基于IPSS-M分层的极高危MDS患者同种异体移植后复发预防的预防性干预
2024年11月19日 更新者：Xianmin Song, MD、Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
基于 IPSS-M 分层的高危 MDS 患者同种异体移植后复发预防的预防性干预：一项单臂、前瞻性、单中心临床研究
通过收集介入临床数据来评估患者移植后的生存和复发情况，并与历史数据进行比较，主要研究终点是移植后1年和2年无复发生存（RFS）。
这包括从治疗开始到记录疾病进展（骨髓涂片原始细胞> 5%或髓外复发）或因任何原因导致的死亡（以先发生者为准）的时间。
本实验旨在提高IPSS-M分层中被归类为极高风险的MDS患者的移植后生存率，并探索预防复发的途径。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
40
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Xianmin Song, MD
- 电话号码：+8613501672508
- 邮箱：shongxm@139.com
学习地点
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Shanghai、中国、200080
- 招聘中
- Shanghai General Hospital
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接触：
- Wu Huixian
- 电话号码：+86 18621127020
- 邮箱：1011825696@qq.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄在18周岁至70周岁之间，男女不限。 根据 WHO 标准诊断为 MDS，并通过 IPSS-M 评分归类为极高风险。 患者必须有合适的造血干细胞供体进行同种异体移植：相关供体必须至少 5/10 匹配 HLA-A、-B、-C、-DQB1 和 -DRB1
- 非相关捐赠者的 HLA-A、-B、-C、-DQB1 和 -DRB1 匹配度必须至少为 8/10。 造血细胞移植合并症指数 (HCT-CI) 评分 ≤ 2。ECOG 表现状态为 0-2。 肝、肾、心、肺功能充足，如下：血清肌酐≤1.5×正常上限（ULN）
- 心功能：射血分数≥50%
- 基线氧饱和度 > 92%
- 总胆红素≤1.5×ULN
- ALT 和 AST ≤ 2.0× ULN
- 肺功能：DLCO（校正血红蛋白）≥ 40%，FEV1 ≥ 50%。 患者必须能够理解并愿意参与研究，并且必须签署知情同意书。
排除标准：
- 移植前调理失败后未能进行干细胞回输。 既往造血干细胞移植（HSCT）史。 ECOG体能状态>2。造血细胞移植-合并症指数（HCT-CI）评分≥3。任何不稳定的全身性疾病，包括但不限于：不稳定型心绞痛、过去3个月内发生过脑血管意外或短暂性脑缺血发作、最近3个月内发生过心肌梗塞。过去 3 个月内、充血性心力衰竭（纽约心脏协会 [NYHA] 等级 ≥ III）、起搏器植入后需要药物治疗严重心律失常、严重肝、肾或代谢疾病
- 肺动脉高压患者。 活动性、不受控制的感染：与感染相关的血流动力学不稳定、感染恶化的新症状或体征、新感染灶的放射学证据、持续发热但没有不能排除感染的体征或症状。 需要治疗≥2级癫痫、瘫痪、失语、新发脑梗塞、严重脑外伤、痴呆、帕金森病、精神分裂症。 艾滋病毒感染。 需要抗病毒治疗的活动性乙型肝炎 (HBV) 或丙型肝炎 (HCV)
- 乙型肝炎表面抗原或核心抗体阳性且未接受乙型肝炎抗病毒治疗，有乙型肝炎病毒再激活风险的患者。孕妇或哺乳期妇女。 有生育能力的男性和女性在治疗期间和治疗后 12 个月内不愿意采取避孕措施。 对阿扎胞苷、地西他滨或维奈托克等干预药物过敏。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：干预组
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1.1 AZA+BCL2抑制剂（首选方案） 阿扎胞苷每天32 mg/m²皮下注射，连续5天，28天为一个周期； BCL2抑制剂（VEN）：每天口服400毫克，持续一周（如果与CYP450抑制剂联用，减少至每天100毫克）。 1.2 AZA（DEC）+DLI 对于TP53突变或对VEN无反应的患者，每天皮下注射阿扎胞苷32 mg/m²，连续5天，28天为一个周期；地西他滨每天 5 mg/m²，连续 5 天，28 天为一个周期（对于有 TP53 突变的患者首选）。 对于无法选择 DLI 的患者，建议采用方案 1.1。 DLI：移植后 3 个月开始，单倍体移植时剂量为 1×10^5 CD3+ T 淋巴细胞，剂量每 4-6 周增加至 5×10^5 CD3+ T 淋巴细胞，1×10^6 CD3+和 5×10^6 CD3+ T 淋巴细胞；对于完全匹配的移植，起始剂量为 5×10^5 CD3+ T 淋巴细胞，剂量按上述递增至 1×1 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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RFS：无复发生存期
大体时间：1年
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1年
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RFS：无复发生存
大体时间：2年
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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OS：总体生存
大体时间：1年
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1年
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OS：总体生存
大体时间：2年
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年11月12日
初级完成 (估计的)
2027年11月12日
研究完成 (估计的)
2028年11月12日
研究注册日期
首次提交
2024年9月23日
首先提交符合 QC 标准的
2024年9月23日
首次发布 (实际的)
2024年9月25日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年11月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年11月19日
最后验证
2024年11月1日
更多信息
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