Revisione retrospettiva del grafico dei pazienti affetti da cheratite da Acanthamoeba che hanno ricevuto 0,8 mg/ml di poliesanide
Revisione retrospettiva del grafico dei pazienti affetti da cheratite da Acanthamoeba che hanno ricevuto 0,8 mg/ml di poliesanide come parte di un programma di uso compassionevole: uno studio non interventistico con uso secondario dei dati
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La cheratite da Acanthamoeba (AK) è un'infezione oculare estremamente rara e potenzialmente devastante che si verifica principalmente nei portatori di lenti a contatto. L’incidenza stimata in Europa varia tra 1 e 3 casi/milione di persone all’anno. L'AK è causata da un protozoo onnipresente a vita libera presente nell'aria, nel suolo, nella polvere, nell'acqua dolce, nell'acqua di mare e nell'acqua in bottiglia. L'organismo amebico esiste sia come cisti dormienti che come trofozoiti attivi. Le cisti sono altamente resistenti e possono sopportare un'ampia varietà di condizioni fisiche e farmaci, il che rende il trattamento medico dell'AK difficile e prolungato. Se non trattato, il tasso di guarigione è basso e la maggior parte dei pazienti necessita di cheratoplastica e alcuni di essi necessitano di enucleazione. Attualmente non esiste un trattamento farmacologico approvato per l’AK. Le opzioni di trattamento disponibili sono rappresentate da prodotti antisettici off-label importati o composti, i più utilizzati sono i biguanidi (poliesanide-PHMB- o clorexidina), somministrati da soli o in combinazione con una diamidina (propamidina o examidina). Il tasso effettivo di cure mediche riportate senza intervento chirurgico è di circa il 60%; inoltre quasi il 50% dei pazienti ha un esito sfavorevole, definito come scarsa acuità visiva e/o necessità di chirurgia oculare. Polihexanide 0,8 mg/ml, una soluzione di collirio sviluppata e prodotta da SIFI SpA (Italia), ha il potenziale per diventare il primo trattamento approvato per il trattamento dell'AK. La sua efficacia e sicurezza sono state dimostrate nello studio clinico registrativo 043/SI (EUDRACT n. 2016-001823-30; ClinicalTrials.gov: NCT03274895), in cui il tasso medio di guarigione (95% IC) senza intervento chirurgico era dell'84,8% (73,9-92,5) con un tempo di guarigione mediano (95% IC) di 146 (94-217) giorni. Inoltre, durante lo studio non sono stati osservati importanti problemi di sicurezza. Nel secondo trimestre del 2024 è previsto un parere positivo da parte del comitato per i medicinali per uso umano dell'EMA. Poliesanide 0,8 mg/ml è stato reso disponibile in Italia da SIFI S.p.A. attraverso un programma di uso compassionevole (CUP) da novembre 2022 (Programma di uso compassionevole, versione 1.1-ITA-11 agosto 2022). A dicembre 2023, il trattamento con poliesanide 0,8 mg/ml è stato approvato per 71 pazienti con AK. SIFI ha preparato questo protocollo per condurre una revisione retrospettiva della cartella clinica dei pazienti che hanno già completato il trattamento con poliesanide 0,8 mg/ml come parte del CUP. Il numero previsto di pazienti valutabili è 40. Secondo la Rete Europea di Centri di Farmacoepidemiologia e Farmacovigilanza (ENCePP) si tratterà di uno studio non interventistico (come definito nella Direttiva 2001/20/CE) con uso secondario dei dati. Il protocollo è stato predisposto a seguito del rapporto di buone pratiche della task force ISPE/ISPOR.
Il contributo atteso da questo studio sarà quello di ampliare l'esposizione dei pazienti al poliesanide 0,8 mg/ml e fornire ulteriori informazioni sulla sua efficacia e sicurezza quando utilizzata nella pratica clinica rispetto ai risultati osservati nello studio clinico principale.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Brescia
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Brescia, Brescia, Italia, 25121
- ASST Spedali Civili
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Italy
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Florence, Italy, Italia, 50134
- SOD Oculistica Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Milan, Italy, Italia, 20132
- Irccs Ospedale San Raffaele
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Venice, Italy, Italia, 6777
- AZIENDA ULSS 3 Serenissima-UOC Oculistica
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Messina
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Messina, Messina, Italia, 98124
- Policlinico G.Martino
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Milano
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Milan, Milano, Italia, 20157
- Asst Fatebenefratelli Sacco
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Pavia
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Pavia, Pavia, Italia, 27100
- Policlinico S. Matteo
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Rome
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Rome, Rome, Italia, 00133
- Policlinico TorVergata
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Rome, Rome, Italia, 00133
- Policlinico Universitario Campus Biomedico
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Verona
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Verona, Verona, Italia, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Verona
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Età >14 anni.
- Segni e sintomi clinici compatibili con AK.
Identificazione di Acanthamoeba (conferma diagnostica di AK) mediante almeno una delle tecniche consentite come:
- Microscopia confocale
- PCR,
- Identificazione mediante coltura microbiologica o striscio citologico.
- Accetta di firmare il consenso informato.
Ulteriori criteri di inclusione:
- Inclusione nel programma di uso compassionevole dal 1° dicembre 2022 al 31 dicembre 2023 (data di approvazione da parte del Comitato Etico locale).
- Trattamento con poliesanide 0,8 mg/ml.
- Fine del trattamento con poliesanide 0,8 mg/ml.
- Cartella medica disponibile presso il sito clinico.
Criteri di esclusione: nessuno
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Descrivere l'efficacia di 0,8 mg/ml di poliesanide misurata dalla percentuale di pazienti guariti nel tempo, tra il basale (T0) e la fine del periodo di studio.
Lasso di tempo: Il periodo di studio è il periodo dal T0 alla fine del trattamento (fino a 52 settimane)
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L'esito di interesse sarà la cura medica definita come la presenza di un epitelio corneale intatto, assenza o lievi segni di infiammazione oculare e nessun intervento chirurgico.
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Il periodo di studio è il periodo dal T0 alla fine del trattamento (fino a 52 settimane)
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Karl Knutsson, MD, San Raffaele Scientific Institute
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 057/SI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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