BBM-D101治疗杜氏肌营养不良症患者的安全性和有效性评价
2025年3月23日 更新者：Jiwen Wang、Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
一项单臂、开放标签、单剂量临床研究，旨在评估 BBM-D101 注射液治疗杜氏肌营养不良症患者的安全性、耐受性和有效性
该研究的目的是评估 BBM-D101 治疗杜氏肌营养不良症患者的安全性、耐受性和有效性。
研究概览
详细说明
这是一项单臂、开放标签研究，旨在评估 DMD 男孩单次静脉输注后 52 周内 BBM-D101 的安全性、耐受性、有效性、药代动力学、药效学和免疫反应，以及长期疗效。 BBM-D101 输注后长达 5 年的安全性和有效性。
BBM-D101 是一种基于工程 AAV 的基因添加疗法，将治疗性蛋白基因盒递送到肌肉中以治疗 DMD。 治疗性蛋白质可以介导肌营养不良蛋白相关蛋白复合物，以预防肌营养不良并挽救肌肉功能。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
6
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Jiwen Wang
- 电话号码：18916613192
- 邮箱：wangjiwen@scmc.com.cn
学习地点
-
-
Shanghai
-
Shanghai、Shanghai、中国、200127
- 招聘中
- Shanghai Children's Medical Center Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
接触：
- Jiwen Wang
- 电话号码：18916613192
- 邮箱：wangjiwen@scmc.com.cn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 受试者的法定监护人充分了解研究的目的、性质、方法以及可能存在的风险，并签署书面知情同意书；
- 该研究包括年龄至少4岁且小于8岁（4岁≤年龄<8岁）的流动男性受试者；
- DMD 的基因诊断；
- 具有至少一种以下DMD典型临床症状或实验室异常：近端肌无力、蹒跚步态、假性腓肠肌肥大、高尔氏征、翼状肩胛骨；
- 能够根据研究要求配合运动评估测试、磁共振成像（MRI）和肌肉活检。
排除标准：
- 乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性、乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBV-DNA）≥1000U/mL、丙型肝炎病毒核糖核酸（HCV-RNA）阳性或人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性；
- 接受乙型肝炎、丙型肝炎、艾滋病毒等抗病毒治疗；
- 左心室射血分数（LVEF）<50%或≥纽约心脏协会（NYHA）定义的III级心功能；
- 患有严重或持续性心律失常和先天性心脏病。
- 受试者的预防性治疗/心肌病治疗在研究治疗开始前1个月内发生变化；
- 患有潜在的肝脏疾病，例如既往诊断为门静脉高压症、脾肿大、肝性脑病或肝纤维化≥3期；或既往B超检查发现结节、囊肿，或筛查期间实验室检查甲胎蛋白升高等，且这些异常经研究者判断有临床意义；
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：BBM-D101单剂量静脉注射
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BBM-D101是一种基于重组腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗DMD。
它是一种用于单次静脉（IV）输注的混悬剂。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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剂量限制性毒性 (DLT) 事件的发生率
大体时间：12周
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访问 BBM-D101 注射液输注后 DLT 观察期内由安全数据审查委员会 (SRC) 确定的 DLT 事件数量。
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12周
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不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率
大体时间：52周
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通过AE和SAE评估BBM-D101注射液的安全性。
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52周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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北极星动态评估 (NSAA) 相对于基线的变化
大体时间：52周
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评估 BBM-D101 注射液输注后 12 周、26 周和 52 周内 NSAA 相对于基线的变化； NSAA 是一种对患有杜氏肌营养不良症的行走儿童的各种运动能力进行评分的量表，用于监测疾病进展和治疗效果。
NSAA 总分定义为所有 17 项的总和，范围从 0（最差）到 34（最好）。
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52周
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在没有帮助的情况下上升 10 米步行/跑步测试 (10MWR) 的时间相对于基线的变化
大体时间：52周
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评估 BBM-D101 注射液输注后 12 周、26 周和 52 周内 10MWR 相对于基线的变化
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52周
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上升时间 (TTR) 从基线的变化 无需协助 无需协助
大体时间：52周
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评估 BBM-D101 注射后 12 周、26 周和 52 周内 TTR 相对于基线的变化
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52周
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在没有帮助的情况下上升 4 步（4 楼梯爬升，4SC）的时间相对于基线的变化
大体时间：52周
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评估 BBM-D101 注射后 12 周、26 周和 52 周内 4-SC 相对于基线的变化
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52周
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在没有帮助的情况下上升 100 米步行/跑步测试 (100MWR) 的时间相对于基线的变化
大体时间：52周
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评估 BBM-D101 注射液输注后 12 周、26 周和 52 周内 100MWR 相对于基线的变化
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52周
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肌肉活检样本中 BBM-D101 基因组拷贝相对于基线的变化
大体时间：52周
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评估 BBM-D101 给药后 12 周和 52 周内肌肉中 BBM-D101 基因组相对于基线的变化。
通过定量聚合酶链反应（QPCR）检测BBM-D101基因组。
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52周
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肌肉活检样本中 BBM-D101 治疗蛋白水平相对于基线的变化
大体时间：52周
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评估 BBM-D101 给药后 12 周和 52 周内肌肉中 BBM-D101 治疗蛋白相对于基线的变化。
通过蛋白质印迹 (Jess) 和组织免疫荧光检测 BBM-D101 治疗蛋白。
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52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Jiwen Wang、Shanghai Children's Medical Center, affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年7月25日
初级完成 (估计的)
2026年7月31日
研究完成 (估计的)
2030年7月31日
研究注册日期
首次提交
2024年10月8日
首先提交符合 QC 标准的
2024年10月14日
首次发布 (实际的)
2024年10月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年3月23日
最后验证
2024年10月1日
更多信息
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