Retrospektiv diagramgjennomgang av pasienter med acanthamoeba keratitt som har fått 0,8 mg/ml poliheksanid
Retrospektiv diagramgjennomgang av pasienter med acanthamoeba keratitt som har mottatt 0,8 mg/ml poliheksanid som en del av et program for compassionate use: en ikke-intervensjonell studie med sekundær bruk av data
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Acanthamoeba keratitis (AK) er en ultrasjelden potensielt ødeleggende øyeinfeksjon som først og fremst forekommer hos kontaktlinsebrukere. Den estimerte forekomsten i Europa varierer mellom 1 og 3 tilfeller/million mennesker per år. AK er forårsaket av en allestedsnærværende frittlevende protozo som finnes i luft, jord, støv, ferskvann, sjøvann og flaskevann. Den amøbe organismen eksisterer både som sovende cyster og aktive trofozoitter. Cystene er svært motstandsdyktige og tåler en lang rekke fysiske tilstander og medikamenter som gjør medisinsk behandling av AK både vanskelig og langvarig. Hvis den ikke behandles, er kureringshastigheten lav, med de fleste pasienter som trenger keratoplastikk og noen av dem krever enukleasjon. Det finnes i dag ingen godkjent farmakologisk behandling for AK. Tilgjengelige behandlingsalternativer er representert av off-label antiseptiske produkter som enten er importert eller sammensatt, de mest brukte er biguanider (poliheksanid-PHMB- eller klorheksidin), gitt alene eller i kombinasjon med et diamidin (propamidin eller heksamidin). Den faktiske rapporterte medisinske helbredelsesraten uten operasjon er omtrent 60 %; i tillegg har nesten 50 % av pasientene et dårlig resultat, definert som dårlig synsstyrke og/eller nødvendigheten av okulær kirurgi. Poliheksanid 0,8 mg/ml, en øyedråpeløsning utviklet og produsert av SIFI SpA (Italia), har potensial til å bli den første behandlingen godkjent for behandling av AK. Dens effekt og sikkerhet ble vist i den pivotale kliniske studien 043/SI (EUDRACT nr. 2016-001823-30; ClinicalTrials.gov: NCT03274895), der gjennomsnittlig (95 % IC) helbredelsesrate uten operasjon var 84,8 % (73,9–92,5) med en median (95 % IC) tid til herding på 146 (94-217) dager. I tillegg ble det ikke observert store sikkerhetsproblemer under forsøket. En positiv uttalelse fra komiteen for legemidler til mennesker ved EMA forventes i Q2/2024. Poliheksanid 0,8 mg/ml har blitt gjort tilgjengelig i Italia av SIFI S.p.A. gjennom et program for compassionate use (CUP) siden november 2022 (Compassionate use program, versjon 1.1-ITA-11. august 2022). Pr. desember 2023 ble behandlingen med 0,8 mg/ml poliheksanid godkjent for 71 pasienter med AK. SIFI utarbeidet denne protokollen for å gjennomføre en retrospektiv medisinsk kartgjennomgang av pasienter som allerede fullførte behandlingen med 0,8 mg/ml poliheksanid som en del av CUP. Det forventede antallet evaluerbare pasienter er 40. I følge European Network of Centres for Pharmacoepidemiology and Pharmacovigilance (ENCePP) vil dette være en ikke-intervensjonell studie (som definert i direktiv 2001/20/EC) med sekundær bruk av data. Protokollen ble utarbeidet etter rapporten om god praksis fra ISPE/ISPOR-arbeidsgruppen.
Det forventede bidraget fra denne studien vil være å utvide pasientens eksponering for poliheksanid 0,8 mg/ml og gi ytterligere informasjon om dets effektivitet og sikkerhet når det brukes i klinisk praksis sammenlignet med funnene observert i den pivotale kliniske studien.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Brescia
-
Brescia, Brescia, Italia, 25121
- ASST Spedali Civili
-
-
Italy
-
Florence, Italy, Italia, 50134
- SOD Oculistica Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Milan, Italy, Italia, 20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele
-
Venice, Italy, Italia, 6777
- AZIENDA ULSS 3 Serenissima-UOC Oculistica
-
-
Messina
-
Messina, Messina, Italia, 98124
- Policlinico G.Martino
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italia, 20157
- ASST Fatebenefratelli Sacco
-
-
Pavia
-
Pavia, Pavia, Italia, 27100
- Policlinico S. Matteo
-
-
Rome
-
Rome, Rome, Italia, 00133
- Policlinico TorVergata
-
Rome, Rome, Italia, 00133
- Policlinico Universitario Campus Biomedico
-
-
Verona
-
Verona, Verona, Italia, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Verona
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Alder >14 år.
- Kliniske tegn og symptomer forenlig med AK.
Identifikasjon av Acanthamoeba (diagnostisk bekreftelse av AK) ved minst én av de tillatte teknikkene som:
- Konfokal mikroskopi
- PCR,
- Identifikasjon ved mikrobiologisk kultur eller cytologisk utstryk.
- Godta å signere det informerte samtykket.
Ytterligere inkluderingskriterier:
- Inkludering i compassionate use-programmet fra 1. desember 2022 til 31. desember 2023 (dato for godkjenning av den lokale etiske komiteen).
- Behandling med 0,8 mg/ml poliheksanid.
- Behandlingsslutt med 0,8 mg/ml poliheksanid.
- Medisinsk kart tilgjengelig på klinisk sted.
Eksklusjonskriterier: Ingen
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å beskrive effektiviteten til 0,8 mg/ml poliheksanid målt ved andelen pasienter som ble helbredet over tid, mellom baseline (T0) og slutten av studieperioden.
Tidsramme: Studieperioden er perioden fra T0 til slutten av behandlingen (opptil 52 uker)
|
Resultatet av interesse vil være den medisinske kuren definert som tilstedeværelsen av et intakt hornhinneepitel, ingen eller milde tegn på øyebetennelse og ingen kirurgi.
|
Studieperioden er perioden fra T0 til slutten av behandlingen (opptil 52 uker)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Karl Knutsson, MD, San Raffaele Scientific Institute
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 057/SI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Acanthamoeba keratitt
-
Sohag UniversityHar ikke rekruttert ennåInfeksiøs keratitt | Adjuvant Behandling for Bakteriell Infeksiøs Keratitis | Natriumklorid 5% løsning