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Avaliação da segurança e eficácia do BBM-D101 para tratar pacientes com distrofia muscular de Duchenne

23 de março de 2025 atualizado por: Jiwen Wang, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Um estudo clínico de braço único, aberto e de dose única para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da injeção de BBM-D101 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne

O objetivo do estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do BBM-D101 para tratar pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto e de braço único para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia, resposta farmacocinética, farmacodinâmica e imunológica de BBM-D101 dentro de 52 semanas após uma única infusão intravenosa em meninos com DMD, bem como o longo prazo segurança e eficácia do BBM-D101 por até 5 anos após a infusão.

BBM-D101 é uma terapia de adição de genes baseada na engenharia de cassetes de genes de proteínas terapêuticas de entrega de AAV no músculo para o tratamento de DMD. A proteína terapêutica poderia mediar o complexo proteico associado à distrofina para prevenir a distrofia muscular e resgatar a função do músculo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

6

Estágio

  • Fase inicial 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200127
        • Recrutamento
        • Shanghai Children's Medical Center Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. O responsável legal do sujeito compreende plenamente o propósito, natureza, métodos e possíveis riscos do estudo e assina um termo de consentimento livre e esclarecido por escrito;
  2. O estudo inclui indivíduos ambulatoriais do sexo masculino com pelo menos 4 anos e menos de 8 anos (4 anos ≤ idade <8 anos);
  3. Diagnóstico geneticamente confirmado de DMD;
  4. Apresentar pelo menos 1 dos seguintes sinais clínicos típicos ou anormalidades laboratoriais de DMD: fraqueza muscular proximal, marcha bamboleante, hipertrofia pseudo-gastrocnêmia, sinal de Gower, escápula pterigóide;
  5. Capacidade de cooperar com testes de avaliação motora, ressonância magnética (RM) e biópsia muscular de acordo com as exigências do estudo.

Critérios de exclusão:

  1. Antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg) positivo, ácido desoxirribonucleico do vírus da hepatite B (HBV-DNA) ≥1000U/mL, ácido ribonucleico do vírus da hepatite C (HCV-RNA) positivo ou vírus da imunodeficiência humana (HIV) positivo;
  2. Receber terapia antiviral para hepatite B, hepatite C, HIV, etc.;
  3. Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) <50% ou ≥ função cardíaca classe III definida pela New York Heart Association (NYHA);
  4. Com arritmias graves ou persistentes e doenças cardíacas congênitas.
  5. O tratamento preventivo/tratamento de cardiomiopatia do sujeito muda dentro de 1 mês antes do início do tratamento do estudo;
  6. Com doença hepática subjacente, como diagnóstico prévio de hipertensão portal, esplenomegalia, encefalopatia hepática ou fibrose hepática ≥ estágio 3; ou nódulos, cistos encontrados por ultrassonografia B no passado, ou alfa-fetoproteína elevada em exames laboratoriais durante o período de triagem, etc., e essas anormalidades são julgadas pelo investigador como clinicamente significativas;

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Injeção intravenosa de dose única de BBM-D101
Genético: BBM-D101
BBM-D101 é uma terapia genética baseada em vetor de vírus adeno-associado recombinante para tratamento de DMD. É uma suspensão para perfusão intravenosa única (IV).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos de toxicidade limitante da dose (DLT)
Prazo: 12 semanas
Para acessar os números de eventos DLT determinados pelo Comitê de Revisão de Dados de Segurança (SRC) no período de observação DLT após a infusão de injeção de BBM-D101.
12 semanas
A incidência de eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: 52 semanas
Para avaliar a segurança da injeção de BBM-D101 por AEs e SAEs.
52 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudanças da linha de base na Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA)
Prazo: 52 semanas
Para avaliar as mudanças no NSAA desde o início dentro de 12 semanas, 26 semanas e 52 semanas após a infusão da injeção de BBM-D101; A NSAA é uma escala que avalia o desempenho de diversas habilidades motoras em crianças ambulantes com Distrofia Muscular de Duchenne e é usada para monitorar a progressão da doença e os efeitos do tratamento. A pontuação total da NSAA é definida como a soma de todos os 17 itens, variando de 0 (pior) a 34 (melhor).
52 semanas
Mudanças da linha de base no tempo para subir o teste de caminhada/corrida de 10 metros (10MWR) sem assistência
Prazo: 52 semanas
Para avaliar as mudanças no 10MWR desde o início dentro de 12 semanas, 26 semanas e 52 semanas após a infusão da injeção de BBM-D101
52 semanas
Mudanças da linha de base no tempo para subir, tempo para subir (TTR) sem assistência sem assistência
Prazo: 52 semanas
Para avaliar as alterações no TTR desde o início dentro de 12 semanas, 26 semanas e 52 semanas após a infusão da injeção de BBM-D101
52 semanas
Mudanças da linha de base no tempo para subir 4 degraus (subida de 4 degraus, 4SC) sem assistência
Prazo: 52 semanas
Para avaliar as alterações no 4-SC desde o início dentro de 12 semanas, 26 semanas e 52 semanas após a infusão da injeção de BBM-D101
52 semanas
Mudanças da linha de base no tempo para subir o teste de caminhada/corrida de 100 metros (100MWR) sem assistência
Prazo: 52 semanas
Para avaliar as mudanças em 100MWR desde o início dentro de 12 semanas, 26 semanas e 52 semanas após a infusão da injeção de BBM-D101
52 semanas
Alterações da linha de base nas cópias do genoma BBM-D101 em amostras de biópsia muscular
Prazo: 52 semanas
Para avaliar as alterações do genoma do BBM-D101 desde a linha de base no músculo em 12 semanas e 52 semanas após a administração de BBM-D101. O genoma BBM-D101 foi detectado por Reação em Cadeia da Polimerase Quantitativa (QPCR).
52 semanas
Alterações da linha de base no nível de proteína terapêutica BBM-D101 em amostras de biópsia muscular
Prazo: 52 semanas
Para avaliar as alterações da proteína terapêutica BBM-D101 desde o início no músculo em 12 semanas e 52 semanas após a administração de BBM-D101. A proteína terapêutica BBM-D101 foi detectada por western blot (Jess) e imunofluorescência tecidual.
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Colaboradores

Shanghai Mianyi Biopharmaceutical Co., Ltd.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Jiwen Wang, Shanghai Children's Medical Center, affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de julho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

31 de julho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de julho de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de outubro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de outubro de 2024

Primeira postagem (Real)

15 de outubro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de março de 2025

Última verificação

1 de outubro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BBM041-IIT1001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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