Utvärdering av säkerheten och effekten av BBM-D101 för att behandla patienter med Duchennes muskeldystrofi

Inklusionskriterier:

1. Den juridiska vårdnadshavaren för ämnet förstår till fullo syftet, arten, metoderna och möjliga risker med studien, och undertecknar ett skriftligt informerat samtyckesformulär;
2. Studien inkluderar ambulerande manliga försökspersoner som är minst 4 år och yngre än 8 år (4 år gamla ≤ ålder < 8 år gamla);
3. Genetiskt bekräftad diagnos av DMD;
4. Har minst 1 av följande typiska kliniska tecken eller laboratorieavvikelser på DMD: proximal muskelsvaghet, vaglande gång, pseudo gastrocnemius hypertrofi, Gowers tecken, pterygoid scapula;
5. Förmåga att samarbeta med motorisk bedömningstestning, magnetisk resonanstomografi (MRT) och muskelbiopsi enligt studiens krav.

Uteslutningskriterier:

1. Hepatit B ytantigen (HBsAg) positiv, hepatit B virus deoxiribonukleinsyra (HBV-DNA) ≥1000 U/ml, hepatit C virus ribonukleinsyra (HCV-RNA) positiv eller humant immunbristvirus (HIV) positiv;
2. Får antiviral terapi för hepatit B, hepatit C, HIV, etc.;
3. Vänster ventrikulär ejektionsfraktion (LVEF) <50 % eller ≥ klass III hjärtfunktion definierad av New York Heart Association (NYHA);
4. Med svåra eller ihållande arytmier och medfödd hjärtsjukdom.
5. Försökspersonens förebyggande behandling/kardiomyopatibehandling ändras inom 1 månad innan studiebehandlingen påbörjas;
6. Med underliggande leversjukdom, såsom tidigare diagnos av portal hypertoni, splenomegali, leverencefalopati eller leverfibros ≥ stadium 3; eller knölar, cystor som hittats av B-ultraljud tidigare, eller förhöjt alfa-fetoprotein i laboratorietester under screeningsperioden, etc., och dessa avvikelser bedöms av utredaren som kliniskt signifikanta;