Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van BBM-D101 voor de behandeling van patiënten met Duchenne-spierdystrofie

23 maart 2025 bijgewerkt door: Jiwen Wang, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Een eenarmig, open-label, klinisch onderzoek met een enkele dosis om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van BBM-D101-injectie bij patiënten met Duchenne-spierdystrofie te evalueren

Het doel van de studie is om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van BBM-D101 te beoordelen bij de behandeling van patiënten met Duchenne spierdystrofie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een eenarmig, open-label onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacokinetische, farmacodynamische en immuunrespons van BBM-D101 te evalueren binnen 52 weken na een enkelvoudige intraveneuze infusie bij DMD-jongens, evenals de langetermijneffecten van BBM-D101. veiligheid en werkzaamheid van BBM-D101 tot 5 jaar na infusie.

BBM-D101 is een genadditietherapie op basis van een speciaal ontworpen AAV-geneescassette voor het afleveren van therapeutische eiwitten in de spieren voor de behandeling van DMD. Therapeutisch eiwit zou het dystrofine-geassocieerde eiwitcomplex kunnen bemiddelen om spierdystrofie te voorkomen en de spierfunctie te redden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

6

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200127
        • Werving
        • Shanghai Children's Medical Center Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De wettelijke voogd van de proefpersoon begrijpt het doel, de aard, de methoden en de mogelijke risico's van het onderzoek volledig en ondertekent een schriftelijk geïnformeerde toestemmingsformulier;
  2. De studie omvat ambulante mannelijke proefpersonen die minstens 4 jaar oud en jonger dan 8 jaar oud zijn (4 jaar ≤ leeftijd < 8 jaar oud);
  3. Genetisch bevestigde diagnose van DMD;
  4. U heeft ten minste één van de volgende typische klinische symptomen of laboratoriumafwijkingen van DMD: proximale spierzwakte, waggelende gang, pseudo gastrocnemiushypertrofie, teken van Gower, pterygoïde schouderblad;
  5. Vermogen om mee te werken met motorische beoordelingstests, magnetische resonantie beeldvorming (MRI) en spierbiopsie volgens de vereisten van het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  1. Hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) positief, hepatitis B-virus deoxyribonucleïnezuur (HBV-DNA) ≥1000 E/ml, hepatitis C-virus ribonucleïnezuur (HCV-RNA) positief of humaan immunodeficiëntievirus (HIV) positief;
  2. Het ontvangen van antivirale therapie voor hepatitis B, hepatitis C, HIV, enz.;
  3. Linkerventrikel-ejectiefractie (LVEF) <50% of ≥ klasse III hartfunctie gedefinieerd door New York Heart Association (NYHA);
  4. Met ernstige of aanhoudende hartritmestoornissen en aangeboren hartaandoeningen.
  5. De preventieve behandeling/cardiomyopathiebehandeling van de proefpersoon verandert binnen 1 maand vóór aanvang van de onderzoeksbehandeling;
  6. Met een onderliggende leverziekte, zoals eerdere diagnose van portale hypertensie, splenomegalie, hepatische encefalopathie of hepatische fibrose ≥ stadium 3; of knobbeltjes, cysten gevonden door B-echografie in het verleden, of verhoogde alfa-foetoproteïne in laboratoriumtests tijdens de screeningsperiode, enz., en deze afwijkingen worden door de onderzoeker als klinisch significant beoordeeld;

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Enkelvoudige dosis intraveneuze injectie van BBM-D101
Genetisch: BBM-D101
BBM-D101 is een op recombinante adeno-geassocieerde virusvector gebaseerde gentherapie voor de behandeling van DMD. Het is een suspensie voor eenmalige intraveneuze (IV) infusie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van dosisbeperkende toxiciteitsgebeurtenissen (DLT).
Tijdsspanne: 12 weken
Om toegang te krijgen tot de aantallen DLT-gebeurtenissen bepaald door het Safety Data Review Committee (SRC) tijdens de DLT-observatieperiode na BBM-D101-injectie-infusie.
12 weken
De incidentie van bijwerkingen (AE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: 52 weken
Om de veiligheid van BBM-D101-injectie door AE's en SAE's te beoordelen.
52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen ten opzichte van de uitgangssituatie in de North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tijdsspanne: 52 weken
Om veranderingen in NSAA ten opzichte van de uitgangswaarde te beoordelen binnen 12 weken, 26 weken en 52 weken na BBM-D101-injectie-infusie; De NSAA is een schaal die de prestaties van verschillende motorische vaardigheden bij ambulante kinderen met Duchenne spierdystrofie beoordeelt en wordt gebruikt om de voortgang van de ziekte en de behandelingseffecten te monitoren. De NSAA-totaalscore wordt gedefinieerd als de som van alle 17 items, variërend van 0 (slechtste) tot 34 (beste).
52 weken
Veranderingen ten opzichte van de basislijn in de tijd om de 10 meter looptest (10MWR) zonder hulp te beklimmen
Tijdsspanne: 52 weken
Om veranderingen in 10MWR ten opzichte van baseline te beoordelen binnen 12 weken, 26 weken en 52 weken na BBM-D101-injectie-infusie
52 weken
Veranderingen ten opzichte van de basislijn in de tijd tot opstijging, tijd tot stijgen (TTR) zonder hulp zonder hulp
Tijdsspanne: 52 weken
Om veranderingen in TTR ten opzichte van de uitgangswaarde te beoordelen binnen 12 weken, 26 weken en 52 weken na BBM-D101-injectie-infusie
52 weken
Veranderingen ten opzichte van de basislijn in de tijd om zonder hulp 4 treden te beklimmen (4-trappen klimmen, 4SC).
Tijdsspanne: 52 weken
Om veranderingen in 4-SC ten opzichte van baseline te beoordelen binnen 12 weken, 26 weken en 52 weken na BBM-D101-injectie-infusie
52 weken
Veranderingen ten opzichte van de basislijn in de tijd om zonder hulp de 100 meter looptest (100MWR) te beklimmen
Tijdsspanne: 52 weken
Om veranderingen in 100MWR ten opzichte van de uitgangswaarde te beoordelen binnen 12 weken, 26 weken en 52 weken na BBM-D101-injectie-infusie
52 weken
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in kopieën van het BBM-D101-genoom in spierbiopsiemonsters
Tijdsspanne: 52 weken
Om de veranderingen van het BBM-D101-genoom ten opzichte van de uitgangssituatie in de spieren te beoordelen binnen 12 weken en 52 weken na toediening van BBM-D101. Het BBM-D101-genoom werd gedetecteerd door kwantitatieve polymerasekettingreactie (QPCR).
52 weken
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in het therapeutische eiwitniveau van BBM-D101 in spierbiopsiemonsters
Tijdsspanne: 52 weken
Om de veranderingen van het therapeutische eiwit BBM-D101 ten opzichte van de uitgangswaarde in de spieren te beoordelen binnen 12 weken en 52 weken na toediening van BBM-D101. Therapeutisch eiwit BBM-D101 werd gedetecteerd met behulp van Western blot (Jess) en weefselimmunofluorescentie.
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Medewerkers

Shanghai Mianyi Biopharmaceutical Co., Ltd.

Onderzoekers

  • Studie stoel: Jiwen Wang, Shanghai Children's Medical Center, affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 juli 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

31 juli 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 juli 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 oktober 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 oktober 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 oktober 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 oktober 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BBM041-IIT1001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op BBM-D101

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Colombia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren