Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BBM-D101:n turvallisuuden ja tehon arviointi Duchennen lihasdystrofiaa sairastavien potilaiden hoidossa

sunnuntai 23. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Jiwen Wang, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Yksihaarainen, avoin, yhden annoksen kliininen tutkimus BBM-D101-injektion turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida BBM-D101:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa Duchennen lihasdystrofiaa sairastavien potilaiden hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on yksihaarainen, avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida BBM-D101:n turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta, farmakokineettistä, farmakodynaamista ja immuunivastetta 52 viikon sisällä yksittäisen suonensisäisen infuusion jälkeen DMD-pojilla sekä pitkäaikaista BBM-D101:n turvallisuus ja tehokkuus enintään 5 vuoden ajan infuusion jälkeen.

BBM-D101 on geenilisäyshoito, joka perustuu muokattuun AAV:n terapeuttiseen proteiinigeenikasettiin lihakseen DMD:n hoitoon. Terapeuttinen proteiini voisi välittää dystrofiiniin liittyvää proteiinikompleksia lihasdystrofian estämiseksi ja lihasten toiminnan pelastamiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

6

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kiina, 200127
        • Rekrytointi
        • Shanghai Children's Medical Center Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  1. Tutkittavan laillinen huoltaja ymmärtää täysin tutkimuksen tarkoituksen, luonteen, menetelmät ja mahdolliset riskit ja allekirjoittaa kirjallisen tietoisen suostumuslomakkeen;
  2. Tutkimukseen kuuluu avohoitoon käytettäviä mieshenkilöitä, jotka ovat vähintään 4-vuotiaita ja alle 8-vuotiaita (4-vuotias ≤ ikä < 8 vuotta);
  3. Geneettisesti vahvistettu DMD-diagnoosi;
  4. Sinulla on vähintään yksi seuraavista DMD:n tyypillisistä kliinisistä oireista tai laboratoriopoikkeavuuksista: proksimaalinen lihasheikkous, kahlaava kävely, pseudo gastrocnemius -hypertrofia, Gowerin merkki, pterygoid scapula;
  5. Kyky tehdä yhteistyötä motorisen arvioinnin, magneettikuvauksen (MRI) ja lihasbiopsian kanssa tutkimuksen vaatimusten mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg) -positiivinen, hepatiitti B -viruksen deoksiribonukleiinihappo (HBV-DNA) ≥1000 U/ml, hepatiitti C -viruksen ribonukleiinihappo (HCV-RNA) -positiivinen tai ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivinen;
  2. Antiviraalisen hoidon saaminen hepatiitti B:lle, C-hepatiittille, HIV:lle jne.;
  3. Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) <50 % tai ≥ New York Heart Associationin (NYHA) määrittelemä luokan III sydämen toiminta;
  4. Vaikeat tai jatkuvat rytmihäiriöt ja synnynnäinen sydänsairaus.
  5. Koehenkilön ennaltaehkäisevä hoito/kardiomyopatian hoito muuttuu 1 kuukauden sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista;
  6. Taustalla oleva maksasairaus, kuten aiemmin diagnosoitu portaalihypertensio, splenomegalia, hepaattinen enkefalopatia tai maksafibroosi ≥ vaihe 3; tai kyhmyt, kystat, jotka on löydetty B-ultraäänellä aiemmin, tai kohonnut alfa-fetoproteiini laboratoriotesteissä seulontajakson aikana jne., ja tutkija arvioi nämä poikkeavuudet kliinisesti merkittäviksi;

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BBM-D101:n kerta-annos suonensisäinen injektio
Geneettinen: BBM-D101
BBM-D101 on rekombinantti adeno-assosioitunut virusvektoripohjainen geeniterapia DMD-hoitoon. Se on suspensio kertain suonensisäistä (IV) infuusiota varten.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Annosta rajoittavien toksisuustapahtumien (DLT) esiintyvyys
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Turvallisuustietojen tarkastelukomitean (SRC) määrittämien DLT-tapahtumien lukumäärän tarkasteleminen DLT-havaintojakson aikana BBM-D101-injektioinfuusion jälkeen.
12 viikkoa
Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Arvioida BBM-D101-injektion turvallisuutta AE- ja SAE-tapauksissa.
52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset lähtötasosta North Star Ambulatory Assessmentissa (NSAA)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
NSAA:n muutosten arvioimiseksi lähtötasosta 12 viikon, 26 viikon ja 52 viikon sisällä BBM-D101-injektioinfuusion jälkeen; NSAA on asteikko, joka arvioi eri motoristen kykyjen suorituskykyä Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla lapsilla, ja sitä käytetään taudin etenemisen ja hoitovaikutusten seuraamiseen. NSAA:n kokonaispistemäärä määritellään kaikkien 17 kohteen summana, joka vaihtelee 0:sta (pahin) 34:ään (paras).
52 viikkoa
Muutokset perusviivasta ajassa nousta 10 metrin kävely/juoksutestiin (10MWR) ilman apua
Aikaikkuna: 52 viikkoa
10MWR:n muutosten arvioimiseksi lähtötasosta 12 viikon, 26 viikon ja 52 viikon sisällä BBM-D101-injektioinfuusion jälkeen
52 viikkoa
Muutokset perustasosta nousuajassa (TTR) ilman apua ilman apua
Aikaikkuna: 52 viikkoa
TTR:n muutosten arvioimiseksi lähtötasosta 12 viikon, 26 viikon ja 52 viikon sisällä BBM-D101-injektioinfuusion jälkeen
52 viikkoa
Muutoksia perusviivasta ajassa nousta 4 askelmaa (4 portaiden nousu, 4SC) ilman apua
Aikaikkuna: 52 viikkoa
4-SC:n muutosten arvioimiseksi lähtötasosta 12 viikon, 26 viikon ja 52 viikon sisällä BBM-D101-injektioinfuusion jälkeen
52 viikkoa
Muutokset perusviivasta ajassa nousta 100 metrin kävely/juoksutestiin (100MWR) ilman apua
Aikaikkuna: 52 viikkoa
100 MWR:n muutosten arvioimiseksi lähtötasosta 12 viikon, 26 viikon ja 52 viikon sisällä BBM-D101-injektioinfuusion jälkeen
52 viikkoa
Muutokset lähtötasosta BBM-D101-genomikopioissa lihasbiopsianäytteissä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Arvioida BBM-D101-genomin muutoksia lähtötasosta lihaksessa 12 viikon ja 52 viikon aikana BBM-D101:n annon jälkeen. BBM-D101-genomi havaittiin kvantitatiivisella polymeraasiketjureaktiolla (QPCR).
52 viikkoa
Muutokset lähtötasosta terapeuttisessa BBM-D101-proteiinitasossa lihasbiopsianäytteissä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
BBM-D101:n terapeuttisen proteiinin muutosten arvioiminen lähtötasosta lihaksessa 12 viikon ja 52 viikon aikana BBM-D101:n annon jälkeen. Terapeuttinen BBM-D101-proteiini havaittiin Western blotilla (Jess) ja kudos-immunofluoresenssilla.
52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Yhteistyökumppanit

Shanghai Mianyi Biopharmaceutical Co., Ltd.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Jiwen Wang, Shanghai Children's Medical Center, affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 25. heinäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. heinäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. heinäkuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 8. lokakuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 14. lokakuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 15. lokakuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 23. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BBM041-IIT1001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia (DMD)

  • Rigshospitalet, Denmark
    Odense University Hospital; Aarhus University Hospital
    Rekrytointi
    Invasiivinen kotihengitys Tanskassa (HOMEVENT DK)
    Trakeostomia | ALS (amyotrofinen lateraaliskleroosi) | Duchennen lihasdystrofia (DMD) | MSA - Multiple System Atrophy | Selkäydinvammat (SCI) | SMA - Spinal Muscular Atrophy | Trakeostomaiset potilaat | Neuromuskulaariset sairaudet (NMD)
    Tanska

Kliiniset tutkimukset BBM-D101

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Serbia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa