Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Arginin-stimulert Copeptin i polyuri-polydipsi syndrom hos barn (COPEPCHILD)

12. februar 2025 oppdatert av: Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Utforskningen av polyuro-polydipsi syndrom (PPS) med hypoton polyuri bør skilles ut, primær polydipsi (PP) på grunn av overdreven vanninntak, sentral diabetes insipidus (CDI) relatert til utilstrekkelig sekresjon av antidiuretisk hormon (AVP), og nefrogen diabetes insipidus (NDI) ) relatert til AVP-ufølsomhet. Bestemmelsen av plasma AVP er ikke relevant (ustabil konsentrasjon, kort in vitro halveringstid, lang teknisk tid og stor blodprøve). Differensialdiagnosen er for tiden basert på en vanndeprivasjonstest (WDT), en indirekte refleksjon av AVP-handling, som krever mer enn 6 timers sykehusinnleggelse med risiko for dehydrering og lav nøyaktighet. Copeptin representerer en ny biomarkør, direkte speil av AVP-frigjøring med bemerkelsesverdige egenskaper (stabil, rask bestemmelse, lite blodvolum). Copeptin har blitt et diagnostisk verktøy i voksen PPS og eliminert WDT i den diagnostiske prosessen. Hos barn hjelper basale kopeptinverdier for NDI og for å ekskludere CDI (hhv. basal kopeptinterskel > 30 og > 3,53 pmol/l (Se 100 %, Sp 87,4 %). Under 3,53 pmol/l var basal copeptin-ytelse utilstrekkelig til å diskriminere PP og CDI, noe som fremhever relevansen av den stimulerte copeptin-studien for å forbedre denne strategien. Argininstimuleringstesten er mye brukt som et enkelt, kortvarig (2 timer) og godt tolerert verktøy for å diagnostisere veksthormonmangel i pediatri. Ytelsen til denne testen for copeptinstimulering ble studert hos voksne med PPS med høy diagnostisk nøyaktighet.

Målet med studien er å identifisere den beste diskriminantterskelen for argininstimuleringstesten i den usikre diagnosen (basal copeptin <30 pmol/l) ved polyuro-polydipsis syndrom hos barn.

Evaluer deretter den diskriminerende kapasiteten til argininstimuleringstesten mellom primær polydipsi og sentral insipid diabetes ved polyuro-polydipsisk syndrom hos barn. Og til slutt evaluere kostnadseffektiviteten til en ny beslutningsalgoritme for differensialdiagnose av PPS hos barn og evaluere virkningen av infusjonsvolum på kopeptinsekresjon ved å bruke protidemia-kopeptinforholdet.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Rutinemessige biokjemiske tester utføres for å screene pasienter for PPS og bestemme basalt kopeptinnivå etter faste siden midnatt uten vannbegrensning: 1/ en basal kopeptinverdi ≥ 30 pmol/L definerer diagnosen NDI og resulterer i en spesifikk behandling; 2/ a basal kopeptin < 30 pmol/L definerer gruppen av kvalifiserte pasienter for argininstimulering. Den argininstimulerte copeptintesten starter kl. 08.00, med dosen 0,5 g/kg over 30 minutter. Copeptin måles ved T0 (før infusjon), T45, T60, T90 og T120 minutter etter infusjon.

Pasienter med basal kopeptinverdi over 3,53 pmol/L regnes som positiv diagnose av PP (Se 100 %, Sp 87,4 %) og cerebral MR utføres ikke for denne pasientgruppen (PP-gruppen).

Pasienter med basal kopeptinverdi < 3,53 pmol/L anses som en usikker diagnose (UD) og cerebral og hypofyse MR utføres med minst to uavhengige tolkninger. Unormal hypofyse-MR tillater en diagnose av CDI som fører til etiologiske undersøkelser og AVP-behandling. Pasienter med basal kopeptin ≥ 3,53 pmol/l (PP-gruppe), og UD-pasienter med normal MR har gradvis reduksjon av vanninntaket uten AVP-behandling. For alle disse siste pasientene utføres en klinisk og biologisk revurdering en måned senere.

Gullstandarden vil være den endelige diagnosen PP vs. CDI basert på et sett med indikatorer: sykehistorie, fysisk undersøkelse, hypofysehormonvurdering, hypothalamo-hypofyse MR, oppfølging etter 1 måned.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

155

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • CHU Angers
        • Hovedetterforsker:
          • Regis COUTANT
      • Bordeaux, Frankrike
        • CHU de Bordeaux
        • Hovedetterforsker:
          • Pascal BARAT
      • Lille, Frankrike
        • CHU Lille
        • Hovedetterforsker:
          • Iva Gueorguieva
      • Lyon, Frankrike
        • HCL
        • Hovedetterforsker:
          • Carine VILLANUEVA
      • Marseille, Frankrike
      • Montpellier, Frankrike
        • CHU Montpellier
        • Hovedetterforsker:
          • Cyril AMOUROUX
      • Nantes, Frankrike
        • CHU Nantes
      • Nice, Frankrike
        • CHU NICE
      • Paris, Frankrike
        • AP-HP
        • Hovedetterforsker:
          • Agnes LINGLART
      • Pau, Frankrike
        • CH Pau
        • Hovedetterforsker:
          • Laure OILLEAU
      • Reims, Frankrike
        • CHU Reims
        • Hovedetterforsker:
          • Pierre-François SOUCHON
      • Rennes, Frankrike
        • Chu Rennes
        • Hovedetterforsker:
          • SAADE Marie Béatrice
      • Rouen, Frankrike
        • CHU Rouen
        • Hovedetterforsker:
          • Mireille CASTANET
      • Toulouse, Frankrike
        • CHU Toulouse
        • Hovedetterforsker:
          • Thomas EDOUARD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Barn i alderen 2 til 18 år med polyuro-polydipsi-syndrom (definert som hypotonisk diurese > 50 ml/kg/dag i pediatrisk alder eller 30 ml/kg/dag i sen pubertet (Tanner 5)) som presenterer seg for differensialdiagnose mellom PP og DIC
  • Basal kopeptin på mindre enn 30 pmol/l
  • Godtar å delta i studien
  • Hvis to foreldres samtykke til at barnet deres deltar i studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Diabetes mellitus
  • Ubalansert dystyreose
  • Kortikotropisk mangel
  • Ioniske lidelser (dysnatremi < 135 eller > 145 mmol/l, dyskalemi < 3 eller > 5 mmol/l, korrigert dyskalsemi < 2,2 eller > 2,6 mmol/l)
  • Moderat til alvorlig klinisk dehydrering (nylig vekttap > 5 % av kroppsvekten, kliniske eller biologiske tegn på dehydrering) som krever umiddelbar terapeutisk behandling
  • Nyresvikt med GFR < 60 mL/min/1,73 m2
  • Uropati
  • Tumorsyndrom (unntatt hypothalamo-hypofysesvulst)
  • Intrakraniell hypertensjon
  • ROHHAD syndrom
  • Feber eller biologisk inflammatorisk syndrom med CRP > 5 mg/L
  • Leverinsuffisiens
  • Kontraindikasjon til MR
  • Kontraindikasjoner for progressive restriksjoner på vanninntak
  • Historie med kontraindikasjon for arginin
  • Positiv test for graviditet
  • Manglende autorisasjon fra begge foreldre eller juridiske representanter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NDI-PP-CDI-grupper
Copeptin representerer en ny biomarkør, direkte speil av AVP-frigjøring med bemerkelsesverdige egenskaper (stabil, rask bestemmelse, lite blodvolum). Copeptin har blitt et diagnostisk verktøy i voksen PPS og eliminert WDT i den diagnostiske prosessen. Hos barn hjelper basale kopeptinverdier for NDI og for å ekskludere CDI (henholdsvis basal kopeptinterskel > 30 og >3,53 pmol/l (Se 100 %, Sp 87,4 %). Under 3,53 pmol/l var basal copeptin-ytelse utilstrekkelig til å diskriminere PP og CDI, noe som fremhever relevansen av den stimulerte copeptin-studien for å forbedre denne strategien.
Fremgangsmåte: Mål for basal kopeptinnivå

Copeptin-test utføres etter solid faste siden midnatt uten vannrestriksjon. Etter blodprøvetaking på heparinrør brukt for biologiske inklusjonskriterier, overføres heparinisert plasma til Timone universitetssykehus (transporttemperatur +4°C) for screening av copeptinanalyse.

