Evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​BBM-D101 til behandling af patienter med Duchenne muskeldystrofi

Inklusionskriterier:

1. Den juridiske værge for emnet forstår fuldt ud formålet, arten, metoderne og mulige risici ved undersøgelsen og underskriver en skriftlig informeret samtykkeformular;
2. Undersøgelsen omfatter ambulante mandlige forsøgspersoner, der er mindst 4 år gamle og under 8 år gamle (4 år gamle ≤ alder < 8 år gamle);
3. Genetisk bekræftet diagnose af DMD;
4. Har mindst 1 af følgende typiske kliniske tegn eller laboratorieabnormiteter på DMD: proksimal muskelsvaghed, vaklende gang, pseudo gastrocnemius hypertrofi, Gowers tegn, pterygoid scapula;
5. Evne til at samarbejde med motorisk vurderingstest, magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) og muskelbiopsi i henhold til undersøgelsens krav.

Ekskluderingskriterier:

1. Hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) positiv, hepatitis B virus deoxyribonukleinsyre (HBV-DNA) ≥1000U/ml, hepatitis C virus ribonukleinsyre (HCV-RNA) positiv eller human immundefekt virus (HIV) positiv;
2. Modtagelse af antiviral terapi for hepatitis B, hepatitis C, HIV osv.;
3. Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) <50 % eller ≥ klasse III hjertefunktion defineret af New York Heart Association (NYHA);
4. Med alvorlige eller vedvarende arytmier og medfødt hjertesygdom.
5. Forsøgspersonens forebyggende behandling/kardiomyopatibehandling ændres inden for 1 måned før start af undersøgelsesbehandlingen;
6. Med underliggende leversygdom, såsom tidligere diagnose af portal hypertension, splenomegali, hepatisk encefalopati eller hepatisk fibrose ≥ stadium 3; eller knuder, cyster fundet ved B-ultralyd tidligere eller forhøjet alfa-føtoprotein i laboratorietests under screeningsperioden osv., og disse abnormiteter vurderes af investigator til at være klinisk signifikante;