Az empagliflozin újrahasznosítása DMD-vel összefüggő kardiomiopátiára 6-18 éves gyermekeknél (REDMeD)

Bevételi kritériumok:

• A DMD-vel összefüggő kardiomiopátiában szenvedő 6-18 éves gyermekek vagy serdülők, akiket járó- vagy járóbetegként követnek, jogosultak a felvételre.
• Jelenleg szívelégtelenség gyógyszeres kezelés alatt áll (bármilyen gyógyszer vagy bármilyen kombináció).
• A betegek számára előnyös lehet az SGLT2i hozzáadása (a kezelőorvos és a PI vagy Co-PI megítélése szerint).
• A betegeknek stabil orvosi kezelésben kell részesülniük, ami azt jelenti, hogy az előző 2 hét során nem kezdtek el új szívelégtelenség-gyógyszert szedni, és a beiratkozást megelőző 2 hét során nem változtattak jelentősebb gyógyszeradagot (kivéve a kisebb módosításokat, mint például a testtömeg-módosítások, kerekítések vagy összetételváltozások).
• Serdülők, illetve a gyermekek szülei vagy gondozói, akik képesek tájékozott beleegyezést adni.
• Képes elviselni a szív MRI-vizsgálatát általános érzéstelenítés nélkül.

Kizárási kritériumok:

• Képtelenség megérteni és végigvinni a tájékozott beleegyezési eljárást.
• Képtelenség gyógyszert kapni per os vagy orrgyomorszondán keresztül.
• Az inzulint vagy metformint szedő betegek kizárásra kerülnek a részvételből. Ez azt jelenti, hogy kizárják azokat a Diabetes mellitusban szenvedő betegeket (1-es vagy 2-es típusú, vagy más ritka formák), akiknek inzulinra vagy metforminra van szükségük.
• 1-es típusú diabetes mellitus vagy bármely, hipoglikémiával összefüggő anyagcsere-betegség.
• Testtömeg <15 kg.
• Jelenlegi dohányosok (a definíció szerint > 1 cigaretta/hét).
• Bármilyen más nikotint szállító termék használata (pl. nikotin tapaszok).
• Bármilyen ismert tiltott kábítószerrel való visszaélés.
• Aktív krónikus HBV, HCV vagy HIV.
• Bármilyen nagyobb műtét az első adag beadását követő 4 héten belül.
• A vérátömlesztésben részesülő személy az adag beadását követő 4 héten belül.
• eGFR <45 ml/perc/1,73 m2 (egyszerűsített Schwartz-képlet vagy Filler-képlet).
• K+ >6,5 mmol/l.
• Vércukorszint <4 mmol/l.
• Nincsenek előre meghatározott vérnyomás-kizárási kritériumok, de a résztvevőknek hemodinamikailag stabilnak kell lenniük, amint azt a helyi vizsgáló értékeli.
• Tartós vagy tünetekkel járó aritmia, amelyet nem sikerült megfelelően kezelni gyógyszeres és/vagy eszközterápiával.
• Szívsebészeti beavatkozás az 1. látogatást megelőző 2 hónapon belül, vagy intervenciós szívkatéterezés az 1. látogatást megelőző 2 héten belül, vagy a beteg szívműtéten vagy intervenciós szívkatéterezésen esik át a vizsgálati időszak alatt (azaz az azt követő 6 hónapban). Látogassa meg 1).
• A fogamzóképes korú posztmenarchális nőbetegek nem vehetők figyelembe.
• Ismert laktóz intolerancia, galaktóz intolerancia, teljes laktázhiány vagy glükóz-galaktóz malabszorpció.
• Ismert allergia a kereskedelemben kapható empagliflozin tabletták segédanyagaira.
• Aktív súlyos egészségügyi betegség jelentős kórtörténete.
• Jelentős májbetegség, Child Pugh C osztály vagy jelentős laboratóriumi eltérések a felvételkor.
• Jelentős gasztroenterológiai vagy májbetegség, amely jelentősen ronthatja az orálisan alkalmazott gyógyszerek felszívódását vagy metabolizmusát.
• Bármilyen társbetegség, amely összeegyeztethetetlen (vagy csak releváns kockázattal jár) a kezelő klinikus és/vagy a vizsgálatot végző személy vizsgálati részvételével.
• Aktív húgyúti fertőzés (az 1. látogatás időpontjában antibiotikumokkal kezelt) vagy más releváns bakteriális fertőzés, a kezelő klinikus és/vagy a vizsgálatot végző személy megítélése szerint.
• A páciens jelenleg egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban vesz részt, vagy az 1. látogatást megelőző 14 napon belül vett részt ilyen vizsgálatban (vagy ha a vizsgálatba való beiratkozás nem kompatibilis az előző vizsgálat protokolljával).