Valutazione della sicurezza e dell'efficacia di BBM-D101 nel trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne

Criteri di inclusione:

1. Il tutore legale del soggetto comprende pienamente lo scopo, la natura, le modalità e i possibili rischi dello studio e firma un modulo di consenso informato scritto;
2. Lo studio include soggetti maschi ambulatoriali che abbiano almeno 4 anni e meno di 8 anni (4 anni ≤ età < 8 anni);
3. Diagnosi geneticamente confermata di DMD;
4. Avere almeno 1 dei seguenti segni clinici tipici o anomalie di laboratorio della DMD: debolezza muscolare prossimale, andatura ondeggiante, ipertrofia dello pseudo gastrocnemio, segno di Gower, scapola pterigoidea;
5. Capacità di collaborare con test di valutazione motoria, risonanza magnetica (MRI) e biopsia muscolare secondo i requisiti dello studio.

Criteri di esclusione:

1. Positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), positivo per l'acido desossiribonucleico del virus dell'epatite B (HBV-DNA) ≥1000U/mL, positivo per l'acido ribonucleico del virus dell'epatite C (HCV-RNA) o positivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV);
2. Ricevere una terapia antivirale per l'epatite B, l'epatite C, l'HIV, ecc.;
3. Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) <50% o ≥ funzione cardiaca di classe III definita dalla New York Heart Association (NYHA);
4. Con aritmie gravi o persistenti e malattie cardiache congenite.
5. Il trattamento preventivo/trattamento della cardiomiopatia del soggetto cambia entro 1 mese prima dell'inizio del trattamento in studio;
6. Con malattia epatica sottostante, come precedente diagnosi di ipertensione portale, splenomegalia, encefalopatia epatica o fibrosi epatica ≥ stadio 3; o noduli, cisti riscontrate in passato mediante ecografia B o livelli elevati di alfa-fetoproteina nei test di laboratorio durante il periodo di screening, ecc., e queste anomalie sono giudicate clinicamente significative dallo sperimentatore;