Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von BBM-D101 zur Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Einschlusskriterien:

1. Der Erziehungsberechtigte des Probanden versteht den Zweck, die Art, die Methoden und die möglichen Risiken der Studie vollständig und unterzeichnet eine schriftliche Einverständniserklärung.
2. Die Studie umfasst gehfähige männliche Probanden, die mindestens 4 Jahre alt und jünger als 8 Jahre alt sind (4 Jahre ≤ Alter < 8 Jahre);
3. Genetisch bestätigte Diagnose von DMD;
4. Sie haben mindestens eines der folgenden typischen klinischen Anzeichen oder Laboranomalien einer DMD: proximale Muskelschwäche, watschelnder Gang, Pseudo-Gastrocnemius-Hypertrophie, Gower-Zeichen, Pterygoideus-Schulterblatt;
5. Fähigkeit zur Zusammenarbeit mit motorischen Beurteilungstests, Magnetresonanztomographie (MRT) und Muskelbiopsie entsprechend den Anforderungen der Studie.

Ausschlusskriterien:

1. Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) positiv, Hepatitis-B-Virus-Desoxyribonukleinsäure (HBV-DNA) ≥1000 U/ml, Hepatitis-C-Virus-Ribonukleinsäure (HCV-RNA) positiv oder humanes Immundefizienzvirus (HIV) positiv;
2. Erhalt einer antiviralen Therapie gegen Hepatitis B, Hepatitis C, HIV usw.;
3. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) <50 % oder ≥ Herzfunktion der Klasse III, definiert durch die New York Heart Association (NYHA);
4. Bei schweren oder anhaltenden Herzrhythmusstörungen und angeborenen Herzfehlern.
5. Die vorbeugende Behandlung/Kardiomyopathiebehandlung des Probanden ändert sich innerhalb eines Monats vor Beginn der Studienbehandlung.
6. Mit einer zugrunde liegenden Lebererkrankung, wie z. B. einer früheren Diagnose von portaler Hypertonie, Splenomegalie, hepatischer Enzephalopathie oder Leberfibrose ≥ Stadium 3; oder Knötchen, in der Vergangenheit durch B-Ultraschall festgestellte Zysten oder erhöhtes Alpha-Fetoprotein in Labortests während des Screening-Zeitraums usw., und diese Anomalien werden vom Prüfer als klinisch signifikant beurteilt;