Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti BBM-D101 při léčbě pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

23. března 2025 aktualizováno: Jiwen Wang, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Jednoramenná, otevřená klinická studie s jednou dávkou k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti injekce BBM-D101 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

Účelem studie je posoudit bezpečnost, snášenlivost a účinnost BBM-D101 při léčbě pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je jednoramenná, otevřená studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti, farmakokinetické, farmakodynamické a imunitní odpovědi BBM-D101 během 52 týdnů po jednorázové intravenózní infuzi u chlapců s DMD a také dlouhodobé bezpečnost a účinnost BBM-D101 po dobu až 5 let po infuzi.

BBM-D101 je terapie přidáním genu založená na geneticky upravené kazetě genu terapeutického proteinu pro transport AAV do svalu pro léčbu DMD. Terapeutický protein by mohl zprostředkovat proteinový komplex spojený s dystrofinem k prevenci svalové dystrofie a k záchraně funkce svalů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

6

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 200127
        • Nábor
        • Shanghai Children's Medical Center Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Zákonný zástupce subjektu plně rozumí účelu, povaze, metodám a možným rizikům studie a podepisuje písemný informovaný souhlas;
  2. Studie zahrnuje ambulantní mužské subjekty, které jsou alespoň 4 roky a méně než 8 let (4 roky ≤ věk < 8 let);
  3. Geneticky potvrzená diagnóza DMD;
  4. mít alespoň 1 z následujících typických klinických příznaků nebo laboratorních abnormalit DMD: proximální svalová slabost, kolébavá chůze, hypertrofie pseudo gastrocnemia, Gowerův příznak, pterygoidní lopatka;
  5. Schopnost spolupracovat s testem motorického hodnocení, magnetickou rezonancí (MRI) a svalovou biopsií dle požadavků studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Pozitivní povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg), deoxyribonukleová kyselina viru hepatitidy B (HBV-DNA) ≥1000 U/ml, ribonukleová kyselina viru hepatitidy C (HCV-RNA) pozitivní nebo virus lidské imunodeficience (HIV) pozitivní;
  2. Příjem antivirové léčby hepatitidy B, hepatitidy C, HIV atd.;
  3. Ejekční frakce levé komory (LVEF) <50 % nebo ≥ srdeční funkce III. třídy definovaná New York Heart Association (NYHA);
  4. Se závažnými nebo přetrvávajícími arytmiemi a vrozenou srdeční vadou.
  5. Preventivní léčba/léčba kardiomyopatie u subjektu se změní během 1 měsíce před začátkem studijní léčby;
  6. se základním onemocněním jater, jako je předchozí diagnóza portální hypertenze, splenomegalie, jaterní encefalopatie nebo jaterní fibróza ≥ 3. stupeň; nebo uzliny, cysty nalezené B-ultrazvukem v minulosti nebo zvýšený alfa-fetoprotein v laboratorních testech během období screeningu atd. a tyto abnormality jsou zkoušejícím posouzeny jako klinicky významné;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Jednodávková intravenózní injekce BBM-D101
Genetický: BBM-D101
BBM-D101 je genová terapie založená na rekombinantním adeno-asociovaném virovém vektoru pro léčbu DMD. Je to suspenze pro jednorázovou intravenózní (IV) infuzi.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt událostí omezujících dávku (DLT).
Časové okno: 12 týdnů
Chcete-li získat přístup k počtům událostí DLT stanoveným Komisí pro kontrolu bezpečnostních dat (SRC) v období pozorování DLT po injekční infuzi BBM-D101.
12 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků (AE) a závažných nežádoucích účinků (SAE)
Časové okno: 52 týdnů
K posouzení bezpečnosti injekce BBM-D101 AE a SAE.
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny od výchozí hodnoty v North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Časové okno: 52 týdnů
K posouzení změn v NSAA od výchozí hodnoty během 12 týdnů, 26 týdnů a 52 týdnů po injekční infuzi BBM-D101; NSAA je škála, která hodnotí výkonnost různých motorických schopností u ambulantních dětí s Duchennovou svalovou dystrofií a používá se ke sledování progrese onemocnění a účinků léčby. Celkové skóre NSAA je definováno jako součet všech 17 položek v rozmezí od 0 (nejhorší) do 34 (nejlepší).
52 týdnů
Změny od základní čáry v čase do výstupu na 10metrový test chůze/běh (10MWR) bez pomoci
Časové okno: 52 týdnů
K posouzení změn v 10MWR od výchozí hodnoty během 12 týdnů, 26 týdnů a 52 týdnů po injekční infuzi BBM-D101
52 týdnů
Změny od základní linie v době do vzestupu (TTR) bez pomoci bez pomoci
Časové okno: 52 týdnů
K posouzení změn TTR od výchozí hodnoty během 12 týdnů, 26 týdnů a 52 týdnů po injekční infuzi BBM-D101
52 týdnů
Změny od základní čáry v čase výstupu 4 schodů (4-schodové stoupání, 4SC) bez pomoci
Časové okno: 52 týdnů
K posouzení změn v 4-SC od výchozí hodnoty během 12 týdnů, 26 týdnů a 52 týdnů po injekční infuzi BBM-D101
52 týdnů
Změny od základní čáry v testu času do výstupu na 100 metrů chůze/běh (100 MWR) bez pomoci
Časové okno: 52 týdnů
K posouzení změn 100 MWR od výchozí hodnoty během 12 týdnů, 26 týdnů a 52 týdnů po injekční infuzi BBM-D101
52 týdnů
Změny od výchozí hodnoty v kopiích genomu BBM-D101 ve vzorcích svalové biopsie
Časové okno: 52 týdnů
K posouzení změn genomu BBM-D101 od výchozí hodnoty ve svalu za 12 týdnů a 52 týdnů po podání BBM-D101. Genom BBM-D101 byl detekován kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí (QPCR).
52 týdnů
Změny od výchozí hodnoty v hladině terapeutického proteinu BBM-D101 ve vzorcích svalové biopsie
Časové okno: 52 týdnů
Vyhodnotit změny terapeutického proteinu BBM-D101 od výchozí hodnoty ve svalu za 12 týdnů a 52 týdnů po podání BBM-D101. Terapeutický protein BBM-D101 byl detekován pomocí Western blotu (Jess) a tkáňové imunofluorescence.
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Spolupracovníci

Shanghai Mianyi Biopharmaceutical Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Jiwen Wang, Shanghai Children's Medical Center, affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. července 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. července 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. července 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

15. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. března 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BBM041-IIT1001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BBM-D101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Madagascar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit