Оценка безопасности и эффективности BBM-D101 для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

Критерии включения:

1. Законный опекун субъекта полностью понимает цель, характер, методы и возможные риски исследования и подписывает форму письменного информированного согласия;
2. В исследование включены амбулаторные субъекты мужского пола в возрасте от 4 до 8 лет (4 года < возраст < 8 лет);
3. Генетически подтвержденный диагноз МДД;
4. Имеются по крайней мере 1 из следующих типичных клинических признаков или лабораторных отклонений МДД: слабость проксимальных мышц, ковыляющая походка, псевдогипертрофия икроножных мышц, симптом Гауэра, крыловидная лопатка;
5. Возможность сотрудничать с тестированием двигательной оценки, магнитно-резонансной томографией (МРТ) и биопсией мышц в соответствии с требованиями исследования.

Критерии исключения:

1. Положительный поверхностный антиген гепатита В (HBsAg), дезоксирибонуклеиновая кислота вируса гепатита В (HBV-ДНК) ≥1000 Ед/мл, положительный результат на рибонуклеиновую кислоту вируса гепатита С (РНК HCV) или положительный результат на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ);
2. Получающие противовирусную терапию по поводу гепатита В, гепатита С, ВИЧ и т.д.;
3. Фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) <50% или ≥ класс сердечной функции III, определенный Нью-Йоркской кардиологической ассоциацией (NYHA);
4. При тяжелых или стойких аритмиях и врожденных пороках сердца.
5. Профилактическое лечение/лечение кардиомиопатии субъекта меняется в течение 1 месяца до начала исследуемого лечения;
6. При наличии основного заболевания печени, например, ранее диагностированной портальной гипертензии, спленомегалии, печеночной энцефалопатии или фиброза печени ≥ 3 стадии; или узелки, кисты, обнаруженные при В-УЗИ в прошлом, или повышенный уровень альфа-фетопротеина при лабораторных исследованиях в период скрининга и т. д., и эти отклонения оцениваются исследователем как клинически значимые;