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接受 0.8 mg/ml 普利己尼特治疗的棘阿米巴角膜炎患者的回顾性图表审查

2025年9月30日更新者：SIFI SpA

作为同情使用计划的一部分，对接受 0.8 mg/ml 普利己尼特治疗的棘阿米巴角膜炎患者进行回顾性图表审查：一项数据二次使用的非干预性研究

这将是一项数据二次利用的非干预性研究。该研究将对 AK 患者的病历进行现场回顾性审查，这些患者作为同情使用计划的一部分，开始并完成了 0.8 mg/ml 普利己尼特治疗。患者水平数据将从参与地点符合条件的患者的病历中提取，并在电子病例报告表 (eCRF) 中进行估算。基线（时间 0）是开始使用 0.8 mg/ml 聚己双胍的日期。研究期是从T0到治疗结束的时期。临床结果需要在治疗结束后至少 30 天得到确认。

研究概览

地位

完全的

条件

棘阿米巴角膜炎

详细说明

棘阿米巴角膜炎 (AK) 是一种极其罕见、具有潜在破坏性的眼部感染，主要发生在隐形眼镜佩戴者身上。欧洲的估计发病率每年为每百万人 1 至 3 例。 AK 是由空气、土壤、灰尘、淡水、海水和瓶装水中普遍存在的自由生活的原生动物引起的。阿米巴生物体以休眠包囊和活跃滋养体的形式存在。囊肿具有很强的弹性，可以承受各种身体状况和药物，这使得 AK 的治疗既困难又漫长。如果不及时治疗，治愈率很低，大多数患者需要进行角膜移植术，其中一些需要摘除术。目前尚无批准的 AK 药物治疗方法。可用的治疗方案以进口或复合的标签外抗菌产品为代表，最常用的是双胍类（聚己缩胍-PHMB-或氯己定），单独使用或与二脒（丙脒或去氧苯比妥）联合使用。实际报道的无需手术的医疗治愈率约为60%；此外，近 50% 的患者预后不佳，即视力不佳和/或需要进行眼科手术。 Polihexanide 0.8 mg/ml 是由 SIFI SpA（意大利）开发和生产的滴眼液，有可能成为第一个被批准用于治疗 AK 的药物。其有效性和安全性已在关键临床研究 043/SI（EUDRACT no. 2017）中得到证实。 2016-001823-30；临床试验.gov： NCT03274895)，其中无需手术的平均治愈率 (95% IC) 为 84.8% (73.9-92.5) 中位治愈时间 (95% IC) 为 146 (94-217) 天。此外，试验期间未发现重大安全问题。预计 EMA 人用医药产品委员会将在 2024 年第二季度提出积极意见。自 2022 年 11 月起，SIFI S.p.A. 通过同情使用计划 (CUP) 在意大利提供 0.8 mg/ml 的聚己缩尼（同情使用计划，版本 1.1-ITA-2022 年 8 月 11 日）。截至 2023 年 12 月，0.8 mg/ml 普利己尼特治疗已被批准用于 71 名 AK 患者。 SIFI 准备了该方案，以对已完成 0.8 mg/ml 聚己缩脲治疗作为 CUP 一部分的患者进行回顾性病历审查。预计可评估患者人数为 40 名。根据欧洲药物流行病学和药物警戒中心网络 (ENCePP) 的说法，这将是一项数据二次使用的非干预性研究（如指令 2001/20/EC 中定义）。该方案是根据 ISPE/ISPOR 工作组的良好实践报告编写的。

这项研究的预期贡献将是扩大患者对 0.8 mg/ml 聚己缩脲的暴露，并与关键临床试验中观察到的结果相比，提供有关其在临床实践中使用时的有效性和安全性的进一步信息。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

意大利
- Brescia
  - Brescia、Brescia、意大利、25121
    - ASST Spedali Civili
- Italy
  - Florence、Italy、意大利、50134
    - SOD Oculistica Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
  - Milan、Italy、意大利、20132
    - IRCCS Ospedale San Raffaele
  - Venice、Italy、意大利、6777
    - AZIENDA ULSS 3 Serenissima-UOC Oculistica
- Messina
  - Messina、Messina、意大利、98124
    - Policlinico G.Martino
- Milano
  - Milan、Milano、意大利、20157
    - ASST Fatebenefratelli Sacco
- Pavia
  - Pavia、Pavia、意大利、27100
    - Policlinico S. Matteo
- Rome
  - Rome、Rome、意大利、00133
    - Policlinico TorVergata
  - Rome、Rome、意大利、00133
    - Policlinico Universitario Campus Biomedico
- Verona
  - Verona、Verona、意大利、37126
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Verona

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

研究对象包括通过 CUP 接受 0.8 mg/ml 聚己缩尼的患者。将选择 CUP 中至少有 3 名患者的临床中心。

描述

纳入标准：

年龄 >14 岁。
临床体征和症状与AK一致。
通过至少一种允许的技术来鉴定棘阿米巴（AK 的诊断确认）：
- 共焦显微镜
- 聚合酶链式反应，
- 通过微生物培养或细胞学涂片鉴定。
同意签署知情同意书。

附加纳入标准：

2022年12月1日至2023年12月31日（当地伦理委员会批准日期）纳入同情使用计划。
用 0.8 mg/ml 聚己缩尼治疗。
用 0.8 mg/ml 聚己缩尼治疗结束。
临床现场提供医疗图表。

排除标准：无

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
描述 0.8 mg/ml 普利己尼特的有效性，以基线 (T0) 和研究期结束期间随时间推移治愈的患者比例来衡量。大体时间：研究期是从T0到治疗结束的时期（最长52周）	令人感兴趣的结果将是医学治愈，定义为存在完整的角膜上皮，没有或轻微的眼部炎症迹象，并且无需手术。	研究期是从T0到治疗结束的时期（最长52周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

SIFI SpA

调查人员

首席研究员：Karl Knutsson, MD、San Raffaele Scientific Institute

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年9月30日

初级完成 (实际的)

2025年9月1日

研究完成 (实际的)

2025年9月30日

研究注册日期

首次提交

2024年10月10日

首先提交符合 QC 标准的

2024年10月14日

首次发布 (实际的)

2024年10月15日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年10月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新