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뒤시엔 근이영양증 환자 치료를 위한 BBM-D101의 안전성 및 유효성 평가

2025년 3월 23일 업데이트: Jiwen Wang, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

뒤시엔 근이영양증 환자를 대상으로 BBM-D101 주사의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 단일군, 공개 라벨, 단일 용량 임상 연구

연구의 목적은 듀센 근이영양증 환자를 치료하기 위한 BBM-D101의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 DMD 남아를 대상으로 단회 정맥주입 후 52주 이내에 BBM-D101의 안전성, 내약성, 유효성, 약동학, 약력학, 면역반응을 평가하는 단일군, 공개 라벨 연구는 물론 장기간의 임상시험이다. 주입 후 최대 5년 동안 BBM-D101의 안전성과 효능.

BBM-D101은 DMD 치료를 위해 조작된 AAV 치료 단백질 유전자 카세트를 근육에 전달하는 유전자 첨가 치료법입니다. 치료 단백질은 디스트로핀 관련 단백질 복합체를 매개하여 근이영양증을 예방하고 근육 기능을 회복시킬 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

6

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 중국
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, 중국, 200127
        • 모병
        • Shanghai Children's Medical Center Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 피험자의 법적 보호자는 연구의 목적, 성격, 방법 및 발생할 수 있는 위험을 완전히 이해하고 서면 동의서에 서명합니다.
  2. 연구에는 4세 이상 8세 미만(4세 ≤ 8세)의 보행 가능한 남성 피험자가 포함됩니다.
  3. DMD의 유전적으로 확인된 진단;
  4. DMD의 다음과 같은 전형적인 임상 징후 또는 검사실 이상 중 최소 1개를 갖습니다: 근위부 근육 약화, 뒤뚱뒤뚱 걷는 보행, 가성비복근 비대, Gower 징후, 익상견갑골;
  5. 연구 요구 사항에 따라 운동 평가 테스트, 자기공명영상(MRI) 및 근육 생검에 협력할 수 있는 능력.

제외 기준:

  1. B형 간염 표면 항원(HBsAg) 양성, B형 간염 바이러스 데옥시리보핵산(HBV-DNA) ≥1000U/mL, C형 간염 바이러스 리보핵산(HCV-RNA) 양성 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성;
  2. B형 간염, C형 간염, HIV 등에 대한 항바이러스 치료를 받고 있는 경우
  3. 좌심실 박출률(LVEF) <50% 또는 뉴욕 심장 협회(NYHA)에서 정의한 클래스 III 심장 기능 이상,
  4. 심각하거나 지속적인 부정맥 및 선천성 심장병이 있는 경우.
  5. 대상자의 예방적 치료/심근병증 치료는 연구 치료 시작 전 1개월 이내에 변경됩니다.
  6. 이전에 문맥압항진증, 비장종대, 간성뇌병증 또는 간섬유증 ≥ 3기 진단과 같은 기저 간 질환이 있는 경우, 또는 과거 B초음파에서 발견된 결절, 낭종, 스크리닝 기간 중 실험실 검사에서 알파-태아단백의 상승 등이 있으며, 이러한 이상이 연구자에 의해 임상적으로 유의하다고 판단되는 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: BBM-D101의 단회 정맥 주사
유전적: BBM-D101
BBM-D101은 DMD 치료를 위한 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터 기반 유전자치료제이다. 이는 단일 정맥(IV) 주입을 위한 현탁액입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
용량 제한 독성(DLT) 사건의 발생률
기간: 12주
BBM-D101 주입 후 DLT 관찰 기간 동안 안전성 데이터 검토 위원회(SRC)에서 결정한 DLT 사례 수에 액세스합니다.
12주
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 52주
AE 및 SAE에 의한 BBM-D101 주사의 안전성을 평가합니다.
52주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
NSAA(North Star Ambulatory Assessment)의 기준선 변경 사항
기간: 52주
BBM-D101 주사 주입 후 12주, 26주, 52주 이내에 기준선 대비 NSAA의 변화를 평가합니다. NSAA는 Duchenne 근이영양증을 앓고 있는 보행 가능한 어린이의 다양한 운동 능력을 평가하는 척도로, 질병 진행 및 치료 효과를 모니터링하는 데 사용됩니다. NSAA 총점은 0(최악)부터 34(최고)까지 총 17개 항목의 합으로 정의됩니다.
52주
도움 없이 10m 걷기/달리기 테스트(10MWR)를 오르는 데 걸리는 시간의 기준선 변화
기간: 52주
BBM-D101 주입 후 12주, 26주, 52주 이내에 베이스라인 대비 10MWR의 변화를 평가한다.
52주
도움 없이 기준선에서 상승까지의 시간(TTR) 변화
기간: 52주
BBM-D101 주입 후 12주, 26주, 52주 이내에 베이스라인 대비 TTR의 변화를 평가한다.
52주
도움 없이 4계단(4계단 오르기, 4SC)을 오르는 데 걸리는 시간의 기준선 변화
기간: 52주
BBM-D101 주사 주입 후 12주, 26주, 52주 이내에 기준선 대비 4-SC의 변화를 평가합니다.
52주
도움 없이 100m 걷기/달리기 테스트(100MWR)를 오르는 데 걸리는 시간의 기준선 변화
기간: 52주
BBM-D101 주입 후 12주, 26주, 52주 이내에 베이스라인 대비 100MWR의 변화를 평가한다.
52주
근육 생검 샘플의 BBM-D101 게놈 복사본의 기준선 대비 변화
기간: 52주
BBM-D101 투여 후 12주 및 52주에 근육의 기준선에서 BBM-D101 게놈의 변화를 평가합니다. BBM-D101 게놈은 QPCR(정량적 중합효소 연쇄 반응)에 의해 검출되었습니다.
52주
근육 생검 샘플에서 BBM-D101 치료 단백질 수준의 기준선 대비 변화
기간: 52주
BBM-D101 투여 후 12주 및 52주에 근육 내 기준선 대비 BBM-D101 치료 단백질의 변화를 평가합니다. BBM-D101 치료 단백질은 웨스턴 블롯(Jess) 및 조직 면역형광에 의해 검출되었습니다.
52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

협력자

Shanghai Mianyi Biopharmaceutical Co., Ltd.

수사관

  • 연구 의자: Jiwen Wang, Shanghai Children's Medical Center, affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 7월 25일

기본 완료 (추정된)

2026년 7월 31일

연구 완료 (추정된)

2030년 7월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 10월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 10월 14일

처음 게시됨 (실제)

2024년 10월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 3월 23일

마지막으로 확인됨

2024년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BBM041-IIT1001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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