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デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を治療するためのBBM-D101の安全性と有効性の評価

2025年3月23日 更新者：Jiwen Wang、Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるBBM-D101注射の安全性、忍容性、および有効性を評価するための単群、非盲検、単回投与臨床研究

研究の目的は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を治療するための BBM-D101 の安全性、忍容性、有効性を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、DMD男児に対するBBM-D101の単回静脈内注入後52週間以内の安全性、忍容性、有効性、薬物動態、薬力学、および免疫反応を評価するための単群非盲検試験であり、長期投与も同様である。 BBM-D101 の安全性と有効性は、注入後最長 5 年間持続します。

BBM-D101 は、DMD を治療するための筋肉への遺伝子操作された AAV 送達治療用タンパク質遺伝子カセットに基づく遺伝子追加療法です。 治療用タンパク質は、ジストロフィン関連タンパク質複合体を媒介して、筋ジストロフィーを予防し、筋肉の機能を回復させる可能性がある。

研究の種類

介入

入学 (推定)

6

段階

  • 初期フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • 中国
    • Shanghai
      • Shanghai、Shanghai、中国、200127
        • 募集
        • Shanghai Children's Medical Center Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 被験者の法定後見人は、研究の目的、性質、方法、起こり得るリスクを十分に理解しており、書面によるインフォームドコンセントフォームに署名します。
  2. この研究には、4歳以上8歳未満（4歳≦年齢<8歳）の歩行可能な男性被験者が含まれます。
  3. DMDの遺伝的診断が確認された。
  4. DMDの次の典型的な臨床徴候または臨床検査値異常のうち少なくとも1つを有する：近位筋力低下、よちよち歩き、偽腓腹筋肥大、ガワー徴候、翼突筋肩甲骨。
  5. 研究の要件に従って、運動評価検査、磁気共鳴画像法（MRI）、および筋生検に協力する能力。

除外基準:

  1. B型肝炎表面抗原（HBsAg）陽性、B型肝炎ウイルスデオキシリボ核酸（HBV-DNA）≧1000U/mL、C型肝炎ウイルスリボ核酸（HCV-RNA）陽性、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性。
  2. B型肝炎、C型肝炎、HIVなどの抗ウイルス療法を受けている。
  3. 左心室駆出率（LVEF）<50%、またはニューヨーク心臓協会（NYHA）が定義するクラスIII以上の心機能。
  4. 重度または持続性の不整脈および先天性心疾患がある。
  5. 被験者の予防治療/心筋症治療が治験治療開始前1か月以内に変更された場合。
  6. 門脈圧亢進症、脾腫、肝性脳症、またはステージ3以上の肝線維症の以前の診断など、基礎となる肝疾患がある。過去にB超音波検査で発見された結節、嚢胞、またはスクリーニング期間中の臨床検査でのアルファフェトプロテインの上昇など、およびこれらの異常が治験責任医師によって臨床的に重要であると判断された場合。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：BBM-D101の単回静脈内注射
遺伝的：BBM-D101
BBM-D101 は、DMD 治療のための組換えアデノ随伴ウイルスベクターに基づく遺伝子治療です。 単回静脈内（IV）注入用の懸濁液です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
用量制限毒性 (DLT) イベントの発生率
時間枠：12週間
BBM-D101 注射後の DLT 観察期間中に安全性データ検討委員会 (SRC) によって決定された DLT イベントの数にアクセスします。
12週間
有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) の発生率
時間枠：52週間
AE および SAE による BBM-D101 注射の安全性を評価する。
52週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) のベースラインからの変化
時間枠：52週間
BBM-D101 注射後 12 週間、26 週間、および 52 週間以内のベースラインからの NSAA の変化を評価する。 NSAA は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの歩行可能な小児のさまざまな運動能力のパフォーマンスを評価する尺度であり、病気の進行と治療効果を監視するために使用されます。 NSAA 合計スコアは、0 (最悪) から 34 (最高) までの 17 項目すべての合計として定義されます。
52週間
補助なしで 10 メートルの歩行/走行テスト (10MWR) を登るまでの時間のベースラインからの変化
時間枠：52週間
BBM-D101 注射後 12 週間、26 週間、および 52 週間以内のベースラインからの 10MWR の変化を評価する
52週間
補助なしでの上昇時間（TTR）のベースラインからの変化（補助なし）
時間枠：52週間
BBM-D101 注射後 12 週間、26 週間、および 52 週間以内のベースラインからの TTR の変化を評価する
52週間
補助なしで 4 段（4 段昇降、4SC）を昇るまでの時間のベースラインからの変化
時間枠：52週間
BBM-D101 注射後 12 週間、26 週間、および 52 週間以内のベースラインからの 4-SC の変化を評価するため
52週間
補助なしで 100 メートルの歩行/走行テスト (100MWR) を登るまでの時間のベースラインからの変化
時間枠：52週間
BBM-D101 注射後 12 週間、26 週間、および 52 週間以内のベースラインからの 100MWR の変化を評価する
52週間
筋生検サンプルにおける BBM-D101 ゲノムコピーのベースラインからの変化
時間枠：52週間
BBM-D101投与後12週間および52週間の筋肉におけるベースラインからのBBM-D101ゲノムの変化を評価する。 BBM-D101 ゲノムは、定量的ポリメラーゼ連鎖反応 (QPCR) によって検出されました。
52週間
筋生検サンプル中の BBM-D101 治療用タンパク質レベルのベースラインからの変化
時間枠：52週間
BBM-D101投与後12週間および52週間の筋肉におけるBBM-D101治療用タンパク質のベースラインからの変化を評価する。 BBM-D101 治療用タンパク質は、ウェスタンブロット (Jess) および組織免疫蛍光法によって検出されました。
52週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

協力者

Shanghai Mianyi Biopharmaceutical Co., Ltd.

捜査官

  • スタディチェア：Jiwen Wang、Shanghai Children's Medical Center, affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年7月25日

一次修了 (推定)

2026年7月31日

研究の完了 (推定)

2030年7月31日

試験登録日

最初に提出

2024年10月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年10月14日

最初の投稿 (実際)

2024年10月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年3月23日

最終確認日

2024年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BBM041-IIT1001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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