Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité du BBM-D101 pour traiter les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Critères d'intégration :

1. Le tuteur légal du sujet comprend parfaitement le but, la nature, les méthodes et les risques possibles de l'étude et signe un formulaire de consentement éclairé écrit ;
2. L'étude inclut des sujets masculins ambulatoires âgés d'au moins 4 ans et de moins de 8 ans (4 ans ≤ âge < 8 ans) ;
3. Diagnostic génétiquement confirmé de DMD ;
4. Présenter au moins 1 des signes cliniques typiques ou anomalies biologiques suivants de la DMD : faiblesse musculaire proximale, démarche dandinante, hypertrophie pseudo-gastrocnémien, signe de Gower, omoplate ptérygoïdienne ;
5. Capacité à coopérer avec les tests d'évaluation motrice, l'imagerie par résonance magnétique (IRM) et la biopsie musculaire selon les exigences de l'étude.

Critères d'exclusion :

1. Antigène de surface de l'hépatite B (AgHBs) positif, acide désoxyribonucléique du virus de l'hépatite B (ADN du VHB) ≥ 1 000 U/mL, acide ribonucléique du virus de l'hépatite C (ARN du VHC) positif ou virus de l'immunodéficience humaine (VIH) positif ;
2. Recevoir un traitement antiviral pour l'hépatite B, l'hépatite C, le VIH, etc. ;
3. Fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) <50 % ou ≥ fonction cardiaque de classe III définie par la New York Heart Association (NYHA) ;
4. Avec des arythmies sévères ou persistantes et une cardiopathie congénitale.
5. Le traitement préventif/traitement de la cardiomyopathie du sujet change dans le mois précédant le début du traitement à l'étude ;
6. Avec une maladie hépatique sous-jacente, telle qu'un diagnostic antérieur d'hypertension portale, de splénomégalie, d'encéphalopathie hépatique ou de fibrose hépatique ≥ stade 3 ; ou nodules, kystes découverts par échographie B dans le passé, ou alpha-fœtoprotéine élevée dans les tests de laboratoire pendant la période de dépistage, etc., et ces anomalies sont jugées par l'investigateur comme étant cliniquement significatives ;