Det basale kopeptinnivået bestemmer neste trinn:

  1. copeptin ≥ 30 pmol/L definerer diagnosen NDI og resulterer i en spesifikk behandling;
  2. kopeptin < 30 pmol/L definerer gruppen av kvalifiserte pasienter for argininstimulering
Fremgangsmåte: Mål for argininstimulert kopeptin
Den argininstimulerte copeptin-testen starter kl. 08.00, etter solid faste siden midnatt uten vannrestriksjoner, og 30 min hvile i decubitusstilling. En dose på 0,5 g/kg arginin (maksimalt 40 g) fortynnet i 0,9 % NaCl infunderes over 30 minutter gjennom en perifer venelinje. Copeptin måles ved T0 (før infusjon), T45, T60, T90 og T120 minutter etter infusjon.
Fremgangsmåte: IRM

Basert på vår tidligere studie anses pasienter med basal kopeptinverdi over 3,53 pmol/L som positiv diagnose av PP (Se 100 %, Sp 87,4 %) og cerebral MR utføres ikke for denne pasientgruppen (PP-gruppen).

En cerebral og hypofyse MR utført i henhold til referanseprosedyrer (uten og med kontrastmiddel brukt i rutinepleie) for pasienter som anses som en usikker diagnose (UD) basert på basal kopeptinverdi (< 3,53 pmol/L). MR-tolking utføres av to uavhengige nevroradiologer (en fra rekrutteringssenteret og en fra pilotsenteret). Ved avvik vil en tredje uavhengig tolkning bli utført av nevroradiolog fra koordinerende senter. Unormal hypofyse MR (fortykket hypofysestilk hypofysetumor, ektopisk nevrohypofyse, septo-optisk dysplasi, tom sellar, Rathke-pose) tillater en diagnose av CDI som fører til etiologiske undersøkelser og AVP-behandling.

Atferdsmessig: Vannreduksjon hjemme
Pasienter med basal kopeptin ≥ 3,53 pmol/l (PP-gruppe), og UD-pasienter med normal MR har gradvis reduksjon av vanninntaket hjemme uten AVP-behandling: gradvis reduksjon med 20 % den første uken, 30 % i den andre, 40 % i den tredje, nå 50% av daglig væske i den siste uken inkludert restriksjon over natten, sletting drikke før søvn. Noen anbefalinger vil bli gitt for å hjelpe leger. For alle disse siste pasientene utføres en klinisk revurdering (vekt, høyde, hjertefrekvens, blodtrykk, input/output 24 timer balanse) en måned senere.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Måling av argininstimulert kopeptinnivå
Tidsramme: Ulike tidspunkter for argenin stimulerer kopeptinnivået vil bli målt ved 45 minutter, 60 minutter, 90 minutter og 120 minutter
Bestem argininstimulert kopeptinnivå for hver gang (T45min, T60min, T90min, T120min)
Ulike tidspunkter for argenin stimulerer kopeptinnivået vil bli målt ved 45 minutter, 60 minutter, 90 minutter og 120 minutter

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kostnadsbesparelser ved å bruke en ny algoritme for utforskning av polyuri-polydipsi-syndromet ved bruk av en argeninstimulert copeptin-test
Tidsramme: Måned 36
Evaluere kostnadseffektiviteten til en ny beslutningsalgoritme for differensialdiagnose av PPS hos barn inkludert medisiner, undersøkelser og liggetid på sykehuset
Måned 36
Kopeptinforhold
Tidsramme: Måned 36
Evaluer virkningen av infusjonsvolum på kopeptinsekresjon ved å bruke kopeptinforholdet (for hver gang vil det argininstimulerte kopeptinforholdet bli beregnet for å telle basislinjekopeptinkonsentrasjonen og for å motvirke eventuell blodfortynning på grunn av perfusjonskopeptinforholdet vil bli korrigert av protidemi)
Måned 36

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Rachel REYNAUD, Pr, AP-HM

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. mars 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. mai 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. september 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. september 2024

Først lagt ut (Faktiske)

20. september 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. februar 2025

Sist bekreftet

1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RCAPHM23_0379

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere