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Evaluación de la seguridad y eficacia de BBM-D101 para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne

23 de marzo de 2025 actualizado por: Jiwen Wang, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Un estudio clínico de dosis única, abierto y de un solo brazo para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la inyección de BBM-D101 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

El propósito del estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de BBM-D101 para tratar pacientes con distrofia muscular de Duchenne.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio abierto de un solo grupo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia, farmacocinética, farmacodinámica y respuesta inmune de BBM-D101 dentro de las 52 semanas posteriores a una única infusión intravenosa en niños con DMD, así como a largo plazo. seguridad y eficacia de BBM-D101 hasta 5 años después de la infusión.

BBM-D101 es una terapia de adición de genes basada en un casete de gen de proteína terapéutica de administración de AAV diseñado en el músculo para tratar la DMD. La proteína terapéutica podría mediar en el complejo proteico asociado a la distrofina para prevenir la distrofia muscular y rescatar la función del músculo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

6

Fase

  • Fase temprana 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Porcelana, 200127
        • Reclutamiento
        • Shanghai Children's Medical Center Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El tutor legal del sujeto comprende plenamente el propósito, la naturaleza, los métodos y los posibles riesgos del estudio y firma un formulario de consentimiento informado por escrito;
  2. El estudio incluye sujetos varones ambulatorios que tengan al menos 4 años y menos de 8 años (4 años ≤ edad <8 años);
  3. Diagnóstico genéticamente confirmado de DMD;
  4. Tiene al menos uno de los siguientes signos clínicos típicos o anomalías de laboratorio de DMD: debilidad de los músculos proximales, marcha como pato, hipertrofia del pseudo gastrocnemio, signo de Gower, escápula pterigoidea;
  5. Capacidad para cooperar con pruebas de evaluación motora, resonancia magnética (MRI) y biopsia muscular según los requisitos del estudio.

Criterios de exclusión:

  1. Antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) positivo, ácido desoxirribonucleico del virus de la hepatitis B (ADN-VHB) ≥1000 U/mL, ácido ribonucleico del virus de la hepatitis C (ARN-VHC) positivo o virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positivo;
  2. Recibir terapia antiviral para la hepatitis B, la hepatitis C, el VIH, etc.;
  3. Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) <50% o función cardíaca ≥ clase III definida por la New York Heart Association (NYHA);
  4. Con arritmias graves o persistentes y cardiopatías congénitas.
  5. El tratamiento preventivo/tratamiento de miocardiopatía del sujeto cambia dentro de 1 mes antes del inicio del tratamiento del estudio;
  6. Con enfermedad hepática subyacente, como diagnóstico previo de hipertensión portal, esplenomegalia, encefalopatía hepática o fibrosis hepática ≥ estadio 3; o nódulos, quistes encontrados mediante ecografía B en el pasado o niveles elevados de alfafetoproteína en pruebas de laboratorio durante el período de selección, etc., y el investigador considera que estas anomalías son clínicamente significativas;

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Inyección intravenosa de dosis única de BBM-D101
Genético: BBM-D101
BBM-D101 es una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados recombinantes para el tratamiento de la DMD. Es una suspensión para infusión intravenosa (IV) única.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos de toxicidad limitante de dosis (DLT)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Para acceder a la cantidad de eventos DLT determinados por el Comité de Revisión de Datos de Seguridad (SRC) en el período de observación DLT después de la infusión de inyección de BBM-D101.
12 semanas
La incidencia de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: 52 semanas
Evaluar la seguridad de la inyección de BBM-D101 por EA y SAE.
52 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios con respecto al valor inicial en la Evaluación Ambulatoria de North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: 52 semanas
Evaluar los cambios en NSAA desde el inicio dentro de las 12 semanas, 26 semanas y 52 semanas después de la infusión de la inyección de BBM-D101; La NSAA es una escala que califica el desempeño de diversas habilidades motoras en niños ambulantes con distrofia muscular de Duchenne y se utiliza para monitorear la progresión de la enfermedad y los efectos del tratamiento. La puntuación total de la NSAA se define como la suma de los 17 ítems, que van de 0 (peor) a 34 (mejor).
52 semanas
Cambios desde el inicio en el tiempo para ascender en la prueba de caminata/carrera de 10 metros (10MWR) sin asistencia
Periodo de tiempo: 52 semanas
Evaluar los cambios en 10MWR desde el inicio dentro de las 12 semanas, 26 semanas y 52 semanas después de la infusión de la inyección de BBM-D101.
52 semanas
Cambios desde el inicio en el tiempo de ascenso tiempo de ascenso (TTR) sin asistencia sin asistencia
Periodo de tiempo: 52 semanas
Evaluar los cambios en el TTR desde el inicio dentro de las 12 semanas, 26 semanas y 52 semanas después de la infusión de la inyección de BBM-D101.
52 semanas
Cambios desde el inicio en el tiempo para ascender 4 escalones (subida de 4 escaleras, 4SC) sin asistencia
Periodo de tiempo: 52 semanas
Evaluar los cambios en 4-SC desde el inicio dentro de las 12 semanas, 26 semanas y 52 semanas después de la infusión de la inyección de BBM-D101
52 semanas
Cambios desde el inicio en el tiempo para ascender en la prueba de carrera/caminata de 100 metros (100 MWR) sin asistencia
Periodo de tiempo: 52 semanas
Evaluar los cambios en 100MWR desde el inicio dentro de las 12 semanas, 26 semanas y 52 semanas después de la infusión de la inyección de BBM-D101.
52 semanas
Cambios desde el inicio en las copias del genoma BBM-D101 en muestras de biopsia muscular
Periodo de tiempo: 52 semanas
Evaluar los cambios del genoma de BBM-D101 desde el inicio en el músculo en 12 semanas y 52 semanas después de la administración de BBM-D101. El genoma de BBM-D101 se detectó mediante reacción cuantitativa en cadena de la polimerasa (QPCR).
52 semanas
Cambios con respecto al valor inicial en el nivel de proteína terapéutica BBM-D101 en muestras de biopsia muscular
Periodo de tiempo: 52 semanas
Evaluar los cambios de la proteína terapéutica BBM-D101 desde el inicio en el músculo en 12 semanas y 52 semanas después de la administración de BBM-D101. La proteína terapéutica BBM-D101 se detectó mediante transferencia Western (Jess) e inmunofluorescencia tisular.
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Colaboradores

Shanghai Mianyi Biopharmaceutical Co., Ltd.

Investigadores

  • Silla de estudio: Jiwen Wang, Shanghai Children's Medical Center, affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de julio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

31 de julio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de julio de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de octubre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de octubre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

15 de octubre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de marzo de 2025

Última verificación

1 de octubre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BBM041-IIT1001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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