Ocena bezpieczeństwa i skuteczności BBM-D101 w leczeniu pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Kryteria włączenia:

1. Opiekun prawny uczestnika w pełni rozumie cel, charakter, metody i możliwe ryzyko badania i podpisuje pisemny formularz świadomej zgody;
2. Do badania włączono ambulatoryjnych mężczyzn w wieku co najmniej 4 lat i mniej niż 8 lat (4 lata ≤ wiek < 8 lat);
3. Genetycznie potwierdzona diagnoza DMD;
4. Występuje co najmniej 1 z następujących typowych objawów klinicznych lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych DMD: osłabienie mięśni proksymalnych, chodzenie kaczkowate, przerost rzekomego brzuchatego łydki, objaw Gowera, łopatka skrzydłowa;
5. Umiejętność współpracy przy badaniach oceny motorycznej, rezonansie magnetycznym (MRI) i biopsji mięśnia zgodnie z wymogami badania.

Kryteria wykluczenia:

1. Dodatni antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), kwas deoksyrybonukleinowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV-DNA) ≥1000 U/ml, kwas rybonukleinowy (HCV-RNA) wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV-RNA) lub ludzki wirus niedoboru odporności (HIV) dodatni;
2. Otrzymywanie terapii przeciwwirusowej na wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C, HIV itp.;
3. Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) <50% lub czynność serca ≥ III klasy zdefiniowana przez New York Heart Association (NYHA);
4. Z ciężkimi lub uporczywymi zaburzeniami rytmu i wrodzoną wadą serca.
5. Zmiany w leczeniu zapobiegawczym/kardiomiopatii uczestnika w ciągu 1 miesiąca przed rozpoczęciem leczenia objętego badaniem;
6. Z podstawową chorobą wątroby, taką jak wcześniej rozpoznane nadciśnienie wrotne, powiększenie śledziony, encefalopatia wątrobowa lub zwłóknienie wątroby ≥ stopnia 3; lub guzki, cysty wykryte w przeszłości w badaniu USG typu B lub podwyższony poziom alfa-fetoproteiny w badaniach laboratoryjnych w okresie badań przesiewowych itp., a nieprawidłowości te zostaną uznane przez badacza za istotne klinicznie;