A BBM-D101 biztonságosságának és hatékonyságának értékelése Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegek kezelésében

Bevételi kritériumok:

1. Az alany törvényes gyámja teljes mértékben megérti a vizsgálat célját, jellegét, módszereit és lehetséges kockázatait, és aláír egy írásos beleegyező nyilatkozatot;
2. A vizsgálatban olyan ambuláns férfi alanyok vettek részt, akik legalább 4 évesek és 8 évesnél fiatalabbak (4 éves ≤ életkor < 8 év);
3. A DMD genetikailag igazolt diagnózisa;
4. A DMD alábbi tipikus klinikai tünetei vagy laboratóriumi eltérései közül legalább 1 van: proximális izomgyengeség, kacskaringós járás, pseudo gastrocnemius hypertrophia, Gower-jel, pterygoid scapula;
5. Együttműködési képesség motoros értékelési vizsgálattal, mágneses rezonancia képalkotással (MRI) és izombiopsziával a vizsgálat követelményei szerint.

Kizárási kritériumok:

1. Hepatitis B felületi antigén (HBsAg) pozitív, hepatitis B vírus dezoxiribonukleinsav (HBV-DNS) ≥1000U/mL, hepatitis C vírus ribonukleinsav (HCV-RNS) pozitív vagy humán immunhiány vírus (HIV) pozitív;
2. Vírusellenes terápia fogadása hepatitis B, hepatitis C, HIV stb. esetén;
3. Bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) <50% vagy ≥ III. osztályú szívfunkció, amelyet a New York Heart Association (NYHA) határoz meg;
4. Súlyos vagy tartós szívritmuszavarokkal és veleszületett szívbetegséggel.
5. Az alany megelőző kezelése/kardiomiopátia kezelése a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 1 hónapon belül megváltozik;
6. Alapvető májbetegség esetén, például korábban diagnosztizált portális hipertónia, splenomegalia, hepatikus encephalopathia vagy májfibrózis ≥ 3. stádium; vagy a múltban B-ultrahanggal talált csomók, ciszták vagy a szűrési időszak alatti laboratóriumi vizsgálatok során emelkedett alfa-fetoproteinszint stb., és ezeket az eltéréseket a vizsgáló klinikailag jelentősnek ítéli;