Revisión retrospectiva de la historia clínica de pacientes con queratitis por Acanthamoeba que recibieron 0,8 mg/ml de polihexanida
Revisión retrospectiva de la historia clínica de pacientes con queratitis por Acanthamoeba que recibieron 0,8 mg/ml de polihexanida como parte de un programa de uso compasivo: un estudio no intervencionista con uso secundario de datos
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La queratitis por Acanthamoeba (AK) es una infección ocular ultra rara y potencialmente devastadora que ocurre principalmente en usuarios de lentes de contacto. La incidencia estimada en Europa varía entre 1 y 3 casos/millón de personas al año. La QA es causada por un protozoo ubicuo de vida libre que está presente en el aire, el suelo, el polvo, el agua dulce, el agua de mar y el agua embotellada. El organismo amebiano existe como quistes latentes y como trofozoítos activos. Los quistes son muy resistentes y pueden soportar una amplia variedad de condiciones físicas y fármacos, lo que hace que el tratamiento médico de la QA sea difícil y prolongado. Si no se trata, la tasa de curación es baja: la mayoría de los pacientes necesitan queratoplastia y algunos de ellos enucleación. Actualmente no existe ningún tratamiento farmacológico aprobado para la QA. Las opciones de tratamiento disponibles están representadas por productos antisépticos no autorizados, importados o compuestos, siendo los más utilizados las biguanidas (polihexanida-PHMB- o clorhexidina), administradas solas o en combinación con una diamidina (propamidina o hexamidina). La tasa real de curación médica sin cirugía es aproximadamente del 60%; Además, casi el 50% de los pacientes tienen un mal resultado, definido como mala agudeza visual y/o necesidad de cirugía ocular. Polihexanida 0,8 mg/ml, un colirio en solución desarrollado y fabricado por SIFI SpA (Italia), tiene potencial para convertirse en el primer tratamiento aprobado para el tratamiento de la QA. Su eficacia y seguridad quedaron demostradas en el estudio clínico fundamental 043/SI (EUDRACT no. 2016-001823-30; ClinicalTrials.gov: NCT03274895), en el que la tasa media de curación (95 % IC) sin cirugía fue del 84,8 % (73,9-92,5) con un tiempo de curación medio (IC 95 %) de 146 (94-217) días. Además, no se observaron problemas importantes de seguridad durante el ensayo. Se espera una opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA en el segundo trimestre de 2024. SIFI S.p.A. ha puesto a disposición polihexanida 0,8 mg/ml en Italia a través de un programa de uso compasivo (CUP) desde noviembre de 2022 (Programa de uso compasivo, versión 1.1-ITA-11 de agosto de 2022). A diciembre de 2023, se aprobó el tratamiento con polihexanida 0,8 mg/ml para 71 pacientes con QA. SIFI preparó este protocolo para realizar una revisión retrospectiva de las historias clínicas de los pacientes que ya completaron el tratamiento con polihexanida 0,8 mg/ml como parte del CUP. El número esperado de pacientes evaluables es 40. Según la Red Europea de Centros de Farmacoepidemiología y Farmacovigilancia (ENCePP), este será un estudio no intervencionista (como se define en la Directiva 2001/20/CE) con uso secundario de datos. El protocolo se elaboró siguiendo el informe de buenas prácticas del grupo de trabajo ISPE/ISPOR.
La contribución esperada de este estudio será ampliar la exposición del paciente a polihexanida 0,8 mg/ml y proporcionar más información sobre su eficacia y seguridad cuando se utiliza en la práctica clínica en comparación con los hallazgos observados en el ensayo clínico fundamental.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Brescia
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Brescia, Brescia, Italia, 25121
- ASST Spedali Civili
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Italy
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Florence, Italy, Italia, 50134
- SOD Oculistica Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Milan, Italy, Italia, 20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele
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Venice, Italy, Italia, 6777
- AZIENDA ULSS 3 Serenissima-UOC Oculistica
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Messina
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Messina, Messina, Italia, 98124
- Policlinico G.Martino
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Milano
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Milan, Milano, Italia, 20157
- ASST Fatebenefratelli Sacco
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Pavia
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Pavia, Pavia, Italia, 27100
- Policlinico S. Matteo
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Rome
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Rome, Rome, Italia, 00133
- Policlinico TorVergata
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Rome, Rome, Italia, 00133
- Policlinico Universitario Campus Biomedico
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Verona
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Verona, Verona, Italia, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Verona
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad >14 años.
- Signos y síntomas clínicos compatibles con AK.
Identificación de Acanthamoeba (confirmación diagnóstica de AK) mediante al menos una de las técnicas permitidas como:
- Microscopía confocal
- PCR,
- Identificación mediante cultivo microbiológico o frotis citológico.
- Aceptar firmar el consentimiento informado.
Criterios de inclusión adicionales:
- Inclusión en el programa de uso compasivo desde el 1 de diciembre de 2022 hasta el 31 de diciembre de 2023 (fecha de aprobación por el Comité de Ética local).
- Tratamiento con polihexanida 0,8 mg/ml.
- Fin del tratamiento con polihexanida 0,8 mg/ml.
- Cuadro médico disponible en el sitio clínico.
Criterios de exclusión: Ninguno
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Describir la eficacia de 0,8 mg/ml de polihexanida medida por la proporción de pacientes curados a lo largo del tiempo, entre el inicio (T0) y el final del período de estudio.
Periodo de tiempo: El período de estudio es el período desde T0 hasta el final del tratamiento (Hasta 52 semanas)
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El resultado de interés será la cura médica definida como la presencia de un epitelio corneal intacto, signos leves o nulos de inflamación ocular y sin cirugía.
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El período de estudio es el período desde T0 hasta el final del tratamiento (Hasta 52 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Karl Knutsson, MD, San Raffaele Scientific Institute
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 057/SI
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .