重新利用恩格列净治疗 6-18 岁儿童 DMD 相关心肌病 (REDMeD)

纳入标准：

• 患有 DMD 相关心肌病的 6 至 18 岁儿童或青少年，无论是住院患者还是门诊患者，都有资格入选。
• 目前正在服用心力衰竭药物（任何药物或任何组合）。
• 患者可能会从添加 SGLT2i 中受益（根据治疗医生和 PI 或 Co-PI 的判断）。
• 患者需要接受稳定的医疗治疗，定义为在入组前的两周内没有开始使用新的心力衰竭药物，并且在入组前的两周内没有进行重大的药物剂量调整（除了轻微的调整，如体重调整、四舍五入或配方变化）。
• 青少年，分别是儿童的父母或照顾者，能够给予知情同意。
• 无需全身麻醉即可耐受心脏 MRI 检查的能力。

排除标准：

• 无法理解并完成知情同意程序。
• 无法经口或通过鼻胃管接受药物。
• 使用胰岛素或二甲双胍的患者将被排除在参与之外。 这意味着排除需要胰岛素或二甲双胍的糖尿病（1 型或 2 型或其他罕见类型）患者。
• 1 型糖尿病或任何与低血糖相关的潜在代谢疾病。
• 体重<15公斤。
• 当前吸烟者（定义为每周> 1支烟）。
• 使用任何其他尼古丁释放产品（例如尼古丁） 尼古丁贴片）。
• 任何已知的非法药物滥用。
• 活动性慢性 HBV、HCV 或 HIV。
• 首次给药后 4 周内进行的任何重大手术。
• 输血受​​者在给药后 4 周内。
• eGFR <45mL/min/1.73m2 （简化的施瓦茨公式或填充公式）。
• K+>6.5mmol/L。
• 血糖<4mmol/L。
• 没有预见到血压排除标准，但根据当地研究人员的评估，参与者需要保持血流动力学稳定。
• 药物和/或设备治疗未能充分控制持续性或症状性心律失常。
• 在第 1 次就诊前 2 个月内进行过心脏外科手术，或在第 1 次就诊前 2 周内进行过介入性心导管插入术，或者患者计划在研究期间（即在随后的 6 个月内）接受心脏手术或介入性心导管插入术访问1)。
• 月经初潮后有生育能力的女性患者不包括在内。
• 已知的乳糖不耐受、半乳糖不耐受、乳糖酶完全缺乏或葡萄糖-半乳糖吸收不良。
• 已知对市售恩格列净片剂赋形剂过敏。
• 患有活动性严重疾病的重要病史。
• 入组时患有显着肝脏疾病、Child Pugh C 级或显着实验室异常。
• 严重的胃肠病或肝脏疾病可能会严重损害口服药物的吸收或代谢。
• 治疗临床医生和/或研究研究者认为与参与研究不相容（或仅具有相关风险）的任何医学共存疾病。
• 根据治疗临床医生和/或研究研究者的判断，活动性尿路感染（在第 1 次就诊时正在接受抗生素治疗）或其他相关细菌感染。
• 患者目前正在参加另一项介入性临床试验，或在第 1 次就诊前 14 天内参加过此类试验（或者如果本研究的入组与先前试验的方案不兼容）。