték meghatározza az NDI diagnózisát és specifikus ellátást eredményez; 2/ a bazális kopeptin < 30 pmol/L határozza meg az arginin stimulációra alkalmas betegek csoportját. Az arginin-stimulált kopeptin teszt reggel 8 órakor kezdődik, 0,5 g/kg dózissal 30 percen keresztül. A kopeptint T0 (infúzió előtt), T45, T60, T90 és T120 perccel az infúzió után mérik.

A 3,53 pmol/l feletti bazális kopeptin értékkel rendelkező betegek PP pozitív diagnózisnak minősülnek (Se 100%, Sp 87,4%), és ebben a betegcsoportban (PP csoport) nem végeznek agyi MRI-t.

A 3,53 pmol/l-nél kisebb bazális kopeptin-értékkel rendelkező betegek bizonytalan diagnózisnak (UD) minősülnek, és agyi és hipofízis MRI-t legalább két független értelmezés mellett végeznek. A kóros hipofízis MRI lehetővé teszi a CDI diagnosztizálását, ami etiológiai vizsgálatokhoz és AVP-kezeléshez vezet. Azoknál a betegeknél, akiknél a bazális kopeptin ≥ 3,53 pmol/l (PP-csoport), és az UD-ban szenvedő betegeknél, akiknek normál MRI-je van, AVP-kezelés nélkül fokozatosan csökken a vízbevitel. Mindezen legújabb betegek esetében egy hónappal később klinikai és biológiai újraértékelést végeznek.

Az arany standard a végső diagnózis PP kontra CDI, amely indikátorok összessége alapján történik: kórelőzmény, fizikális vizsgálat, hipofízis hormonális felmérés, hipotalamó-hipofízis MRI, 1 hónapos követés.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

155

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Angers, Franciaország
        • CHU Angers
        • Kutatásvezető:
          • Regis COUTANT
      • Bordeaux, Franciaország
        • CHU de Bordeaux
        • Kutatásvezető:
          • Pascal BARAT
      • Lille, Franciaország
        • CHU Lille
        • Kutatásvezető:
          • Iva Gueorguieva
      • Lyon, Franciaország
        • HCL
        • Kutatásvezető:
          • Carine VILLANUEVA
      • Marseille, Franciaország
      • Montpellier, Franciaország
        • CHU Montpellier
        • Kutatásvezető:
          • Cyril AMOUROUX
      • Nantes, Franciaország
        • CHU Nantes
      • Nice, Franciaország
        • CHU NICE
      • Paris, Franciaország
        • AP-HP
        • Kutatásvezető:
          • Agnes LINGLART
      • Pau, Franciaország
        • CH Pau
        • Kutatásvezető:
          • Laure OILLEAU
      • Reims, Franciaország
        • CHU Reims
        • Kutatásvezető:
          • Pierre-François SOUCHON
      • Rennes, Franciaország
        • Chu Rennes
        • Kutatásvezető:
          • SAADE Marie Béatrice
      • Rouen, Franciaország
        • CHU Rouen
        • Kutatásvezető:
          • Mireille CASTANET
      • Toulouse, Franciaország
        • CHU Toulouse
        • Kutatásvezető:
          • Thomas EDOUARD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 2 és 18 év közötti gyermekek poliuro-polidipsia szindrómában (gyerekkorban 50 ml/ttkg/nap hipotóniás diurézisként vagy késői pubertásban 30 ml/ttkg/nap (Tanner 5) esetén), akiknél a PP és a DIC közötti differenciáldiagnózis jelentkezik.
  • A bazális kopeptin kevesebb, mint 30 pmol/l
  • Beleegyezés a vizsgálatban való részvételbe
  • Akinek két szülője beleegyezett, hogy gyermeke részt vegyen a vizsgálatban.

Kizárási kritériumok:

  • Diabetes mellitus
  • Kiegyensúlyozatlan dysthyreosis
  • Kortikotrop hiány
  • Ionos rendellenességek (dysnatremia < 135 vagy > 145 mmol/l, diszkalémia < 3 vagy > 5 mmol/l, korrigált diszkalcémia < 2,2 vagy > 2,6 mmol/l)
  • Közepes vagy súlyos klinikai kiszáradás (a közelmúltban a testsúly 5%-át meghaladó súlyvesztés, a kiszáradás klinikai vagy biológiai tünetei), amely azonnali terápiás kezelést igényel
  • Veseelégtelenség, ha GFR < 60 ml/perc/1,73 m2
  • Uropathia
  • Tumor szindróma (kivéve a hipotalamusz-hipofízis daganat)
  • Intrakraniális hipertónia
  • ROHHAD szindróma
  • Láz vagy biológiai gyulladásos szindróma, CRP > 5 mg/l
  • Májelégtelenség
  • Az MRI ellenjavallata
  • Progresszív vízbeviteli korlátozások ellenjavallata
  • Az arginin ellenjavallata a kórtörténetben
  • Pozitív terhességi teszt
  • Mindkét szülő vagy törvényes képviselő engedélyének hiánya

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Diagnosztikai
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: NDI-PP- CDI csoportok
A Copeptin egy új biomarker, az AVP felszabadulás közvetlen tükre figyelemre méltó jellemzőkkel (stabil, gyors meghatározás, kis vértérfogat). A Copeptin diagnosztikai eszközzé vált a felnőttkori PPS-ben, és megszüntette a WDT-t a diagnosztikai folyamatban. Gyermekeknél a bazális kopeptin értékek segítik az NDI-t és a CDI kizárását (a bazális kopeptin küszöb > 30 és >3,53 pmol/l (Se 100%, Sp 87,4%)). 3,53 pmol/l alatt a bazális kopeptin teljesítmény nem volt megfelelő a PP és a CDI megkülönböztetésére, ami rávilágít a stimulált kopeptin vizsgálat jelentőségének e stratégia javítására.
Eljárás: A bazális kopeptinszint mérése

A kopeptintesztet éjfél óta tartó szilárd koplalás után végezzük vízkorlátozás nélkül. A biológiai befogadási kritériumokhoz használt heparin csövön végzett vérvétel után a heparinizált plazmát átvisszük a Timone Egyetemi Kórházba (szállítási hőmérséklet +4°C) a kopeptin vizsgálat szűrésére.

A kopeptin alapszintje határozza meg a következő lépést:

  1. A kopeptin ≥ 30 pmol/L meghatározza az NDI diagnózisát és specifikus ellátást eredményez;
  2. A kopeptin < 30 pmol/L meghatározza az arginin stimulációra alkalmas betegek csoportját
Eljárás: Az arginin-stimulált kopeptin mérése
Az arginin-stimulált kopeptin teszt reggel 8 órakor kezdődik, éjfél óta tartó szilárd koplalás után vízkorlátozás nélkül, és 30 perc pihenőt fekvő helyzetben. Egy perifériás vénás vezetéken keresztül 0,5 g/kg arginint (legfeljebb 40 g) 0,9%-os NaCl-dal hígítva infundálunk 30 percen keresztül. A kopeptint T0 (infúzió előtt), T45, T60, T90 és T120 perccel az infúzió után mérik.
Eljárás: IRM

Korábbi vizsgálatunk alapján a 3,53 pmol/l feletti bazális kopeptin értékű betegek PP pozitív diagnózisnak minősülnek (Se 100%, Sp 87,4%), és ebben a betegcsoportban (PP csoport) nem végeznek agyi MRI-t.

Referencia eljárások szerint elvégzett agyi és hipofízis MRI (rutinellátásban használt kontrasztanyag nélkül és kontrasztanyaggal) olyan betegeknél, akiknél a copeptin alapértéke (<3,53 pmol/L) alapján bizonytalan diagnózisnak (UD) minősült. Az MRI-értelmezést két független neuroradiológus végzi (egy a toborzóközpontból és egy a kísérleti központból). Eltérés esetén a harmadik független értelmezést a koordináló központ neuroradiológusa végzi. A kóros hipofízis MRI (megvastagodott hipofízisszár-hipofízis tumor, ektópiás neurohypophysis, septo-opticus dysplasia, üres sellar, Rathke tasak) lehetővé teszi a CDI diagnózisát, amely etiológiai vizsgálatokhoz és AVP kezeléshez vezet.

Viselkedési: Vízcsökkentés otthon
Azoknál a betegeknél, akiknél a bazális kopeptin ≥ 3,53 pmol/l (PP-csoport) és az UD-ban szenvedő betegeknél normál MRI-vel, fokozatosan csökken az otthoni vízfogyasztás AVP-kezelés nélkül: fokozatos csökkenés az első héten 20%-kal, a második héten 30%-kal, 40%-kal a harmadikban elérte a napi folyadékmennyiség 50%-át az elmúlt héten, beleértve az éjszakai korlátozást, törlés italt lefekvés előtt. Néhány ajánlást adunk az orvosok segítségére. Mindezen legújabb betegeknél egy hónappal később klinikai újraértékelést végeznek (súly, magasság, pulzusszám, vérnyomás, 24 órás input/output mérleg).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az arginin-stimulált kopeptinszint mérése
Időkeret: Az argenin stimuláló kopeptinszintjének különböző időpontjai 45 perc, 60 perc, 90 perc és 120 perc között lesznek mérve.
Határozza meg az arginin-stimulált kopeptin szintjét minden alkalommal (T45 perc, T60 perc, T90 perc, T120 perc)
Az argenin stimuláló kopeptinszintjének különböző időpontjai 45 perc, 60 perc, 90 perc és 120 perc között lesznek mérve.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Költségmegtakarítás egy új algoritmus alkalmazásával a Polyuria-polydipsia szindróma feltárására argenin-stimulált kopeptin teszt segítségével
Időkeret: 36. hónap
Értékelje a gyermekek PPS differenciáldiagnózisára szolgáló új döntési algoritmus költséghatékonyságát, beleértve a gyógyszereket, a vizsgálatokat és a kórházi tartózkodás időtartamát
36. hónap
Copeptin arány
Időkeret: 36. hónap
Értékelje az infúzió térfogatának a kopeptin szekrécióra gyakorolt ​​hatását a kopeptinarány segítségével (minden alkalommal az arginin-stimulált kopeptin arányt számítják ki, hogy számítsák a kopeptin alapkoncentrációját, és ellensúlyozzák a perfúziós kopeptinarány miatti vérhígulást protidemia korrigálja)
36. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Rachel REYNAUD, Pr, AP-HM

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2025. március 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. május 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. szeptember 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. szeptember 17.

Első közzététel (Tényleges)

2024. szeptember 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. február 12.

Utolsó ellenőrzés

2025. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RCAPHM23_0379

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel